Mission Therapeutics продвигает first-in-class препарат MTX325 для лечения болезни Паркинсона

Биотехнологическая компания Mission Therapeutics из Великобритании привлекла $13,3 млн для продвижения клинической разработки своего ведущего препарата для лечения болезни Паркинсона (БП) MTX325 до исследования фазы 1b  с подтверждением механизма действия. Клиническая разработка MTX 325 также поддерживается грантом в размере $5,2 млн от Фонда Майкла Дж. Фокса и организации Parkinson’s UK.

MTX325 — первый в своем классе ингибитор USP30, направленный на устранение митохондриальной дисфункции, связанной с патофизиологией БП. Препарат MTX325 действует, ингибируя USP30, митохондриальный деубиквитилирующий фермент (DUB), тем самым усиливая митохондриальное убиквитинирование и стимулируя митофагию – важнейший процесс, используемый клетками для избавления от дисфункциональных митохондрий. Если клетки, такие как нейроны, не могут избавиться от дисфункциональных митохондрий, их функции начинают ухудшаться, и они погибают. Всё больше научных данных связывают накопление дисфункциональных митохондрий в клетках с рядом заболеваний, включая болезнь Паркинсона (БП), заболевания почек и сердечную недостаточность.

Подтверждающие доклинические данные, опубликованные в журнале Nature Communications в ноябре 2023 года и подготовленные учеными Mission Therapeutics совместно с исследователями из Кембриджского университета, Гарвардского университета и Университета Данди, продемонстрировали, что ингибирование USP30 снижает уровень биомаркеров, связанных с болезнью Паркинсона.

Недавно завершенные исследования фазы 1a на здоровых добровольцах подтвердили, что MTX325 достаточно глубоко проникает в функционирующую ткань мозга.

Дополнительное финансирование позволит Mission Therapeutics начать исследования фазы 1b для подтверждения механизма действия препарата у пациентов с болезнью Паркинсона.

Старт исследования запланирован на начало 2026 года, поскольку компания уже получила одобрение от Агентства по регулированию оборота лекарственных средств и изделий медицинского назначения Великобритании (MHRA). Ожидается, что результаты будут получены в 2027 году, а исключительные права на интеллектуальную собственность сохранятся до 2041 года.

Анкер Лундемозе (Anker Lundemose), исполнительный директор Mission Therapeutics, отметил: «Благодаря этим дополнительным $13,3 млн от наших инвесторов мы теперь можем сделать следующие важные шаги в продвижении MTX325 у пациентов с болезнью Паркинсона в рамках этого важного клинического исследования фазы 1b. Это позволит нам опираться на убедительные доклинические данные по MTX325, опубликованные в Nature Communications в 2023 году, и полученные нами результаты исследований фазы 1a».

Раунд финансирования был организован действующими инвесторами, включая Pfizer Venture Investments, Sofinnova Partners, Roche Venture Fund, SR One, IP Group и Rosetta Capital.

Болезнь Паркинсона

Болезнь Паркинсона — это хроническое, медленно прогрессирующее нейродегенеративное заболевание, которое поражает нервную систему и приводит к двигательным нарушениям, таким как тремор покоя, скованность мышц и замедленность движений. Она возникает из-за гибели клеток в мозге, вырабатывающих нейромедиатор дофамин, что нарушает передачу нервных импульсов, отвечающих за координацию движений. Заболевание также может сопровождаться психическими, вегетативными и другими расстройствами.

Болезнь Паркинсона затрагивает около 120-180 человек на 100 000 населения мира, при этом среди людей старше 60 лет этот показатель составляет примерно 1%, а старше 85 лет — до 4%. По прогнозам, к 2050 году число случаев в мире достигнет 25,2 миллиона, а распространенность увеличится на 76%. Мужчины болеют чаще, чем женщины.

О компании Mission Therapeutics

Mission Therapeutics — мировой лидер в поиске и разработке новых терапевтических средств, способствующих удалению дисфункциональных митохондрий, что улучшает здоровье и функционирование клеток. Митохондрии — это органеллы, вырабатывающие энергию, качество которых требует контроля на протяжении всего срока службы посредством механизма убиквитин-опосредованного клиренса, известного как митофагия. В определённых ситуациях, таких как клеточный стресс, повреждение клеток и/или дефекты процесса митофагии, митохондрии могут стать дисфункциональными и повреждать клетку, что приводит к снижению выработки энергии, окислительному стрессу, воспалению и потенциальной гибели клетки. Дисфункциональность митохондрий играет важную роль в патофизиологии таких заболеваний, как острое повреждение почек, болезнь Паркинсона, сердечная недостаточность, мышечная дистрофия Дюшенна, ИФЛ, митохондриальные заболевания и болезнь Альцгеймера.

USP30 — это деубиквитилирующий фермент, который непрерывно удаляет убиквитин из митохондрий, потенциально тормозя элиминацию дисфункциональных митохондрий. В настоящее время компания Mission разрабатывает два низкомолекулярных препарата: MTX652 (периферический) и MTX325 (для ЦНС), которые, ингибируя митохондриальный фермент DUB USP30, будут способствовать элиминации дисфункциональных митохондрий, тем самым улучшая общее состояние клеток. Ингибиторы USP30 компании Mission MTX652 и MTX325 потенциально могут быть использованы для лечения любых заболеваний или состояний, вызванных дисфункцией митохондрий.

Компания Mission Therapeutics, основанная в 2011 году, базируется в исследовательском кампусе Бабрахам в Кембридже, Великобритания.

  Источник: https://pmlive.com/

Источник: https://synapse.patsnap.com/

Источник: https://missiontherapeutics.com/

22.10.2025