Младенцев с иммунодефицитом вылечили с помощью новой технологии генной инженерии

Новый метод генной терапии применили для лечения маленьких детей, родившихся без иммунитета. Результаты, опубликованные в New England Journal of Medicine, показывают значительное улучшение.

Исследователи из Калифорнийского университета в Сан-Франциско разработали новый метод терапии для лечения редкого генетического заболевания (Artemis-SCID), при котором у младенцев отсутствует иммунитет и их организм не способен бороться с инфекциями. Первые 10 пациентов со смертельным иммунодефицитом через два года после пересадки «чувствуют себя превосходно», отмечают врачи.

Исследователи использовали для лечения собственные стволовые клетки детей вместо традиционной трансплантации костного мозга от родственного донора. Этот подход позволяет сократить объем химиотерапии, которая проводится перед трансплантацией.

Всем 10 пациентам, участвовавшим в исследовании, были перелиты их собственные стволовые клетки со скорректированным геном Artemis. Уже через 12 недель у всех детей начали формироваться собственные Т- и В-клетки — лимфоциты, отвечающие за иммунную реакцию. В течение года у четверых детей было подтверждено полное восстановление Т-клеточного иммунитета, а через два года — В-клеточного иммунитета. 

Еще у пяти участников исследования наблюдались значительные улучшения по сравнению с альтернативными видами терапии. Только одному пациенту потребовалась повторная пересадка костного мозга.

«Течение их болезни уже намного лучше, чем при обычном лечении. Я никогда не видел таких результатов ни у кого из других детей. Это потрясающе», — прокомментировал Морт Коуэн, один из соавторов исследования.

У всех пациентов, участвовавших в исследовании, диагностирован один из видов тяжелого комбинированного иммунодефицита — дефицит DCLRE1C/Artemis. Заболевание связано с отсутствием гена DCLRE1C/Artemis. Без этого гена организм ребенка не в состоянии восстановить ДНК или вырабатывать антитела. 

Традиционно для лечения этого заболевания используется трансплантация костного мозга. Но пересадка даже от близкого родственника вызывает серьезные осложнения: отторжение пересаженных клеток, реакция донорского иммунитета против ребенка и других. Все эти осложнения могут привести к смерти после трансплантации.

Источник: https://hightech.fm/

23.12.2022