Началось международное клиническое исследование по профилактике болезни Альцгеймера у молодых людей из группы риска

Под руководством Медицинской школы Вашингтонского университета в исследовании первичной профилактики примут участие около 240 человек из семей, в которых есть мутации в одном из трех ключевых генов, связанных с ранним началом болезни Альцгеймера.

Участникам будет всего 18 лет, и у них будет мало или вообще не будет обнаруживаемых молекулярных изменений, связанных с БА, в мозге. Хотя исследование ограничено членами семей с генетическими мутациями, которые практически гарантируют развитие у них болезни Альцгеймера в молодом возрасте (как правило, в 30, 40 или 50 лет), ученые надеются, что результаты их работы будут способствовать появлению новых методов профилактики и лечения всех форм этого нейродегенеративного заболевания.

Болезнь Альцгеймера является наиболее распространенной формой деменции. Болезнь редко развивается у пациентов моложе 65 лет, с возрастом риски заболевания возрастают. По данным Ассоциации Альцгеймера, в США от болезни Альцгеймера страдают до 10% людей в возрасте старше 65 лет и до 50% людей старше 85 лет. Число людей с этим заболеванием удваивается каждые 5 лет после 65 лет. По одному из прогнозов, к 2050 году в мире ожидается более 100 млн идентифицированных больных.

Как генетические, так и негенетические формы заболевания начинаются с медленного накопления белка бета-амилоида в мозге за два десятилетия до возникновения проблем с памятью и мышлением.

Новое исследование, названное Primary Prevention Trial является частью программы Knight Family Dominantly Inherited Alzheimer Network-Trials Unit (Knight Family DIAN-TU) и будет оценивать, может ли remternetug, исследуемое антитело, разрабатываемое Eli Lilly, удалить бета-амилоид из мозга или изначально заблокировать его накопление.

Remternetug — это человеческий иммуноглобулин G1-каппа, анти-APP (белок-предшественник амилоида бета А4) Aβ42 N3pGlu пептидное моноклональное антитело. Remternetug распознает пироглутаматированную форму Aβ, которая агрегирует в амилоидные бляшки. В 2022 году Lilly начала 3-ю фазу испытаний remternetug, исследуемого моноклонального антитела, на пациентах с легкими когнитивными нарушениями из-за болезни Альцгеймера.

Участники нового исследования будут получать remternetug, вводимый посредством инъекции под кожу, или плацебо каждые 3 месяца в течение двух лет. По окончании экспериментального периода те, у кого есть мутация, будут иметь право получать препарат Lilly еще 4 года в рамках открытого расширения.

В прошлом году Lilly получила одобрение регулирующих органов на другой препарат для лечения болезни Альцгеймера, направленный на амилоидные бляшки, Kisunla (донанемаб), а недавно одобрение получило также лекарство Eisai/Biogen, направленное на лечение болезни Альцгеймера амилоидом Leqembi (леканемаб).

Эрик МакДейд (Eric McDade), профессор неврологии и главный исследователь в этой работе, сказал: «За последние несколько лет мы увидели огромный прогресс в лечении болезни Альцгеймера. Было показано, что два препарата, воздействующих на амилоид, замедляют симптомы заболевания и теперь одобрены Управлением по контролю за продуктами и лекарствами в качестве лечения людей с легкими когнитивными нарушениями или легкой деменцией из-за болезни Альцгеймера. Это дает весомое подтверждение нашей гипотезе о том, что вмешательство на самой ранней стадии образования бляшек бета-амилоида, задолго до появления симптомов, может предотвратить появление симптомов».

Марк Минтун  (Mark Mintun), вице-президент группы по исследованиям и разработкам в области неврологии в Lilly, добавил: «Мы рады сотрудничать с командой DIAN-TU, чтобы оценить, может ли remternetug помочь замедлить или предотвратить накопление бляшек амилоида, определяющее событие в раннем каскаде начала болезни Альцгеймера».

Источник: https://pmlive.com/

Источник: https://www.eurekalert.org/

11.02.2025