NICE отклонил Translarna для лечения дистрофии Дюшенна

В опубликованном проекте руководства выяснилось, что NICE не рекомендует британскому здравоохранению использовать препарат Translarna (ataluren) компании PTC Therapeutics для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, вызванной нонсенс-мутацией. Решение было принято после переоценки Translarna с целью принятия решения, сделать ли его доступным для обычного финансирования в NHS.

Повторная оценка последовала за шестилетним периодом, в течение которого препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна был доступен в соответствии с соглашением об управляемом доступе (Managed Access Agreement, MAA). Срок действия последнего истекает в январе следующего года, и в соответствии с ним 60 детей получили доступ к Translarna.

Мышечная дистрофия Дюшенна — это тяжелое, прогрессирующее генетическое заболевание с истощением мышц, вызванное недостатком белка, называемого дистрофином. Заболевание приводит к постепенной потере мышечной функции, часто детям приходится пользоваться инвалидной коляской в ​​раннем подростковом возрасте. По мере прогрессирования недуга пациентам становится трудно дышать самостоятельно.

Translarna стал первым лицензированным препаратом для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, направленным на устранение потери дистрофина. Генная терапия позволяет организму считывать мутацию ДНК и продолжать производить дистрофин.

Структура дисторфина

После рассмотрения всех данных, в том числе отзывов врачей, пациентов и лиц, осуществляющих уход за ними, а также данных, полученных от MAA, NICE выпустила проект руководства, основанный на «ограниченных и крайне неопределенных» доказательствах улучшения поздних стадий заболевания или улучшения выживаемости с Translarna.

Тем не менее, комитет согласился с тем, что препарат может улучшить некоторые результаты, включая профилактику сколиоза и поддержание силы верхней части тела после того, как пациенты потеряли способность ходить.

Мышечная дистрофия Дюшенна

Временный директор по оценке лекарственных средств в NICE Хелен Найт (Helen Knight) сказала: «Рассмотрев все имеющиеся данные, а также мнения клинических экспертов и экспертов по пациентам, комитет пришел к выводу, что преимущества, предоставляемые Translarna по сравнению со стандартным лечением, не оправдывают нынешнюю стоимость.»

Те пациенты, которые в настоящее время получают Translarna в соответствии с MAA, смогут продолжать прием препарата, пока он приносит им явную пользу.

Translarna одобрена в Европе с 2014 года, а также с 2021 года доступна на условиях, аналогичных MAA, для пациентов  в ​​Шотландии.

На прошлой неделе компания Sarepta Therapeutics подала заявку на ускоренное одобрение FDA генной терапии против мышечной дистрофии Дюшенна. Препарат SRP-9001 (деландистроген моксепарвовек), разработан совместно с Roche .

Источник: https://pharmaphorum.com/

4.10.2022