Новая генная терапия Regenxbio для мышечной дистрофии Дюшенна отмечена статусом Fast Track Designation

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) предоставило статус Fast Track кандидату Regenxbio RGX-202 в качестве потенциального одноразового генно-терапевтического лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Заболевание, характеризующееся прогрессирующей мышечной слабостью, вызвано генетической мутацией, влияющей на выработку дистрофина, что приводит к повреждению клеток при сокращении мышц. RGX-202 вводит новый ген, делающий мышцы устойчивыми к сокращениям, вызванным отсутствием дистрофина. В настоящее время болезнь считается неизлечимой.

Кандидат на генную терапию оценивается в клинических исследованиях (КИ) фазы I/II. Предполагается, что шести пациентам в возрасте от 4 до 11 лет будет однократно введена  доза лекарства внутривенно.

FDA присваивает статус Fast Track, чтобы облегчить разработку и ускорить рассмотрение новых терапевтических средств для лечения серьезных или опасных для жизни состояний и удовлетворения неудовлетворенных медицинских потребностей. FDA ранее присвоило RGX-202 статусы Orphan Drug и Rare Pediatric Disease Designations.

RGX-202 является потенциальным одноразовым терапевтическим средством AAV для лечения болезни Дюшенна и включает в себя оптимизированный трансген для нового микродистрофина и собственный вектор REGENXBIO NAV® AAV8. КИ RGX-202 фазы I/II AFFINITY DUCHENNE™ активно и набирает пациентов; ожидается, что первоначальные данные исследований будут представлены во второй половине 2023 г.

«Статус Fast Track наряду с нашими возможностями для проведения КИ будет способствовать дальнейшему эффективному развитию RGX-202», — сообщил Кеннет Т. Миллс (Kenneth T. Mills), президент и главный исполнительный директор REGENXBIO, — «RGX-202 является ключевой частью нашей стратегии «5×25», и мы с нетерпением ждем продолжения тесного сотрудничества с FDA и сообществом Дюшенна (Duchenne Сommunity), поскольку мы продвигаем высокодифференцированный продукт-кандидат, разработанный с потенциалом существенного улучшения качества жизни пациентов. Мы с нетерпением ждем сообщения о первых данных нашего клинического испытания RGX-202 во второй половине этого года».

Клиническая программа RGX-202

AFFINITY DUCHENNE — это многоцентровое открытое клиническое исследование для оценки безопасности, переносимости и клинической эффективности однократной внутривенной (в/в) дозы RGX-202 у пациентов с болезнью Дюшенна.  Ожидается, что 6 амбулаторных педиатрических пациентов (в возрасте от 4 до 11 лет) с болезнью Дюшенна будут включены в две группы с дозами 1×1014 копий генома (GC)/кг массы тела (n=3) и 2×1014 GC/кг массы тела (n=3). 3). После независимого обзора данных по безопасности для каждой группы фаза расширения дозы КИ может позволить включить до шести дополнительных пациентов для каждого уровня дозы (всего до девяти пациентов в каждой группе дозы).

Кроме того, REGENXBIO набирает пациентов для участия в исследовании AFFINITY BEYOND™, обсервационном скрининговом исследовании для оценки распространенности антител к AAV8 у пациентов с болезнью Дюшенна в возрасте до 12 лет. Информация, собранная в этом исследовании, может быть использована для выявления потенциальных участников исследования AFFINITY DUCHENNE и потенциальных будущих испытаний RGX-202.

О RGX-202

RGX-202 предназначен для доставки трансгена нового микродистрофина, который включает функциональные элементы С-концевого (CT) домена, обнаруженного во встречающемся в природе дистрофине. В доклинических исследованиях было показано, что у мышей с дистрофией, присутствие домена CT рекрутирует несколько ключевых белков в мембрану мышечных клеток, что приводит к повышению устойчивости мышц к повреждениям, вызванным сокращением. Дополнительные конструктивные особенности, включая оптимизацию кодонов и уменьшение содержания CpG, потенциально могут улучшить экспрессию генов, повысить эффективность трансляции и снизить иммуногенность.

RGX-202 действует, поддерживая доставку и целенаправленную экспрессию генов в скелетной и сердечной мышцах с использованием вектора NAV AAV8, применяемого в многочисленных различных КИ, и Spc5-12 – хорошо охарактеризованного специфического промотора для мышц.

О REGENXBIO Inc.

REGENXBIO — ведущая биотехнологическая компания клинической стадии. Технологическая платформа REGENXBIO NAV, запатентованная платформа доставки генов аденоассоциированного вируса (AAV), состоит из эксклюзивных прав на более чем 100 новых векторов AAV, включая AAV7, AAV8 и AAV9. REGENXBIO и ее сторонние лицензиаты технологической платформы NAV применяют ее для разработки широкого спектра кандидатов, включая программы поздней стадии и коммерческие программы, в различных терапевтических областях. REGENXBIO придерживается стратегии «5×25», направленной на то, чтобы к 2025 году пять препаратов AAV Therapeutics из внутреннего ассортимента компании и лицензионных программ превратились в базовые или коммерческие продукты.

Источник: https://www.rarediseaseadvisor.com/

Источник: https://www.prnewswire.com/

18.04.2023