Новая клеточная терапия уже на ранних стадиях эффективно действует на резистентную к лекарствам эпилепсию

Разработанный американской биотехнологической компаний Neurona Therapeutics препарат RTX-100, инъекционная суспензия высокочистых ингибирующих нейронов, сейчас оценивается в фазе 1/2 клинического исследования (КИ), включающего специальную стадию повышения дозы среди 10 человек с мезиальной височной эпилепсией (Mesial Temporal Lobe Epilepsy, MTLE). Результаты первого исследования NRTX-1001 на людях  в FDA (NCT05135091) регенеративной терапии нервными клетками, полученными из плюрипотентных стволовых клеток человека, показали обнадеживающие признаки уменьшения приступов у пациентов с лекарственно-устойчивой фокальной эпилепсией.

У первого из двух пролеченных пациентов, принимавших противосудорожные препараты, была 9-летняя история приступов, причем, за 6 месяцев до введения NRTX-100,  отмечалось, в среднем, 32 приступа в месяц. После однократного введения NRTX-1001  серьезных или тяжелых нежелательных явлений (НЯ) до настоящего времени не замечено, а пациент сообщил лишь о 4 приступах в месяц в течение первых 3 месяцев с момента приема препарата. Второй пациент, начавший КИ со средним числом приступов 14 в месяц (в течение 6 месяцев до лечения) вернулся домой, как и планировалось, на следующий день после окончания терапии, и в первую неделю после нее не испытывал каких-либо серьезных или тяжелых НЯ или судорог.

Кори Николас (Cory Nicholas), доктор философии, президент и главный исполнительный директор Neurona, представил данные исследования фазы 1/2a на недавнем Международном симпозиуме ISSCR (International Society for Stem Cell Research) в Бостоне. В своем заявлении он отметил: «Ранние клинические результаты применения NRTX-1001 при эпилепсии очень обнадеживают, и мы с нетерпением ожидаем включения в исследование дополнительных пациентов».

Сегодня КИ в двух стадиях рассчитано на 40 участников с лекарственно-устойчивой односторонней мезиальной височной эпилепсией. Стадия 1 является открытой, тогда как стадия 2 замаскирована, а участники, часть исследовательской группы и оценщик исходов замаскированы под назначение лечения. Первый и второй этапы включают до 10 и 20 участников соответственно, а последних 10 пациентов добавят в группу плацебо-компаратора стадии 2. В КИ участвовали только взрослые, принимавшие постоянные дозы одобренных противосудорожных препаратов в течение как минимум 1 месяца.

В дополнение к отчету о 2 пациентах, получивших дозу препарата, Николас предоставил подробную информацию о производстве и характеристиках NRTX-1001. Эта суспензия для инъекций изготовлена ​​из «тормозных» нейронов высокой чистоты, называемых интернейронами, производящихся в собственном GMP-центре Neurona с использованием запатентованных методов. Они последовательно направляют стволовые клетки в специфическую линию паллиального типа, которая секретирует тормозной нейротрансмиттер гамма-аминомасляную кислоту (ГАМК). Затем интернейроны NRTX-1001 криоконсервируются и отправляются в клинические центры для использования в качестве готовой аллогенной исследовательской терапии.

«NRTX-1001 разработан, как готовая терапия для однократного введения, способная надолго устранить судороги и обеспечить новый подход к терапии регенеративными клетками у пациентов, для которых противосудорожные препараты оказались неэффективными», — добавил Николас. «У нашего продукта есть большой потенциал модифицировать заболевание без процедурных рисков разрушения тканей, связанных с лобэктомией. Кроме того, есть много людей, которые не могут получить возможность операции по лобэктомии, но для которых в будущем все возможно с NRTX-1001».

Помимо недавно опубликованных результатов, единственные предыдущие данные о NRTX-1001 были получены из доклинических моделей, в которых лечение клеточной терапией привело к исчезновению судорог у более чем двух третей населения по сравнению с 5% в контрольной группе. Кроме того, при лечении NRTX-1001 исследователи наблюдали признаки уменьшения мезиовисочного склероза или повреждения тканей в пораженной области мозга, где начинается приступ.

Источник: https://www.neurologylive.com/

Источник: https://finance.yahoo.com/

23.11.2022