Одобрено новое лечение болезни Альцгеймера

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в ускоренном порядке одобрило препарат Leqembi (lecanemab-irmb, леканемаб) для лечения болезни Альцгеймера (БА).

Leqembi является лишь вторым из новой категории лекарств, одобренных для лечения БА, воздействующих на фундаментальную патофизиологию болезни. Эти лекарства представляют собой важнейшее достижение в продолжающейся борьбе за эффективное лечение недуга

«БА оказывает разрушительное воздействие на жизнь пациентов и их близких», — отметил Билли Данн (Billy Dunn), доктор медицины, директор отдела неврологии в Центре оценки и исследований лекарств (Center for Drug Evaluation and Research) FDA. «Этот вариант лечения является новейшей терапией, направленной на то, чтобы воздействовать на основной процесс БА, а не только на устранение симптомов болезни».

Болезнь Альцгеймера — это необратимое прогрессирующее заболевание головного мозга, поразившее более 6,5 миллионов американцев, которое медленно разрушает память и мыслительные способности и, в конечном итоге, способность выполнять простые задачи. Хотя конкретные причины БА до конца не известны, она характеризуется изменениями в головном мозге, включая бета-амилоидные бляшки и нейрофибриллярные, или тау-клубки, приводящие к потере нейронов и их связей. Эти изменения влияют на способность человека запоминать и думать.

Leqembi одобрен по ускоренной схеме, согласно которой FDA может утверждать препараты для лечения серьезных состояний, если существует неудовлетворенная медицинская потребность, и показано, что лекарство оказывает влияние на конечную точку, с достаточной вероятностью предсказывающую клиническую пользу для пациентов. Недавно были опубликованы результаты рандомизированного контролируемого клинического исследования (КИ) фазы 3 для подтверждения клинической пользы препарата, и Агентство ожидает получения данных в ближайшее время.

Исследователи оценили эффективность Leqembi в двойном слепом плацебо-контролируемом КИ с параллельными группами, где приняли участие 856 пациентов с БА. Лечение начали у пациентов с легкими когнитивными нарушениями либо легкой стадией деменции и подтвержденным наличием патологии бета-амилоида. У пациентов, получавших лечение, наблюдалось значительное уменьшение количества бета-амилоидных бляшек – в зависимости от дозы и времени, при этом, у получавших одобренную дозу леканемаба (10 мг/кг) каждые две недели, наблюдалось статистически значимое уменьшение амилоидных бляшек в головном мозге от исходного уровня. Такой эффект был четко виден до 79-й недели по сравнению с группой плацебо, где уменьшение бета-амилоидных бляшек не наблюдалось. 

Эти результаты объясняют ускоренное одобрение препарата Leqembi, основанное на наблюдаемом снижении количества бета-амилоидных бляшек, маркера болезни Альцгеймера. Бета-амилоидные бляшки количественно определяли с помощью позитронно-эмиссионной томографии (ПЭТ) для оценки уровней мозговых бета-амилоидных бляшек в совокупности областей мозга, которые, как ожидается, будут широко поражены БА сравнительно с областью мозга, которая, предположительно, будет избавлена от такой патологии. 

Информация о назначении Leqembi включает предупреждение об аномалиях визуализации, связанных с амилоидами (amyloid-related imaging abnormalities, ARIA), которые, как известно, возникают с антителами этого класса. ARIA обычно не имеют симптомов, хотя могут возникать серьезные и опасные для жизни явления. ARIA чаще всего представляют собой временный отек в областях мозга, который обычно проходит со временем, и может сопровождаться небольшими кровоизлияниями в мозгу либо на его поверхности, хотя у некоторых людей могут быть такие симптомы, как головная боль, спутанность сознания, головокружение, нарушение зрения, тошнота и судороги. Еще одно предупреждение для Leqembi касается риска реакций, связанных с инфузией, с такими симптомами, как гриппоподобные симптомы, тошнота, рвота и изменения артериального давления. Наиболее частыми побочными эффектами Leqembi были инфузионные реакции, головная боль и ARIA.

Как указано в предписании FDA по применению, Leqembi показан для лечения БА. В общей инструкции указано, что лечение препаратом Leqembi следует начинать у пациентов с легкими когнитивными нарушениями или легкой стадией деменции, т.е. у пациентов, лечение которых изучалось в КИ. В маркировке также уточняется, что нет данных о безопасности или эффективности начала лечения на более ранних или поздних стадиях заболевания, чем изученных в клинических условиях.

В ходе КИ FDA присвоило Leqembi статусы Fast Track, Priority Review и Breakthrough Therapy. Одобрение Leqembi было выдано японской компании Eisai R&D Management Co., 

Источник: https://www.fda.gov/

9.01.2023