Ofirnoflast от Halia Therapeutics получил статус Orphan Drug Designation для лечения миелодиспластических синдромов

Американская биофармацевтическая компания Halia Therapeutics, Inc., являющаяся пионером в области терапии устранения первопричин заболеваний, вызванных воспалением, объявила, что FDA присвоило статус Orphan Drug Designation (ODD) её экспериментальному препарату Ofirnoflast (HT-6184). 

Препарат предназначен для лечения миелодиспластических синдромов (МДС) — группы заболеваний костного мозга, характеризующихся неэффективной выработкой клеток крови и риском прогрессирования до острого миелоидного лейкоза (ОМЛ).

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присваивает орфанный статус только тем препаратам, которые  предназначены для лечения, профилактики или диагностики редких заболеваний и состояний, которыми страдают менее 200 000 человек в США.

«Присвоение регулятором статуса подчеркивает потенциал нашего подхода к лечению миелодиспластических синдромов и подтверждает нашу приверженность разработке новых вариантов лечения для пациентов с МДС», — заявил Дэвид Бирсс (David Bearss), генеральный директор Halia Therapeutics. «Ofirnoflast представляет собой передовой подход к модуляции биологии инфламмасомы, первичного стимулятора воспаления, с целью восстановления здоровой функции костного мозга».

Ofirnoflast — селективный аллостерический first-in-class модулятор NEK7, разработанный для предотвращения образования и стимуляции дезинтеграции инфламмасомы NLRP3, центрального стимулятора хронического воспаления при многих заболеваниях. При МДС активация инфламмасомы все чаще признается ключевым фактором неэффективного кроветворения и недостаточности костного мозга. Модулируя NEK7, препарат Ofirnoflast направлен на восстановление иммунного баланса и улучшение продукции клеток крови без широкой иммуносупрессии.

«Биология инфламмасом представляет собой весьма перспективное направление для гематологических инноваций», — заявил доктор медицины Алан Ф. Лист (Alan F. List), член Научно-консультативного совета Halia Therapeutics, бывший президент и генеральный директор Онкологического центра Моффитта. «Подход Ofirnoflast отличается тем, что он направлен на модуляцию базовых воспалительных факторов МДС, а не только на его последующие эффекты. Такая стратегия переосмысливает подход к лечению костномозговой недостаточности, связанной с воспалением».

Согласно Закону FDA об орфанных препаратах, статус предоставляет ряд льгот, включая налоговые льготы на квалифицированные клинические испытания, освобождение от уплаты регистрационных сборов FDA и потенциальную возможность эксклюзивного права в течение 7 лет на рынке США после одобрения. FDA также администрирует программы грантов для поддержки клинических исследований и содействия разработке методов лечения редких заболеваний.

О миелодиспластических синдромах (МДС)

Миелодиспластические синдромы — группа заболеваний костного мозга, характеризующихся нарушением формирования клеток крови, что приводит к анемии, риску инфекций и кровотечениям. МДС поражают преимущественно пожилых людей и могут прогрессировать до острого миелоидного лейкоза (ОМЛ). Современные методы лечения, включая гипометилирующие препараты и факторы роста, часто дают ограниченный эффект и не воздействуют на воспалительные механизмы, лежащие в основе заболевания.

О препарате Ofirnoflast (HT-6184)

Ofirnoflast (HT-6184) — ведущий экспериментальный препарат компании Halia Therapeutics и first-in-class модулятор NEK7, регулирующий активацию инфламмасомы NLRP3 — молекулярного комплекса, участвующего в хроническом воспалении. В настоящее время препарат успешно проходит испытания по нескольким направлениям, включая:

• Миелодиспластические синдромы (МДС) – завершенное исследование 2 фазы по оценке безопасности и гематологических исходов.
• Ожирение (в комбинации с семаглутидом) – продолжающееся исследование 2 фазы, направленное на лечение воспаления в жировой ткани и нарушения метаболизма.
• Болезнь Альцгеймера – программа ранней стадии, ориентированная на группы населения с генетическим риском.

О компании Halia Therapeutics, Inc.

Halia Therapeutics – созданная в 2017 году биофармацевтическая компания, находящаяся на стадии клинической разработки и разрабатывающая методы лечения, которые используют генетическую устойчивость для восстановления естественной способности организма к устранению воспаления. Воздействуя на инфламмасомную ось NEK7–NLRP3, компания Halia предлагает широкий спектр препаратов для лечения хронических воспалительных и дегенеративных заболеваний, включая гематологические и метаболические заболевания, а также нейродегенерацию.

Штаб-квартира компании находится в Лехи, штат Юта (США).

Источник: https://www.prnewswire.com/

Источник: https://www.linkedin.com/

Источник: https://haliatx.com/

24.10.2025