PANTHERx Rare станет эксклюзивным поставщиком специализированных аптек в США first-in-class препарата IMCIVREE (setmelanotide)

Компания PANTHERx® Rare Pharmacy, признанный лидер и новатор в области обеспечения доступа пациентов к персонализированной помощи при редких заболеваниях, объявила, что Rhythm Pharmaceuticals, Inc. выбрала ее в качестве эксклюзивного партнера для дистрибуции препарата IMCIVREE® (setmelanotide) в его новом показании – для лечения взрослых и детей в возрасте от 4 лет, страдающих приобретенным гипоталамическим ожирением.

Приобретенное гипоталамическое ожирение (Acquired hypothalamic obesity, AHO) — редкое заболевание, характеризующееся ускоренным и устойчивым увеличением веса, вызванным повреждением гипоталамуса. Чаще всего AHO возникает после развития или лечения краниофарингиомы, астроцитомы или других гипоталамо-гипофизарных опухолей. Также причинами заболевания могут служить черепно-мозговые травмы, инсульт или воспаление.

Компания PANTHERx будет использовать свою запатентованную и ведущую в отрасли модель RxARECARE® для поддержки пациентов, лиц, осуществляющих уход, и врачей, назначающих лекарства, предоставляя им специализированную клиническую экспертизу. Благодаря индивидуальному ведению случаев, активному обучению и всесторонней финансовой и страховой поддержке, PANTHERx делает сложные методы лечения редких заболеваний более персонализированными и доступными.

«Это новое показание для IMCIVREE знаменует собой важную научную веху для людей и семей, затронутых приобретенным гипоталамическим ожирением, крайне сложным заболеванием с ограниченными терапевтическими возможностями», — сказал Банси Нагджи (Bansi Nagji), генеральный директор PANTHERx Rare. «Для нас большая честь углубить наше сотрудничество с Rhythm Pharmaceuticals и помочь пациентам получить персонализированную, высококачественную клиническую поддержку, необходимую для успешного лечения».

С 2020 года компания PANTHERx является эксклюзивным партнером по дистрибуции в аптеках препарата IMCIVREE для длительного контроля веса у взрослых и детей в возрасте 2 лет и старше с ожирением, обусловленным синдромом Барде-Бидля и дефицитом проопиомеланокортина (POMC), пропротеинконвертазы субтилизин/кексин типа 1 (PCSK1) или рецептора лептина (LEPR), подтвержденным генетическим тестированием.

О приобретенном гипоталамическом ожирении

Приобретенное гипоталамическое ожирение — редкое заболевание, характеризующееся ускоренным и устойчивым увеличением веса, вызванным повреждением гипоталамуса. Повреждение гипоталамуса может привести к снижению выработки альфа-меланоцит-стимулирующего гормона (α-MSH) и нарушению сигнализации пути MC4R. Путь MC4R отвечает за регулирование энергетического баланса и массы тела. Приобретенное гипоталамическое ожирение чаще всего возникает после развития или лечения краниофарингиомы, астроцитомы или других опухолей гипоталамо-гипофизарной системы. Из-за нарушения работы пути MC4R у пациентов наблюдается ускоренное и устойчивое увеличение веса, часто сопровождающееся гиперфагией и/или снижением расхода энергии.

О препарате Setmelanotide

Setmelanotide, продаваемый под торговой маркой Imcivree, — лекарственный препарат, используемый для лечения генетического ожирения, вызванного редкой мутацией одного гена.  Setmelanotide (RM-493) — селективный агонист меланокортинового рецептора 4 (MC4R) с EC50 0,27 нМ и 0,28 нМ, для человеческого и крысиного MC4R, соответственно.

Наиболее распространенные побочные эффекты включают реакции в месте инъекции, гиперпигментацию кожи (пятна на коже, которые темнее окружающей кожи), головную боль и желудочно-кишечные побочные эффекты (такие как тошнота, диарея и боль в животе). При лечении наблюдались спонтанные эрекции полового члена у мужчин и нежелательные сексуальные реакции у женщин. Также при применении Setmelanotide отмечались депрессия и суицидальные мысли.

Setmelanotide одобрен для медицинского применения в США в ноябре 2020 года, и в Европейском Союзе в июле 2021 года. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) считает его препаратом first-in-class.

О компании Rhythm Pharmaceuticals

Rhythm Pharmaceuticals — биофармацевтическая компания, специализирующаяся на разработке и коммерциализации прецизионных лекарственных препаратов для лечения редких нейроэндокринных заболеваний и тяжелого ожирения. Rhythm, основанная в 2008 году, со штаб-квартирой в Бостоне, насчитывает более 400 сотрудников и работает в Северной Америке и Европе. Rhythm стала пионером в применении препарата IMCIVREE (Setmelanotide) для лечения гиперфагии и ожирения, вызванных редкими заболеваниями пути MC4R, включая синдром Барде-Бидля, дефицит POMC/LEPR и гипоталамическое ожирение. Rhythm разрабатывает портфель препаратов, включающий другие исследуемые агонисты MC4R, такие как LB54640 и RM-718, а также препараты для лечения врожденного гиперинсулинизма. Rhythm выгодно отличается своим подходом, нестандартно воздействуя на биологию сигнального пути MC4R, контролирующего чувство голода и расход энергии, предлагая решения для пациентов, которых часто считают неизлечимыми.

О компании PANTHERx Rare

С момента своего основания в гараже в Питтсбурге (штат Пенсильвания) в 2011 году, PANTHERx превратилась в крупнейшую в США независимую аптеку, специализирующуюся на редких заболеваниях.

PANTHERx имеет лицензии во всех 50 штатах и ​​стала первой национальной аптекой, получившей двойную аккредитацию в области редких заболеваний от Аккредитационной комиссии по здравоохранению (Accreditation Commission for Health Care, ACHC) и Аккредитационной комиссии по обзору использования медицинских услуг (Utilization Review Accreditation Commission, URAC). PANTHERx 8 раз становилась лауреатом престижной премии MMIT Patient Choice Award.

Источник: https://www.prnewswire.com/

Источник: https://www.linkedin.com/

Источник: http://www.pantherxrare.com/

23.03.2026