Paxalisib в сочетании с лучевой терапией получает статус FDA Fast Track для метастазов солидной опухоли PI3K в головной мозг

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) предоставило паксалисибу (ранее GDC-0084) статус Fast Track в сочетании с лучевой терапией для лечения пациентов с метастазами солидных опухолей головного мозга, несущих мутации пути PI3K.

Назначение основано на данных промежуточного анализа исследования фазы 1 (NCT04192981), которое показало, что все 9 поддающихся оценке пациентов ответили на комбинацию.

«Метастазы в головной мозг превращаются в ключевой элемент клинической разработки паксалисиба, — заявил Джон Френд, доктор медицинских наук, главный исполнительный директор Kazia Therpeutics Limited, — «Мы заметили высокий уровень интереса со стороны клиницистов к новым данным об этой популяции пациентов, и очень приятно, что теперь этот дополняется статусом FDA. В связи с тем, что в этом году ожидается получение важных данных о раке головного мозга у взрослых и детей, мы будем работать с исследователями и консультантами, чтобы продвигать наши исследования метастазов в головной мозг».

В продолжающееся исследование фазы 1 включаются пациенты в возрасте не менее 18 лет с гистологически подтвержденными солидными злокачественными опухолями, содержащими мутации PIK3CA с метастазами в головной мозг и/или лептоменингеальные метастазы в головной мозг. Пациенты должны иметь функциональный статус Карновского не менее 70, а также адекватную функцию органов, костного мозга, печени и почек. Примечательно, что к участию допускаются пациенты, перенесшие ранее стереотаксическую радиохирургию или имеющие в анамнезе приступы, связанные с метастазами в головной мозг/лептоменингеальные метастазы.

Часть исследования с повышением дозы использует дизайн 3+3 с 3 когортами, где пациенты получают 45 мг, 60 мг или 75 мг паксалисиба в день в сочетании с 30 Гр лучевой терапии всего мозга в 10 фракциях. Как только будет установлена ​​максимально переносимая доза (МПД) паксалисиба, 12 дополнительных пациентов будут включены в эту дозу.

Определение МПД является основной конечной точкой исследования. Местная частота рецидивов служит ключевой вторичной конечной точкой.

Дополнительные данные исследования фазы 1 ожидаются в первом квартале 2024 года.

Ранее в феврале 2018 г. паксалисиб получил от FDA статус орфанного препарата для лечения глиобластомы, а в августе 2020 г. — статус ускоренного лечения глиобластомы, глиомы моста в августе 2020 г. и атипичных тератоидных/рабдоидных опухолей в июне 2022 г. и июле 2022 г. соответственно.

Источник: https://www.onclive.com/ 

11.07.2023