Почему пострегистрационные исследования жизненно важны для появления новых вариантов лечения рака

В новом отчете  организации Pharmaceutical Research and Manufacturers of America (PhRMA) представлены девять важнейших методов лечения онкологических заболеваний, в которых подчеркивается жизненно важная роль пострегистрационных исследований и разработок (НИОКР) в продвижении вариантов лечения рака. В документе также говорится о достижении беспрецедентного прогресса  в борьбе с раком за последние 10 лет.

Отчет основан на предыдущих исследованиях, которые показывают, что для ряда лекарств от рака большая часть высокоэффективных клинических испытаний проводится после первоначального одобрения лекарства. Более 60% онкологических препаратов, одобренных десять лет назад, получили дополнительные показания, причем большинство из них были получены через семь и более лет после первоначального утверждения. Это говорит о том, что политика, препятствующая исследованиям и разработкам после утверждения, может серьезно ограничить прогресс и пользу для пациентов.

В отчете описываются пять механизмов, посредством которых может проявиться полная клиническая ценность лекарства от рака после его первоначального одобрения Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA):

• Дополнительные преимущества в рамках одобренного показания. После первоначального одобрения данные, полученные за годы исследований, могут доказать, что преимущества лечения онкологии при его одобренном FDA показании больше, чем ожидалось изначально.
• Использование в более ранней линии лечения или на более ранней стадии заболевания.  Лекарства от рака часто изначально одобрены для пациентов с более поздними стадиями заболевания и для тех, кто исчерпал другие варианты лечения. Дополнительные исследования могут со временем показать, что лекарство приносит пользу до того, как пациенты попробуют другие методы лечения или на более ранних стадиях заболевания, что расширит популяцию пациентов.
• Использование при других видах рака. Дополнительные исследования и разработки, основанные на понимании биологии рака, могут продемонстрировать, что лекарство полезно при других типах рака, помимо тех, которые были намечены при первоначальном одобрении.
• Использование в сочетании с другими агентами. Исследования и разработки, проводимые после того, как лекарство появится на рынке, могут продемонстрировать, что лекарство более эффективно при использовании в сочетании с другим методом лечения, чем при использовании отдельно.
• Использование в качестве лечения, не зависящего от опухоли, на основе биомаркеров. После первоначального одобрения дополнительные исследования могут установить, что лекарство от рака полезно для пациентов с определенным биомаркером, независимо от того, где в организме возник рак.

К сожалению, Закон о снижении инфляции ставит этот прогресс под угрозу, устанавливая цены на лекарства до того, как многие из этих важнейших достижений могут быть полностью реализованы. В частности, закон лишает стимулов инвестиции, необходимые для проведения исследований и разработок после утверждения, сокращая сроки, в течение которых компании могут эффективно проводить эти исследования.

К тому же, закон не поощряет разработку низкомолекулярных препаратов, которые составляют большинство противораковых препаратов, одобренных FDA, устанавливая более короткие сроки ценообразования, чем на другие лекарства. Низкомолекулярные лекарства являются важнейшим компонентом арсенала лечения рака, поскольку они обладают уникальной способностью нацеливаться на процессы внутри клеток, которые позволяют опухолям расти и распространяться по всему телу.

Источник: https://www.prnewswire.com/ 

19.07.2023