Пока FDA думает над одобрением лекарства от болезни Ниманна-Пика, Rafael объединяется с Cyclo, чтобы продвинуть своего конкурента

За считанные недели до того, как регулятор примет решение об одобрении первого лечения этого редкого генетического заболевания, Rafael Holdings Inc. объединяется с американской биотехнологической компанией Cyclo Therapeutics,Inc., чтобы попытаться продвинуть своего собственного кандидата. 

Главный актив Cyclo — препарат Trappsol Cyclo, гидроксипропил-бета-циклодекстрин, проходящий оценку в 3-й фазе клинических испытаний (КИ) при болезни Ниманна-Пика типа C1 (Niemann-Pick disease type C1, NPC1). Эта редкая генетическая лизосомальная болезнь накопления не позволяет организму перемещать и использовать холестерин и другие липиды в клетках, что приводит к их накоплению в печени, селезенке или легких.

Закрытие сделки ожидается в конце 2024 года. Холдинг Rafael Holdings заявил, что продолжит финансировать КИ фазы 3 Trappsol Cyclo, вплоть до 48-недельного промежуточного анализа. Набор в исследование был завершен в мае, и ранее Cyclo заявляла, что основные данные, скорее всего, будут получены в первой половине 2025 года.

Руководство Cyclo ожидает, что эти данные фазы 3 станут доказательством, необходимым для одобрения Trappsol Cyclo в качестве «крайне необходимого варианта лечения NPC1».

Интерес Rafael Holdings к Cyclo возник еще в марте 2023 года, когда холдинговая компания сделала впервые инвестировала в биотехнологическую Cyclo. С тех пор Rafael Holdings выкупил акции Cyclo на сумму $5 млн в июне 2023 года и способствовал привлечению $2,4 млн посредством частного размещения акций Cyclo в октябре того же года.

Теперь компании объявили о слиянии, в рамках которого Rafael предоставит акционерам Cylo акции своих обыкновенных акций класса B, исходя из оценки акций биотехнологической компании по 95 центов за штуку. Акции Cyclo вчера закрылись на уровне $1,26 и торговались с понижением примерно на 17% перед открытием рынка после этой новости.

«Предлагаемое слияние с Cyclo Therapeutics является важным шагом вперед в нашей стратегии инвестирования, разработки и коммерциализации активов на клинической стадии в областях с высокой неудовлетворенной медицинской потребностью», — заявил генеральный директор Rafael Билл Конклинг (Bill Conkling).

«Мы чрезвычайно рады объявить о нашем соглашении о слиянии с Rafael Holdings и считаем, что Rafael и его сильная управленческая команда укрепят нашу приверженность предоставлению результатов исследования TransportNPC нашим акционерам и пациентам», – в свою очередь сказал генеральный директор Cyclo Н. Скотт Файн (N. Scott Fine).

Помимо Cyclo, интересы Rafael включают в себя контрольный пакет инвестиций в Cornerstone Pharmaceuticals, ориентированную на раковый метаболизм, и контрольный пакет акций LipoMedix Pharmaceuticals, которая работает над липосомной терапией онкологии.

В настоящее время нет одобренных FDA методов лечения NPC, хотя Zavesca (Miglustat) от Johnson & Johnson одобрен в Европе, Японии и некоторых других странах. Но гонка разгорелась в этом месяце после того, как консультативный комитет FDA поддержал аримокломол от Zevra Therapeutics перед регулирующим решением в следующем месяце.

Препарат Arimoclomol от Zevra Therapeutics, Inc. был первоначально подан в FDA в июле 2020 года, но отклонен почти год спустя, поскольку Агентство поставило под сомнение аспекты единственного КИ, использованного для поддержки заявки. Zevra вернулась в FDA в декабре 2023 года с переоцененной шкалой и дополнительными результатами исследования, включая данные из фазы расширения открытого исследования.

О болезни Ниманна-Пика (NP)

Болезнь Ниманна-Пика — также известная, как дефицит кислой сфингомиелиназы,  редкое генетическое заболевание, поражающее 1 из 100 000 рожденных детей во всем мире, представляет собой группу генетических заболеваний различной степени тяжести. Примерно у 95% заболевших есть мутации в гене NPC1, а у 5% — мутации в гене NPC2. NPC1 теперь считается отдельным заболеванием. Болезнь поражает практически каждую клетку организма из-за дефицита белка NPC1 или NPC2, которые необходимы для транспортировки и переработки холестерина внутри клетки. По мере накопления холестерина внутри клеток болезнь вызывает симптомы, которые поражают мозг, печень, селезенку, легкие и другие органы и часто приводят к преждевременной смерти.

О компании Rafael Holdings, Inc.

Rafael Holdings, Inc. — холдинговая компания с интересами в клинических и ранних фармацевтических компаниях. Холдинг работает в сфере здравоохранения, инфузионных технологий и недвижимости.

Сегмент здравоохранения владеет интересами в LipoMedix Pharmaceuticals Ltd. (LipoMedix), Barer Institute Inc. (Barer), Cornerstone Pharmaceuticals, Inc. (Cornerstone) и Rafael Medical Devices, LLC. Сегмент инфузионных технологий владеет интересами в Day Three Labs, Inc. LipoMedix — фармацевтической компании клинической стадии. Rafael Medical Devices, LLC — компания по производству медицинских устройств, ориентированная на ортопедию. Cornerstone Pharmaceuticals, Inc. — компания по производству онкологических препаратов на основе метаболизма. Cyclo Therapeutics Inc. разрабатывает Trappsol Cyclo, который проходит клинические испытания для лечения болезни Ниманна-Пика типа C1 (NPC). Rafael Holdings, Inc. создана в 2017 году, ее штаб-квартира находится в Ньюарке, штат Нью Джерси, США.

О компании Cyclo Therapeutics, Inc.

Cyclo Therapeutics, Inc. — клиническая биотехнологическая компания, созданная в 1990 году, ее штаб-квартира расположена в Гейнсвилле, штат Флорида, США.

Препарат Trappsol® Cyclo™ компании, отмеченный как орфанный препарат в США и Европе, является предметом четырех официальных клинических испытаний для болезни Ниманна-Пика типа C1, редкого и фатального генетического заболевания (NCT02939547, NCT02912793, NCT03893071 и NCT04860960).

Компания проводит клиническое исследование фазы 2b с использованием Trappsol® Cyclo™ внутривенно при ранней болезни Альцгеймера (NCT05607615) на основе обнадеживающих данных из программы расширенного доступа для болезни Альцгеймера (NCT03624842). Дополнительные показания для активного ингредиента Trappsol® Cyclo™ находятся в разработке.

Источник: https://www.fiercebiotech.com/

Источник: https://www.reuters.com/

Источник: https://nnpdf.org/

26.08.2024