Praxis представит новейшие доклинические и клинические достижения ведущих препаратов на ежегодном собрании Американского общества эпилепсии (AES) 2025 года

Praxis Precision Medicines, Inc., биофармацевтическая компания, находящаяся на стадии клинической разработки и использующая генетические знания в терапии заболеваний центральной нервной системы (ЦНС), обусловленных дисбалансом нейронального возбуждения и торможения, объявила, что представит новейшие доклинические и клинические данные, а также результаты исследований в рамках своего портфеля прецизионных препаратов для лечения эпилепсии. Это произойдет на ежегодном собрании Американского общества эпилепсии (American Epilepsy Society, AES) 5–9 декабря 2025 года в Атланте, штат Джорджия.

«Конференция AES — это краеугольный камень для сообщества специалистов по эпилепсии, объединяющий науку, клинические инновации и защиту интересов пациентов», — заявил Стивен Петроу (Steven Petrou), главный научный сотрудник и соучредитель Praxis. «Мы рады продолжить демонстрировать мощь наших прецизионных препаратов для лечения эпилепсии и их потенциал для существенного влияния на жизнь людей с эпилепсией. Наши презентации на AES отражают постоянное внедрение наших научных разработок в клиническую практику и подтверждают нашу приверженность развитию революционных методов лечения».

 Присутствие Praxis на AES 2025

 Praxis представит свои программы прецизионных препаратов для лечения эпилепсии с помощью многочисленных постеров и новейших презентаций, специальной научной экспозиции и интерактивных сессий на стенде № 217. Члены команды Praxis смогут обсудить доклинические и клинические данные, а также ход испытаний препаратов Praxis для лечения эпилепсии, включая обновления по препаратам Vormatrigine, Relutrigine и Elsunersen. Обзорная встреча, на которой будут представлены все представленные на конференции постеры Praxis, а также члены команды смогут обсудить клинические обновления и ход реализации всех программ состоится в воскресенье, 7 декабря.

 О  препарате Vormatrigine (PRAX-628)

 Vormatrigine — функционально селективный низкомолекулярный препарат нового поколения, воздействующий на гипервозбудимость натриевых каналов головного мозга. В настоящее время разрабатывается препарат для приема внутрь один раз в день для лечения фокальных приступов и генерализованной эпилепсии у взрослых. Доклинические данные показывают, что Vormatrigine  отличается от стандартной терапии и потенциально может стать лучшим в своем классе препаратом для лечения фокальной эпилепсии. В исследованиях in vitro Vormatrigine продемонстрировал превосходную селективность в отношении гипервозбудимости NaV-каналов, обусловленной заболеванием. Исследования in vivo продемонстрировали беспрецедентную эффективность в модели максимального электрошокового припадка (МЭС) – высокопрогностической трансляционной модели эффективности при фокальной эпилепсии.

 О препарате  Relutrigine (PRAX-562)

 Relutrigine — first-in-class низкомолекулярный препарат, разрабатываемый для лечения энцефалопатий развития и эпилептических энцефалопатий (ЭРЭ) в качестве преимущественного ингибитора персистирующего натриевого тока, который, как было показано, является ключевым фактором развития симптомов судорог при тяжелых ЭРЭ. Механизм модуляции прецизионных натриевых каналов (NaV) согласуется с его превосходной селективностью в отношении гипервозбудимости NaV-каналов в состоянии болезни. Исследования Relutrigine in vivo продемонстрировали дозозависимое подавление судорог вплоть до полного контроля судорожной активности в моделях мышей SCN2A, SCN8A и других ЭРЭ.

Relutrigine в целом хорошо переносился в трех исследованиях фазы I и продемонстрировал изменения биомаркеров, указывающие на модуляцию NaV-каналов. Relutrigine получил статус Orphan Drug Designation (ODD) и статус Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) от FDA для лечения синдрома SCN2A-DEE, синдрома SCN8A-DEE и синдрома Драве; а также статус Breakthrough Therapy Designation (BTD) и статус ODD от Европейского агентства по лекарственным средствам для лечения синдрома SCN2A-DEE и синдрома SCN8A-DEE.

 О препарате Elsunersen (PRAX-222)

Elsunersen — антисмысловой олигонуклеотид (АСО), предназначенный для селективного снижения экспрессии гена SCN2A, воздействуя непосредственно на первопричину раннего развития судорог SCN2A-DEE. Препарат предназначен для лечения судорог и других симптомов у пациентов с мутациями SCN2A с усилением функции. Исследования Elsunersen in vitro продемонстрировали снижение как экспрессии гена SCN2A, так и уровня белка. In vivo препарат продемонстрировал значительное дозозависимое снижение частоты судорог, улучшение поведенческой и двигательной активности, а также повышение выживаемости на мышиных моделях SCN2A, обладая потенциалом стать первым препаратом, модифицирующим течение заболевания при SCN2A-DEE.  Elsunersen получил статусы ODD и RPDD от FDA, а также статусы ODD и PRIME от Европейского агентства по лекарственным средствам для лечения SCN2A-DEE. Программа Elsunersen реализуется в рамках сотрудничества с Ionis Pharmaceuticals, Inc. и RogCon, Inc.

О компании Praxis Precision Medicines

 Praxis Precision Medicines — биофармацевтическая компания, находящаяся на стадии клинических исследований и использующая знания, полученные в ходе исследований генетических эпилепсий, для разработки методов лечения заболеваний центральной нервной системы (ЦНС), характеризующихся нарушением баланса нейронального возбуждения и торможения. Praxis применяет генетические знания для открытия и разработки методов лечения редких и более распространенных неврологических заболеваний с помощью нашей собственной платформы малых молекул Cerebrum™ и платформы антисмысловых олигонуклеотидов (ASO) Solidus™, используя свое понимание общих биологических мишеней и нейронных цепей в головном мозге. Praxis создала диверсифицированный мультимодальный портфель препаратов для лечения ЦНС, включающий несколько программ по лечению двигательных расстройств и эпилепсии, включая четыре продукта-кандидата, находящихся на стадии клинических исследований.

Компания создана в 2015 году, ее штаб-квартира расположена в Бостоне, штат Массачусетс.

Источник: https://www.globenewswire.com/

Источник: https://www.medchemexpress.com/

27.11.2025