Препарат для лечения пигментного ретинита компании Octant получил от FDA статус орфанного

Компания Octant, Inc. занимающаяся разработкой лекарств против заболеваний, связанных с неправильным сворачиванием белков, объявила, что американский регулятор предоставил статус орфанного препарату OCT-980 для лечения пигментного ретинита (RP). Этот статус распространяется на аутосомно-доминантный пигментный ретинит, связанный с родопсином (RHO-adRP).

OCT-980 — это экспериментальный пероральный препарат на основе малой молекулы, предназначенный для лечения RHO-adRP в источнике его возникновения, путем коррекции неправильного сворачивания белка и восстановления правильной клеточной транспортировки родопсина. В настоящее время он проходит оценку в клиническом исследовании фазы 1/2. Хотя точная химическая структура препарата не разглашается, в документе WO2025217213 — СОСТАВЫ И МЕТОДЫ ЛЕЧЕНИЯ ПИГМЕНТНОГО РЕТИНИТА — соединение А выделяется как наиболее перспективное.

«Люди с RHO-adRP живут с прогрессирующей потерей зрения, и на сегодняшний день нет одобренных вариантов лечения», — сказал Шри Косури, соучредитель и генеральный директор Octant. «Этот статус — еще один шаг вперед в продвижении OCT-980. В настоящее время мы проводим исследование фазы 1b/2 в центрах США и сосредоточены на получении клинических данных, необходимых для того, чтобы утвердить OCT-980 в качестве перорального препарата, модифицирующего течение заболевания, для лечения RHO-adRP».

Основываясь на доклинических исследованиях, демонстрирующих высокую эффективность и благоприятный профиль безопасности, компания Octant, Inc. начала клиническое исследование фазы 1/2 (NCT07408232) в первом квартале 2026 года. Исследование включает фазу В, а в Австралии проводится исследование 1a на здоровых добровольцах, за которым последуют фазы 1b/2 в США.

Пигментный ретинит

Пигментный ретинит (RP) — наследственное, дегенеративное заболевание глаз, которое вызывает сильное ухудшение зрения и часто слепоту. Прогрессирование RP не является последовательным. У некоторых людей симптомы проявляются с детства, у других – в более зрелом возрасте. Чем позже начало, тем быстрее ухудшение зрения. Люди без RP, имеют 90-градусное периферийное зрение, в то время как люди с RP имеют периферийное зрение менее 90 градусов.

Как форма дистрофии сетчатки, RP вызвана аномалиями фоторецепторов (палочек и колбочек) или пигментного эпителия сетчатки (ПЭС), ведущими к прогрессирующей потере зрения. Пострадавшие люди могут испытывать дефектную адаптацию от светлого к тёмному, от тёмного к светлому или никталопию (ночную слепоту), в результате дегенерации периферического поля зрения (так называемое туннельное зрение). Иногда раньше теряется центральное зрение, вынуждая человека смотреть искоса на объекты.

О компании Octant

Octant — компания, занимающаяся разработкой лекарственных препаратов на клинической стадии, создающая корректоры для лечения заболеваний, связанных с неправильным сворачиванием белков. Платформа Octant, The Navigator, сочетает в себе высокопроизводительную синтетическую биологию, генеративную химию и ИИ/машинное обучение для поиска и разработки терапевтических средств против сложных клеточных механизмов в клетках человека. OCT-980 — это низкомолекулярный корректор для аутосомно-доминантного пигментного ретинита, ассоциированного с RHO (RHO-adRP), а в портфеле разработок Octant есть несколько других программ в области редких заболеваний и онкологии.

Компания Octant, получившая инвестиции серии B, базируется в Лос-Анджелесе (США ), она основана в 2017 году Рамзи Хомсани и Шри Косури. Компания работает как поставщик платформы для изучения взаимодействия человеческих клеток в процессе разработки лекарств. Octant привлекла $115 млн инвестиций от Andreessen Horowitz и Catalio Capital Management.

Источник: https://www.01net.it/

28.10.2026