Препарат для людей, страдающих болезнью Александера, получил статус Fast Track Designation 

Американская биотехнологическая компания Ionis Pharmaceuticals, Inc., специализирующаяся на открытии и разработке терапевтических средств, нацеленных на РНК, объявила, что FDA предоставило её препарату Zilganersen статус Fast Track Designation для лечения детей и взрослых с редким, прогрессирующим и, в конечном итоге, смертельным неврологическим заболеванием, известным как болезнь Александера (AxD). Zilganersen — это первое исследуемое лекарство в клинической разработке для взрослых и детей, страдающих этим недугом.

Основные данные по клиническому исследованию Zilganersen ожидаются во второй половине 2025 года. FDA предоставляет статус Fast Track для содействия разработке и ускорения рассмотрения лекарств, которые демонстрируют потенциал для лечения серьезных заболеваний и восполняют неудовлетворенную медицинскую потребность.

«Ввиду отсутствия одобренных методов лечения для людей, живущих с AxD, получение статуса Fast Track для Zilganersen отражает серьезность этого редкого заболевания и значительную неудовлетворенную потребность в лечении у этой группы пациентов», — сказал Юджин Шнайдер (Eugene Schneider), доктор медицины, исполнительный вице-президент и главный специалист по клиническим разработкам в Ionis. «Zilganersen был разработан для устранения основной причины заболевания и улучшения качества жизни людей с AxD. Мы с нетерпением ждем результатов данных в следующем году и тесно сотрудничаем с FDA, чтобы вывести на рынок первое одобренное лечение AxD».

В начале этого года завершился набор участников в основное исследование фазы 1–3 (NCT04849741) Zilganersen у взрослых и детей, живущих с AxD, в 13 центрах в восьми странах.

О болезни Александера (AxD)

AxD — это редкий, прогрессирующий и, в конечном итоге, фатальный тип лейкодистрофии, представляющий собой группу генетических заболеваний, которые поражают белое вещество мозга. По оценкам, AxD встречается примерно у одного из миллиона или одного из трех миллионов человек во всем мире и обычно приводит к смерти в течение 14–25 лет после появления симптомов.

AxD может проявляться на протяжении всей жизни как потеря независимости и отсутствие способности контролировать мышцы для глотания, защиты дыхательных путей и целенаправленных движений, хотя выраженность AxD может варьироваться в зависимости от возраста начала заболевания.

Диагностика AxD основана на сочетании клинической картины, результатов магнитно-резонансной томографии (МРТ) мозга и генетического тестирования. AxD вызвана изменениями в гене глиального фибриллярного кислого белка (GFAP), которые приводят к накоплению аномальных белков в клетках, вызывая прогрессирующее повреждение нервной системы. Для людей с AxD не существует одобренных лекарств, и современные методы лечения направлены только на облегчение симптоматики.

О Zilganersen (ION373)

Zilganersen — это исследуемый антисмысловой олигонуклеотидный препарат, тип: нуклеиновая кислота, разрабатываемый в качестве потенциального лечения для людей с генетически подтвержденной болезнью Александера (AxD). Zilganersen предназначен для остановки избыточной продукции глиального фибриллярного кислого белка (GFAP), которая накапливается из-за болезнетворных вариантов в гене GFAP. В 2020 году Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) присвоило Zilganersen статус орфанного препарата и статус редкого детского заболевания. Кроме того, Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) присвоило Zilganersen статус орфанного препарата в 2019 году.

О компании Ionis Pharmaceuticals, Inc.

В течение трех десятилетий созданная в 1989 году биотехнологическая компания Ionis изобретала лекарства, приносящие лучшее будущее людям с серьезными заболеваниями. В настоящее время у Ionis есть 5 продаваемых лекарств (nusinersen, inotersen, volanesorsen, plazomicin, mipomersen) и ведущий портфель в неврологии, кардиологии и других областях с высокой потребностью пациентов.

Будучи пионером в области лекарственных средств, нацеленных на РНК, Ionis продолжает продвигать инновации в области РНК-терапии в дополнение к продвижению новых подходов в области редактирования генов.

Источник: https://www.prnewswire.com/

Источник: https://www.linkedin.com/

Источник: http://www.ionis.com

2.10.2024