Препарат Eplontersen для пациентов с транстиретин-опосредованной амилоидной кардиомиопатией получил статус Fast Track Designation

Биотехнологическая компания Ionis Pharmaceuticals, Inc. (IONS) объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило статус Fast Track Designation исследовательскому препарату Eplontersen, разработанному Ionis совместно с AstraZeneca. Eplontersen предназначен для лечения транстиретин-опосредованной амилоидной кардиомиопатии (of transthyretin-mediated amyloid cardiomyopathy, ATTR-CM) у взрослых. 

«Получение статуса Fast Track от FDA укрепляет нашу веру в то, что Eplontersen станет трансформационным методом лечения пациентов с ATTR-CM, которая остается прогрессирующим и смертельным заболеванием для сотен тысяч людей во всем мире, несмотря на доступные варианты лечения», — сказал Юджин Шнайдер (Eugene Schneider), доктор медицины, исполнительный вице-президент и главный директор по клиническим разработкам Ionis. «CARDIO-TTRansform — это крупнейшее и наиболее полное клиническое исследование (КИ), когда-либо проводившееся у пациентов с ATTR-CM, результаты которого ожидаются уже в следующем году».

В декабре 2023 года Eplontersen был одобрен в США для лечения полиневропатии наследственного транстиретин-опосредованного амилоидоза у взрослых (polyneuropathy of hereditary transthyretin-mediated amyloidosis in adults, hATTR-PN) под торговой маркой WAINUA™ (Eplontersen). В рамках глобального соглашения AstraZeneca и Ionis коммерциализируют WAINUA для лечения ATTRv-PN в США и добиваются одобрения регулирующих органов в Европе и других частях мира. WAINUA получил статус Orphan Drug Designation в США и ЕС для лечения транстиретин-опосредованного амилоидоза (ATTR).

В глобальное КИ 3 фазы CARDIO-TTRansform (NCT04136171) Eplontersen у взрослых с ATTR-CM включено более 1400 пациентов, что сегодня делает его крупнейшим исследованием в этой популяции пациентов. Компания планирует поделиться данными CARDIO-TTRansform уже в 2025 году.

О транстиретин-опосредованной амилоидной кардиомиопатии (ATTR-CM)  

Транстиретин-опосредованная амилоидная кардиомиопатия (ATTR-CM) — недостаточно диагностируемое и потенциально смертельное заболевание. Оно вызвано накоплением неправильно свернутого белка TTR в сердечной мышце и приводит к прогрессирующей сердечной недостаточности, которая, в свою очередь, грозит смертельным исходом в течение 3-5 лет от начала заболевания. ATTR-CM включает как генетическую форму заболевания, так и форму дикого типа. По оценкам, во всем мире насчитывается 300 000–500 000 пациентов с ATTR-CM.

О Eplontersen

Eplontersen — это антисмысловой препарат, конъюгированный с лигандом (LICA), предназначенный для ингибирования выработки транстиретина или белка TTR. В настоящее время проходит оценку в рамках исследования CARDIO-TTRansform фазы 3 для лечения наследственной или дикой транстиретин-опосредованной амилоидной кардиомиопатии (ATTR-CM). 

О Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Ionis Pharmaceuticals, Inc. — биотехнологическая компания, базирующаяся в Карлсбаде, Калифорния, специализируется на открытии и разработке терапевтических средств, нацеленных на РНК. Компания была основана в 1989 году под названием Isis Pharmaceuticals Стэнли Т. Круком (Stanley T. Crooke), бывшим руководителем исследовательского отдела GlaxoSmithKline, с целью коммерциализации антисмысловой терапии. До декабря 2015 года компания называлась Isis Pharmaceuticals.  У компании есть 3 коммерчески одобренных препарата: Spinraza (Nusinersen), Tegsedi (Inotersen), и Waylivra (Volanesorsen), а также 4 препарата находятся в основных исследованиях: tominersen от болезни Хантингтона, tofersen для SOD1-ALS,  AKCEA-APO(a)-LRx для сердечно-сосудистых заболеваний и AKCEA-TTR-LRx для всех форм TTR-амилоидоза.

Являясь пионером в области лекарств, нацеленных на РНК, Ionis продолжает внедрять инновации в РНК-терапии, а также продвигать новые подходы к редактированию генов.

Источник: https://www.prnewswire.com/

Источник: https://www.ionispharma.com/

13.02.2024