Препарат Iqirvo® от Ipsen получает ускоренное одобрение FDA для лечения первичного билиарного холангита

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило ускоренное одобрение (Accelerated Approval) препарату Iqirvo® (elafibranor) от французской биофармацевтической компании Ipsen в качестве препарата второй линии лечения первичного билиарного холангита (ПБХ). Это первая такая терапия, получившая одобрение регулятора с 2016 года.

Пероральная терапия, которая будет продаваться под торговой маркой Iqirvo, показана для использования в сочетании с терапией первой линии урсодезоксихолевой кислоты (ursodeoxycholic acid, UDCA) у взрослых с неадекватным ответом на UDCA или в качестве монотерапии (самостоятельно) у взрослых, не переносящих UDCA.

«Для значительного числа людей, живущих с ПБХ, доступные методы лечения не контролируют состояние и способны усугубить симптомы ПБХ», — заявила Кристель Юге (Christelle Huguet), исполнительный вице-президент Ipsen и руководитель отдела исследований и разработок. «Если не принять адекватные меры, ПБХ может прогрессировать, приводя к печеночной недостаточности и часто – к необходимости трансплантации печени».

Это решение делает Iqirvo первым новым препаратом для лечения ПБХ, получившим одобрение FDA с момента разрешения Ocaliva (обетихолевой кислоты) в качестве терапии второй линии в 2016 году.

Ожидаются решения по европейскому одобрению препарата

Ускоренный путь одобрения FDA позволяет продавать многообещающие методы лечения на основе ранних клинических доказательств их эффективности. Чтобы получить ускоренное одобрение, разработчики лекарств должны провести дальнейшие испытания и доказать, что терапия обеспечивает ожидаемые клинические преимущества.

Iqirvo выпускается в таблетках по 80 мг, утвержденная доза составляет 80 мг, 1 раз в день, независимо от приема пищи. Чтобы поддержать пациентов, получающих доступ к новому разрешенному лечению, которое будет доступно в США, Ipsen предлагает программу поддержки Ipsen Cares.

Iqirvo также подлежит одобрению в Европейском Союзе и Великобритании, решения ожидаются во второй половине 2024 года.

ПБХ — аутоиммунное заболевание, характеризующееся хроническим воспалением желчных протоков — ряда трубок, по которым пищеварительная жидкость выводится из печени в кишечник. Такой процесс может привести к повреждению и рубцеванию печени.

Первоначально разработанный компанией Genfit, Iqirvo предназначен для модуляции активности белков, называемых PPAR, которые участвуют в регуляции активности генов, связанных с процессами, которые способствуют повреждению печени при ПБХ, включая воспаление и рубцевание. Этот препарат является первым препаратом, нацеленным на PPAR, одобренным для лечения ПБХ.

Клиническое исследование фазы 3 достигло поставленных целей

Ускоренное одобрение Iqirvo было основано на данных продолжающегося клинического исследования (КИ) ELATIVE фазы 3 (NCT04526665), в ходе которого терапия сравнивалась с плацебо у 161 пациента, которые не реагировали на UDCA или не переносили ее. Основные результаты показали, что Iqirvo лучше, чем плацебо, снижает уровни маркеров повреждения печени, включая щелочную фосфатазу (ЩФ) и билирубин, через год, что соответствует главной цели исследования.

«Iqirvo продемонстрировал статистически значимые улучшения биохимического ответа по сравнению с приемом только UDCA», — сообщила Юге.

Недавно представленные данные КИ ELATIVE показали, что Iqirvo также статистически значимо превзошел плацебо в улучшении сна пациентов и облегчении зуда — распространенного симптома ПБХ, который возникает, когда скопившаяся желчь выливается из печени в кровоток.

«Данные ключевого клинического исследования III фазы ELATIVE продемонстрировали, что Iqirvo является эффективным средством второй линии лечения для пациентов с ПБХ с благоприятными данными о пользе и риске», — отметил Крис Каудли, доктор медицины, один из основных исследователей ELATIVE и директор Северо-западного института печени в Сиэттле (США).

Общие побочные эффекты Iqirvo включают увеличение веса, боли в животе, тошноту, рвоту и диарею. Терапия также может вызвать аллергические реакции, боли в суставах или мышцах и переломы костей.

Влияние Iqirvo на долгосрочное здоровье печени и выживаемость у людей с ПБХ остается недоказанным, хотя другое КИ фазы 3 ELFIDENCE (NCT06016842) оценивает, как лечение влияет на выживаемость пациентов с ПБХ. ELFIDENCE активно набирает участников на площадках в США, Европе и Южной Корее.

Продолжающееся исследование фазы 2 ELMWOOD (NCT05627362) проверяет терапию у взрослых с первичным склерозирующим холангитом (ПСХ), который, как и ПБХ, является хроническим заболеванием, характеризующимся воспалением желчных протоков. В рамках этого исследования проводится набор сотрудников на площадках в США, Канаде и Европе.

О компании Ipsen

Ipsen — французская биофармацевтическая компания со штаб-квартирой в Париже, специализирующаяся на преобразующих лекарствах в трех терапевтических областях: онкология, редкие заболевания и нейробиология. Ipsen входит в число 15 крупнейших биофармацевтических компаний мира по объемам продаж онкологических препаратов.

Компания Ipsen, основанная Анри Бофуром в 1929 году, насчитывает около 5000 сотрудников по всему миру. Препараты Ipsen зарегистрированы в 88 странах мира, прямое коммерческое присутствие более чем в 30 странах мира. Ipsen имеет 4 глобальных центра исследований и разработок и 3 центра фармацевтических разработок по всему миру. Ipsen является семейным бизнесом на протяжении последних 90 лет и торгуется на бирже Euronext Paris, а также в США. Семья Бофур владеет 57% ее акций и 73% прав голоса, а двое ее членов, Анн Бофур и Анри Бофур, входят в ее совет директоров.

Источник: https://liverdiseasenews.com/

Источник: https://pipelinereview.com/

13.06.2024