Препарат компании AstraZeneca получил одобрение FDA на лечение редкого заболевания крови
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Voydeya (danicopan) компании AstraZeneca (AZ) в качестве дополнительной терапии пароксизмальной ночной гемоглобинурии (paroxysmal nocturnal haemoglobinuria, PNH).
Пероральный фактор D был специально разрешен для использования вместе с ингибиторами C5 комплемента AZ Ultomiris (ravulizumab) либо Soliris (eculizumab) для лечения внесосудистого гемолиза (extravascular haemolysis, EVH) у взрослых с PNH.
PNH — редкое и тяжелое заболевание крови, которое может проявляться рядом признаков и симптомов, включая образование тромбов, боль в животе, затруднение глотания, одышку, чрезмерную утомляемость и анемию. Немедленное, полное и устойчивое ингибирование терминального комплемента путем блокирования белка C5 помогает уменьшить симптомы и осложнения этого заболевания. Однако до 20% пациентов с PNH, получающих ингибитор С5, испытывают клинически значимый EVH, что может привести к сохранению симптомов анемии и необходимости переливания крови.
Решение FDA по Voydeya было поддержано положительными результатами поздней стадии исследования ALPHA, где оценивалась эффективность и безопасность терапии в качестве дополнения к Ultomiris либо Soliris у пациентов с PNH, у которых наблюдался клинически значимый EVH. Результаты показали, что Voydeya достигла первичной конечной точки изменения уровня гемоглобина – от исходного уровня до 12-й недели, а также всех ключевых вторичных конечных точек, включая отказ от переливания крови.
Марк Дюнуайе (Marc Dunoyer), главный исполнительный директор отделения редких заболеваний AZ и Alexion, заявил, что одобрение FDA «знаменует собой важный прогресс в лечении PNH». Он продолжил: «Как предполагает исследование ALPHA, двойное ингибирование пути комплемента фактора D и C5 может быть оптимальным подходом к лечению для этой подгруппы пациентов, позволяя им продолжать проверенную стандартную терапию».
Одобрение было получено всего через неделю после того, как Комитет по лекарственным средствам Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) рекомендовал Voydeya в качестве дополнительной терапии для пациентов с PNH и остаточной гемолитической анемией. Терапия также была одобрена в Японии для некоторых взрослых с PNH, и в настоящее время нормативные документы находятся на рассмотрении в других странах.
AZ приобрела права на danicopan в рамках приобретения Alexion за $39 млрд в 2021 году, в результате чего ей также были переданы Soliris и Ultomiris. Добавление Voydeya в свой портфель дало AZ возможность своевременно построить франшизу PNH, поскольку компания начала сталкиваться с конкуренцией со стороны других участников рынка, включая пероральный таргетный ингибитор фактора B Fabhalta (iptacopan) компании Novartis, одобренный в декабре прошлого года в качестве первого перорального монотерапевтического препарата для лечения взрослых с PNH.
Другим конкурентом является ингибитор C3 Apellis Empaveli (pegcetacoplan), вводимый подкожно. На данный момент Aspaveli также одобрен для лечения EVH у пациентов, уже принимающих ингибиторы С5, поэтому Voydeya предлагает более удобную пероральную альтернативу.
Также на сцене уже появился инъекционный ингибитор C5 crovalimab компании Roche, одобренный в феврале в Китае, его первом рынке, для взрослых и подростков в возрасте 12 лет и старше, которые ранее не лечились ингибиторами комплемента.
AZ также тестирует Voydeya в фазе 2 в качестве средства лечения географической атрофии, запущенной формы возрастной дегенерации желтого пятна (age-related macular degeneration, AMD), вызывающей ухудшение зрения.
Источник: https://pmlive.com/
Источник: https://pharmaphorum.com/
3.04.2024