Препарат компании HAYA Therapeutics получил статус Fast Track Designation для лечения нГКМ

Биотехнологическая компания HAYA Therapeutics объявила о присвоении её экспериментальному препарату HTX-001 статуса Fast Track Designation для терапии симптоматической необструктивной гипертрофической кардиомиопатии (нГКМ).

HAYA Therapeutics занимается созданием высокоточных терапевтических препаратов на основе РНК, нацеленных на регуляторный геном для перепрограммирования патологических клеточных состояний, лежащих в основе распространённых хронических и возрастных заболеваний.

HTX-001, представляющий собой первый в своем классе экспериментальный препарат, воздействующий на длинные некодирующие РНК (lncRNA), уже проходит фазу 1a/b клинических испытаний; в мае текущего года первая группа пациентов получила терапевтическую дозу.

«Присвоение препарату статуса Fast Track Designation подтверждает потенциал HTX-001, как дифференцированного терапевтического средства для пациентов с недифференцированной гипертрофической кардиомиопатией», — заявил Самир Унзайн, генеральный директор и соучредитель HAYA Therapeutics. «Сама идея создания HAYA родилась из нашей убеждённости в том, что регуляторный геном открывает принципиально новые возможности для решения фундаментальных биологических проблем, обусловливающих развитие заболеваний», — отметил Самир Унзайн.

HTX-001 — это дифференцированный, потенциально модифицирующий течение заболевания антисмысловой олигонуклеотид, разработанный для подавления экспрессии WISPER, специфичной для стресса сердца длинной некодирующей РНК, которая чрезмерно экспрессируется при гипертрофической кардиомиопатии, включая недифференцированную гипертрофическую кардиомиопатию (нГКМ). Воздействуя на WISPER в сердечных миофибробластах, HTX-001 призван способствовать точному перепрограммированию этого фиброзного и патологического состояния клеток в сторону здорового фенотипа.

«Пациенты с необструктивной гипертрофической кардиомиопатией нуждаются в методах лечения, выходящих за рамки простого купирования симптомов. Это решение отражает острую необходимость в разработке более эффективных терапевтических вариантов», — сказал Джордан Шин, главный медицинский директор HAYA Therapeutics. «Поскольку наше клиническое исследование фазы 1 уже началось, присвоение статуса ускоренного рассмотрения позволяет нам более тесно сотрудничать с FDA по мере продвижения HTX-001, нашей экспериментальной прецизионной РНК-направленной терапии, разработанной для перепрограммирования фибробластов сердца, вызывающих заболевание, — клеток-«сторожевых эффекторов», которые способствуют фиброзу и ремоделированию миокарда».

HTX-001 является экспериментальным препаратом, находящимся на стадии исследований; он не одобрен FDA, Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA) или иными регулирующими органами. Его безопасность и клиническая эффективность ещё подлежат установлению.

О необструктивной гипертрофической кардиомиопатии (нГКМ)

нГКМ — хроническое заболевание сердца, характеризующееся патологическим утолщением и ригидностью миокарда, что препятствует его нормальной функции. По оценкам, данная патология поражает от 30 до 60% лиц с гипертрофической кардиомиопатией. Заболевание проявляется гипертрофией левого желудочка, нарушением диастолической функции и выраженным фиброзом. Несмотря на существенные успехи в понимании клеточных механизмов нГКМ, современные терапевтические стратегии не нацелены на устранение первопричин патологии.

О компании HAYA Therapeutics

Основанная в 2019 году, HAYA Therapeutics — биофармацевтическая компания клинической стадии, разрабатывающая программируемые препараты на основе РНК, уникальные по своему классу. Терапевтические кандидаты компании воздействуют на регуляторный геном с целью перепрограммирования патогенных клеточных состояний. Инновационная платформа HAYA позволяет расшифровывать причинно-следственные связи биологии патологических клеток и регулирующих их длинных некодирующих РНК (lncRNA), преобразуя эти знания в перспективные препараты, действующие в источнике заболевания и восстанавливающие клеточный гомеостаз. Портфель HAYA охватывает широкий спектр РНК-препаратов для терапии хронических возрастных патологий.

Штаб-квартира HAYA расположена в биотехнологическом парке Biopôle в Лозанне (Швейцария), а лабораторные мощности — в центре Lilly Gateway Labs на базе Alexandria в Сан-Диего (Калифорния). Компания, возглавляемая командой экспертов мирового уровня в области программируемых и высокоточных РНК-терапевтических средств, пользуется поддержкой мощного консорциума инвесторов. Миссия HAYA заключается в выявлении и разработке прорывных терапий, способных изменить естественное течение заболеваний, предлагая более высокую эффективность, безопасность и доступность по сравнению с существующими методами лечения.

Источник: https://www.businesswire.com/

29.07.2026