Препарат компании Thermosome получил от FDA и EMA статус орфанного для лечения саркомы мягких тка

Разработанный германской биотехнологической компанией Thermosome GmbH препарат THE001 получил статус Orphan Drug Designation от FDA и EMA для лечения саркомы мягких тканей на основе многообещающих данных исследования фазы 1. Уникальный механизм действия THE001 включает в себя высвобождение препарата под действием тепла, достижение более высоких локальных концентраций и потенциальное преодоление лекарственной устойчивости.

FDA предоставило статус орфанного препарата доксорубицин-инкапсулированной термочувствительной липосомальной терапии THE001 (DPPG2-TSL-DOX) для лечения пациентов с саркомой мягких тканей. Это назначение основано на данных исследования фазы 1 (NCT05858710), оценивающего THE001 у пациентов с местнораспространенной, неоперабельной или метастатической саркомой мягких тканей.

«Мы рассматриваем статус орфанного препарата в США как нормативное подтверждение потенциала нашего инновационного подхода к саркоме мягких тканей», — заявил Паскаль Швейцер (Pascal Schweizer), доктор философии, соучредитель, главный исполнительный директор и главный финансовый директор Thermosome, разработчика THE001. «Это признание, основанное на доклинических и ранних клинических данных нашего исследования фазы 1, знаменует собой важную веху и является еще одним шагом на рынок США — важнейший в мире рынок для защищенных патентом препаратов. Параллельно мы оцениваем стратегические партнерства для продвижения THE001 и полной реализации его терапевтического потенциала».

THE001 — это термочувствительная липосомальная формула доксорубицина с уникальным механизмом действия по сравнению с обычной липосомальной терапией. THE001 использует технологию, включающую внутривенное высвобождение препарата, вызванное теплом, через клинически установленные гипертермические устройства, что приводит к 15-кратному повышению локальной концентрации препарата в опухоли и усилению в желаемом месте действия. Эти высокие локальные концентрации терапии предназначены для преодоления лекарственной устойчивости и вызывают эффекты, которые не могут быть достигнуты путем введения обычного доксорубицина из-за его системного профиля токсичности.

Текущее открытое исследование фазы 1 оценивает THE001 отдельно или в сочетании с региональной гипертермией у пациентов в возрасте не менее 18 лет с интенсивно леченной, местнораспространенной, неоперабельной или метастатической саркомой мягких тканей, включая тех, кто ранее лечился обычным доксорубицином. Пациенты должны иметь прогрессирующее заболевание, не поддающееся хирургическому вмешательству, измеримое заболевание по критериям RECIST 1.1, опухоль, доступную для региональной гипертермии, статус эффективности ECOG от 0 до 2 и адекватную гематологическую, органную и коагуляционную функцию.

Пациенты проходят лечение монотерапией THE001 в дозе 20 мг/м2 (уровень дозы DL1 – 40 мг/м2, DL2 – 50 мг/м2, в течение 6 21-дневных циклов в основной фазе исследования для определения максимально переносимой дозы (МПД) и рекомендуемой дозы фазы 2. Начиная с цикла 2, пациенты одновременно проходят региональную гипертермию. Дексразоксан назначался в качестве поддерживающего лечения для предотвращения кардиотоксичности. Испытание фазы 1 проводится в 2 центрах в Германии, первоначальные результаты осуществимости, безопасности, фармакокинетики и противоопухолевой активности были представлены на ежегодном собрании CTOS (Connective Tissue Oncology Society) 2024 года.

Среди пациентов, получавших DL1 (n = 4), у одного был наилучший общий ответ стабильного заболевания (СЗ) по обоим критериям RECIST 1.1 и Choi, у двоих были наилучшие общие ответы прогрессирующего заболевания по обоим наборам критериев, а еще один не поддавался оценке на предмет ответа. Среди пациентов, получавших DL2 (n = 3), у одного был наилучший общий ответ СЗ по критериям RECIST 1.1, и частичный ответ по критериям Choi, а у двоих оставшихся пациентов данные об ответе были недоступны.

Исследователи отметили, что THE001 хорошо переносился в качестве монотерапии и в сочетании с региональной гипертермией на обоих изученных уровнях дозировки, что подтверждает запланированное повышение дозы THE001 до 50 мг/м2. На момент окончания сбора данных 30 октября 2024 года профиль безопасности исследуемого лечения соответствовал профилю безопасности доксорубицина. Было зарегистрировано два серьезных нежелательных явления (НЯ – анемия 3 степени и инфекция 3 степени); оба были признаны не связанными с исследуемым лечением. Не было зарегистрировано ни одного предполагаемого не связанного серьезного НЯ, и исследователи не связывали какие-либо НЯ с липосомальной формулой или применением региональной гипертермии.

О компании Thermosome GmbH

Thermosome — молодая биофармацевтическая компания со штаб-квартирой в Центре инноваций и стартапов в области биотехнологий (IZB) в Планегге/Мартинсриде, что недалеко от Мюнхена, Германия. Обсуждаемая технология была изобретена профессором доктором Хансйоргом Эйблом (Hansjörg Eibl) в Институте биофизической химии Макса Планка в Геттингене и применялась, среди прочего, в различных исследованиях in vitro и in vivo исследовательской группой в университетской клинике Мюнхенского университета Людвига-Максимилиана. Основываясь на вдохновляющих результатах этого исследования, включая доклиническое подтверждение концепции на различных видах животных, Thermosome начала свою операционную деятельность в конце 2015 года.

Источник: https://www.onclive.com/

Источник: https://www.crunchbase.com/

15.05.2025