Препарат LTI-214 от Leukogene Therapeutics получил статус FDA Orphan Drug Designation при остром миелоидном лейкозе
Компания Leukogene Therapeutics получила статус Orphan Drug Designation (ODD) от FDA для препарата M2T-CD33 (известного также как LTI-214) – иммунотерапевтического кандидата, направленного на лечение острого миелоидного лейкоза (ОМЛ). Доклинические исследования LTI-214 продемонстрировали высокую противолейкемическую эффективность.
Статус ODD подчеркивает значительные неудовлетворенные потребности пациентов с ОМЛ и признает терапевтический потенциал LTI-214 как нового метода лечения этой агрессивной формы рака крови.
После одобрения программа предоставляет Leukogene различные стимулы для разработки, включая эксклюзивное право на продажу препарата в США, право на налоговые льготы по расходам на клинические исследования и освобождение от уплаты некоторых сборов FDA.
Генеральный директор Leukogene д-р Сандип Гупта (Sandeep Gupta) заявил: «ОМЛ остается одним из самых сложных гематологических онкологических заболеваний, и результаты лечения пациентов с рецидивами или рефрактерностью остаются неудовлетворительными. Программа LTI-214 воплощает нашу приверженность продвижению новых подходов к иммунотерапии, которые одновременно эффективны и безопасны для пациентов. Это присвоение статуса представляет собой важный шаг на пути к нашей цели — преобразованию парадигмы лечения ОМЛ».
Препарат LTI-214 был разработан для селективного воздействия и элиминации лейкемических стволовых клеток, положительных по кластеру дифференцировки 33 (CD33), и лейкемических бластов, которые способствуют прогрессированию ОМЛ.
Доклинические испытания продемонстрировали высокую противолейкемическую эффективность, что привело к значительному снижению как лейкемической нагрузки, так и увеличению выживаемости. Препарат продемонстрировал благоприятный профиль безопасности, минимальную нецелевую токсичность и отсутствие признаков цитокинового шторма.
Основатель и главный научный сотрудник Leukogene Натан Доллофф (Nathan Dolloff) заявил: «Это важный шаг вперед для Leukogene и разработанной компанией технологии взаимодействия с главным комплексом гистосовместимости II класса (major histocompatibility complex class II, MHCII). Платформа M2T — это совершенно новый подход к иммунотерапии рака, и одобрение FDA свидетельствует о ее высоком потенциале воздействия».
Платформа M2T компании Leukogene представляет собой рекомбинантный белок, связывающий MHCII с высокой аффинностью, конъюгированный с опухолеассоциированными антигенами, предназначенный для взаимодействия с антигенпрезентирующими клетками. LTI-002, таргетный на опухолевый антиген мезотелин, — это второй препарат компании на платформе M2T, который в настоящее время находится на стадии доклинической разработки для лечения солидных опухолей яичников, поджелудочной железы и других опухолей.
Острый миелоидный лейкоз
Острый миелоидный лейкоз (ОМЛ) — быстро прогрессирующее заболевание крови и костного мозга, при котором незрелые миелоидные клетки становятся злокачественными, размножаются и вытесняют здоровые клетки крови. Это приводит к дефициту эритроцитов (анемии), тромбоцитов (кровоточивости) и функциональных лейкоцитов (инфекции), что вызывает такие симптомы, как усталость, склонность к образованию синяков и частые инфекции. Своевременное лечение, часто включающее химиотерапию, а иногда и трансплантацию стволовых клеток, крайне важно, поскольку заболевание быстро прогрессирует.
Острый миелоидный лейкоз составляет 25–30% всех острых лейкозов у взрослых и примерно 20% у детей, чаще поражая пожилых людей, хотя может диагностироваться в любом возрасте. Общая 5-летняя выживаемость для всех пациентов составляет 20–25%, но для детей этот показатель составляет 65–75%. Частота заболеваемости у взрослых составляет 3–5 случаев на 100 000 населения в год, причем у мужчин ОМЛ встречается немного чаще, чем у женщин.
Американское онкологическое общество подсчитало, что в 2025 году в США около 22 010 человек получат диагноз ОМЛ, и около 11 090 человек умрут от этой болезни, причем ОМЛ составит треть лейкемии у взрослых и около 1% всех случаев рака.
MHC II — GPS иммунной системы
Главный комплекс гистосовместимости II класса (MHCII) — это важные иммунные сигнальные молекулы, находящиеся на антигенпрезентирующих клетках (АПК). Они направляют иммунные клетки к месту их назначения, обучая их находить специфические белковые антигены и уничтожать клетки, которые их экспрессируют. Обычно это патогенные типы клеток (например, бактериальные инфекции), но иногда это могут быть и клетки человека.
О компании Leukogene и платформе M2T™
Leukogene Therapeutics — биофармацевтическая компания, находящаяся на доклинической стадии разработки и занимающаяся разработкой иммунотерапевтических препаратов нового поколения для лечения рака. Платформа M2T™ компании LTI представляет собой новый рекомбинантный белок, связывающий MHCII с высокой аффинностью, конъюгированный с опухолеассоциированными антигенами. M2T™ действует как антигенпрезентирующий клеточный активатор, который напрямую стимулирует MHCII и вызывает мощный ответ Т- и В-клеток на выбранный антиген.
LTI-214 — это миелоид-таргетный иммунотерапевтический препарат компании Leukogene, разработанный для селективного устранения CD33-положительных лейкозных бластов и лейкозных стволовых клеток, которые способствуют прогрессированию ОМЛ. Доклинические исследования продемонстрировали высокую противолейкозную эффективность на моделях ОМЛ, значительное снижение лейкозной нагрузки и увеличение продолжительности жизни. LTI-214 также продемонстрировал благоприятный профиль безопасности с минимальной нецелевой токсичностью и отсутствием признаков цитокинового шторма в доклинических исследованиях. Компания Leukogene планирует в ближайшем будущем начать первую клиническую оценку LTI-214 у людей при ОМЛ.
LTI-002, таргетный препарат на опухолевый антиген мезотелин, является вторым препаратом-кандидатом Leukogene на платформе M2T™. В настоящее время он находится на стадии доклинической разработки для лечения опухолей поджелудочной железы, яичников и других солидных опухолей.
Источник: https://www.pharmaceutical-technology.com/
Источник: https://www.yahoo.com/
Источник: https://leukogene.com/
7.11.2025