Препарат NorthSea Therapeutics для лечения неалкогольного стеатогепатита получает статус редкого педиатрического заболевания FDA

Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) присвоило статус редкого педиатрического заболевания (Rare Paediatric Disease, RPD) препарату голландской компании NorthSea Therapeutics после успешного завершения клинического исследования (КИ) фазы I.

NorthSea Therapeutics заявила, что ее новый препарат SEFA-6179 хорошо переносился в ходе КИ фазы I.

Компания также объявила, что SEFA-6179, основанный на структурно-инженерных жирных кислотах (Structurally Engineered Fatty Acids, SEFA), получил обозначение средства для лечения заболеваний печени, связанных с кишечной недостаточностью (Intestinal Failure-Associated Liver Disease, IFALD).

Как сообщает NorthSea, в ходе КИ фазы I было показано, что полный синтетический аналог жирных кислот со средней длиной цепи, хорошо переносится пациентами, при этом участники получали дозы до 1000 мг 1 раз в день в течение 14 дней. После успешной фазы I для SEFA-6179 в начале этого года компания проводит фазу IIa исследования для изучения безопасности и переносимости. План клинического развития педиатрической популяции находится на стадии оценки.

Обозначение RPD означает, что лекарство предназначено для терапии опасных для жизни заболеваний, от которых страдают менее 200 000 человек в США и которые поражают, в первую очередь, лиц в возрасте до 18 лет.

В результате, если FDA одобрит заявку на новое лекарство для SEFA-6179, NorthSea получит право на получение ваучера приоритетного рассмотрения (Priority Review Voucher, PRV), который можно обменять на получение любой последующей маркетинговой заявки.

Профессор Марк Пудер (Mark Puder), профессор хирургии Бостонской детской больницы, заявил: «IFALD в педиатрии — это очень сложное, опасное для жизни состояние, методы лечения которого ограничены. Мы с нетерпением ждем новых эффективных решений для этих уязвимых пациентов. Я твердо верю, что SEFA-6179 может быть кандидатом для лечения IFALD в педиатрии, основываясь на полученных убедительных доклинических данных».

Роб де Ри (Rob de Ree), генеральный директор NorthSea Therapeutics, отметил: «Получение статуса RPD от FDA для SEFA-6179 подчеркивает острую необходимость продвижения терапевтических возможностей для педиатрических пациентов, сталкивающихся с проблемами IFALD».

Сейчас компания проводит фазу IIa PoC-клинического исследования SEFA-6179 в IFALD и планирует представить основные данные КИ в 2025 году.

Неалкогольный стеатогепатит (NASH)

NASH является основной причиной заболеваний печени, от которых страдают примерно 15-30 миллионов пациентов в США, Западной Европе и Японии. Сегодня варианты лечения, доступные пациентам с NASH, ограничены. NASH имеет тенденцию развиваться у людей с избыточным весом или ожирением, диабетом, высоким уровнем холестерина или триглицеридов. Однако у некоторых людей есть NASH, даже если у них нет никаких факторов риска. Возраст большинства людей с NASH составляет от 40 до 60 лет, болезнь чаще встречается у женщин, чем у мужчин и часто протекает бессимптомно, и люди могут страдать от NASH годами до появления симптомов. NASH — одна из ведущих причин цирроза печени у взрослых в США. До 25% взрослых с NASH  могут иметь цирроз.

SEFA-6179

SEFA-6179 представляет собой новый пероральный, полностью синтетический аналог жирных кислот со средней длиной цепи для лечения заболеваний печени, связанных с IFALD, или кишечной недостаточностью. IFALD – это орфанное заболевание печени, которое часто является следствием полного парентерального питания, спасательной терапии для людей с кишечной недостаточностью, вызванной недостаточной длиной или недостаточной функцией кишечника.

В ходе клинического исследования FIH фазы I на здоровых добровольцах NorthSea Therapeutics обнаружила, что SEFA-6179 хорошо переносится в дозах до 1000 мг один раз в день в течение 14 дней. Все нежелательные явления, возникшие во время лечения, были легкой или умеренной степени тяжести, и ни одно из них не было тяжелым или серьезным, причем наиболее частыми были головные боли, исчезавшие на фоне лечения.

NorthSea Therapeutics B.V.

NorthSea Therapeutics — созданная в 2017 году голландская биотехнологическая компания со штаб-квартирой в Амстердаме, целью которой является разработка новых и инновационных терапевтических стратегий для лечения NASH и других метаболических, воспалительных и фиброзных заболеваний. Ведущая программа компании, icosabutate, является first-in-class структурно-инженерной жирной кислотой (SEFA), находящейся на поздней стадии клинической разработки для лечения NASH. Помимо лечения NASH, NorthSea оценивает потенциал различных SEFA при других метаболических, воспалительных и фиброзных заболеваниях.

NorthSea Therapeutics имеет три препарата класса SEFA (структурно-инженерные жирные кислоты, новый класс препаратов) в клинической разработке: icosabutate завершил фазу в фазе 2b (ICONA). SEFA-1024 разрабатывается для лечения тяжелой гипертриглицеридемии SHTG (Severe Hypertriglyceridemia). Исследование фазы 1 было успешно завершено в 4 квартале 2022 г. Исследование фазы 1 также было успешно завершено в 4 квартале 2022 г. для SEFA-6179, третьего препарата, разрабатываемого для IFALD (заболевания печени, связанные с кишечной недостаточностью). И SEFA-1024, и SEFA-6179 проходят фазу II в 2023 году.

Источник: https://www.pharmaceutical-technology.com/

Источник: https://www.businesswire.com/

Источник: https://biogenerationventures.com/

19.10.2023