Препарат от Avidity Biosciences получил статус Fast Track Designation для лечения мутаций мышечной дистрофии Дюшенна

Avidity Biosciences, Inc. (Nasdaq: RNA), биофармацевтическая компания, занимающаяся выпуском нового класса РНК-терапевтических препаратов, называемых конъюгатами олигонуклеотидов антител (Antibody Oligonucleotide Conjugates, AOCs™), объявила, что FDA предоставило обозначение Fast Track Designation препарату AOC 1044 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) у людей с мутациями, поддающимися пропуску экзона 44 (МДД44).

МДД — это редкое генетическое заболевание, характеризующееся прогрессирующим повреждением мышц и слабостью из-за потери белка дистрофина, которое обычно начинается у мужчин в очень молодом возрасте. AOC 1044 оценивается в клинических исследованиях  (КИ) фазы 1/2 EXPLORE44™ для людей, живущих с МДД44, и является первым из нескольких препаратов класса AOC, которые компания разрабатывает для МДД. Avidity планирует поделиться результатами исследования EXPLORE44 на здоровых добровольцах во второй половине 2023 года.

Обозначение Fast Track позволяет фармкомпании чаще взаимодействовать с FDA, чтобы ускорить процесс разработки и рассмотрения лекарств, предназначенных для лечения серьезных или опасных для жизни состояний и демонстрирующих потенциал для удовлетворения неудовлетворенных медицинских потребностей. В настоящее время не существует утвержденных методов лечения экзона 44.

«Большая радость для исследователей – получить от FDA статус Fast Track, поскольку он еще раз подтверждает потенциал AOC 1044 и важность предоставления людям эффективного варианта лечения», — сказал Стив Хьюз (Steve Hughes), доктор медицины, главный медицинский директор Avidity, — «Мы продолжим тесно сотрудничать с FDA по мере продвижения AOC 1044 и с нетерпением ожидаем данные от здоровых добровольцев в рамках нашего КИ фазы 1/2 EXPLORE44 в конце этого года».

Запатентованные препараты класса AOC компании Avidity сочетают в себе специфичность моноклональных антител (mAb) с точностью олигонуклеотидной терапии для устранения основных причин заболеваний, ранее не поддававшихся лечению с помощью РНК-терапии. В случае МДД заболевание вызывается генетической мутацией, которая препятствует выработке организмом белка дистрофина, защищающего мышечные клетки от повреждений во время сокращения. Недостаток функционального дистрофина вызывает разрывы мембран мышечных клеток, что приводит к их гибели и прогрессирующей потере мышечной функции. AOC 1044 предназначен для доставки фосфородиамидатных морфолиноолигомеров (PMO) в скелетные мышцы и ткани сердца. PMO обходят мутацию, вызывая пропуск экзона 44 гена дистрофина, что позволяет производить функциональный белок дистрофина.

Клиническое исследование EXPLORE44™ фазы 1/2 AOC 1044

Исследование EXPLORE44 представляет собой рандомизированное, плацебо-контролируемое, двойное слепое КИ фазы 1/2 для оценки AOC 1044 у здоровых добровольцев и участников с мутациями МДД, поддающимися пропуску экзона 44 (МДД44). EXPLORE44 оценит безопасность, переносимость, фармакокинетику и фармакодинамические эффекты однократной и многократных возрастающих доз AOC 1044, вводимых внутривенно. Ожидается, что в исследовании EXPLORE44 примут участие около 40 здоровых добровольцев и 24 участника с МДД44 в возрасте от семи до 27 лет. В исследовании EXPLORE44 будет оцениваться пропуск экзонов и уровни белка дистрофина у участников с МДД44. Участники с МДД44 будут иметь возможность записаться на дополнительное исследование.

О препарате AOC 1044

Препарат AOC 1044 предназначен для доставки фосфородиамидатных морфолиноолигомеров (PMO) в скелетные мышцы и ткань сердца, чтобы специально пропустить экзон 44 гена дистрофина и обеспечить выработку дистрофина у людей, живущих с мышечной дистрофией Дюшенна, с мутациями, поддающимися пропуску экзона 44 (DMD44). МДД характеризуется прогрессирующей мышечной дегенерацией и слабостью из-за изменений белка, называемого дистрофином, который защищает мышечные клетки от повреждения во время сокращения. AOC 1044 состоит из запатентованного моноклонального антитела, которое связывается с рецептором трансферрина 1 (TfR1), конъюгированным с PMO, нацеленным на экзон 44. В доклинической модели МДД, мышиный активный AOC продуцировал стойкий пропуск экзона и функциональный белок дистрофина в скелетных мышцах и сердце после однократного внутривенного введения. AOC 1044 в настоящее время находится на стадии 1/2 разработки в рамках исследования EXPLORE44™ для лечения мутаций МДД, поддающихся пропуску экзона 44.

О Avidity Biosciences, Inc.

Миссия Avidity Biosciences, Inc. состоит в том, чтобы значительно улучшить жизнь людей, предоставив новый класс РНК-терапевтических препаратов — конъюгатов олигонуклеотидов антител (AOCs™). Запатентованные AOC Avidity сочетают в себе специфичность моноклональных антител с точностью олигонуклеотидной терапии для воздействия на первопричину заболеваний, ранее не поддающихся лечению с помощью РНК-терапевтических средств.

Постоянно расширяющийся портфель Avidity включает 3 программы клинической разработки. AOC 1001 предназначен для лечения людей с миотонической дистрофией типа 1 (ДМ1) и в настоящее время находится на стадии 1/2 разработки в рамках продолжающихся испытаний MARINA™ и MARINA-OLE™.

AOC 1020 предназначен для лечения людей с плечелопаточно-лицевой мышечной дистрофией (FSHD) и в настоящее время находится на стадии 1/2 разработки в рамках исследования FORTITUDE™.

AOC 1044 разработан для людей с мутациями мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), поддающимися пропуску экзона 44, и в настоящее время находится на стадии 1/2 разработки в рамках исследования EXPLORE44™. AOC 1044 — это первый из нескольких AOC, которые компания разрабатывает для МДД. Avidity также расширяет область применения AOC за пределами мышечных тканей благодаря как внутренним исследованиям, так и ключевым партнерским отношениям. Штаб-квартира Avidity находится в Сан-Диего, Калифорния.

Источник: https://www.prnewswire.com/

25.04.2023