Препарат от MavriX Bio получил статус Fast Track Designation для лечения синдрома Ангельмана

MavriX Bio, биотехнологическая компания, находящаяся на клинической стадии разработки трансформирующих методов генной терапии синдрома Ангельмана (Angelman syndrome, АС), сегодня объявила, что FDA предоставило статус Fast Track Designation для MVX-220 — экспериментального препарата для генной терапии на основе аденоассоциированного вируса (ААВ) для лечения АС.

«Решение FDA предоставить статус ускоренного рассмотрения для MVX-220 отражает острую потребность в терапии для людей с синдромом Ангельмана», — заявила Эллисон Берент (Allyson Berent), доктор ветеринарной медицины, директор по развитию MavriX Bio. «Этот статус подчеркивает потенциал MVX-220 в качестве средства лечения АС и, что немаловажно, позволяет более тесно сотрудничать с FDA и ускорить дальнейшие разработки».

В мае 2025 года компания MavriX объявила, что FDA одобрило заявку на регистрацию нового исследуемого препарата (IND) для MVX-220. MavriX готовится начать ASCEND-AS, первое исследование MVX-220 фазы I/II у людей при синдроме Ангельмана.

«GEMMABio очень гордится поддержкой MavriX Bio в программе разработки MVX-220. Статус Fast Track придает этой программе решающий импульс — это означает, что команда может более тесно взаимодействовать с регулирующими органами и ускорить этапы разработки. Для сообщества, занимающегося синдромом Ангельмана, статус Fast Track открывает путь к более быстрому доступу к генно-ориентированной терапии для пациентов», — заявил в интервью Джеймс М. Уилсон (James M. Wilson), доктор медицины, доктор философии, генеральный директор компании GEMMA Biotherapeutics (GEMMABio), чья команда разработала MVX-220.

Компания MavriX Bio совместно с Фондом терапии синдрома Ангельмана (FAST) и Фондом синдрома Ангельмана (ASF) проведет вебинар сообщества Ангельмана в четверг, 9 октября 2025 года, в 13:00 по восточному времени США. В рамках вебинара будут представлены краткий обзор дизайна исследования, критериев включения, процедур исследования и т.д. в рамках исследования ASCEND-AS. Зарегистрированные участники могут задать вопросы до начала вебинара.

О синдроме Ангельмана

Синдром Ангельмана — редкое недегенеративное моногенное неврологическое заболевание, характеризующееся выраженной задержкой развития, отсутствием вербальной речи, нарушениями сна, судорогами, двигательными нарушениями и нарушениями равновесия, а также другими симптомами. Синдром Ангельмана обусловлен потерей функции гена UBE3A в нейронах. Считается, что синдром Ангельмана встречается у 1 из 12 000 – 1 из 20 000 человек. В настоящее время одобренных методов лечения АС нет.

О препарате MVX-220

MVX-220 — это экспериментальный препарат генной терапии, разработанный для восстановления функциональной экспрессии гена UBE3A в нейронах, лежащей в основе АС, с помощью целенаправленной доставки AAV. Первое исследование ASCEND-AS на людях будет оценивать безопасность, переносимость и эффективность MVX-220 у взрослых и детей с различными генотипами АС, включая делецию, однородительскую дисомию и дефекты центра импринтинга.

MVX-220 был разработан в Пенсильванском университете при полной поддержке Фонда терапии синдрома Ангельмана (FAST), который финансировал как разработку, так и доклинические исследования. Впоследствии лицензия на программу была передана MavriX Bio, портфельной компании акселератора разработки лекарственных препаратов AS2Bio, входящей в FAST, для проведения клинических испытаний в сотрудничестве с GEMMABio, терапевтической компанией, специализирующейся на разработке трансформирующих методов генной терапии и обеспечении глобального доступа к лечению.

О компании MavriX Bio

MavriX Bio — биотехнологическая компания, разрабатывающая генетические препараты для лечения тяжёлых неврологических заболеваний с высокой неудовлетворённой потребностью. Компания развивает программы от этапа открытия до ранней клинической разработки и сотрудничает с академическими центрами, исследователями и организациями пациентов для ускорения ответственных инноваций.

О компании AS2Bio

AS2Bio — это акселератор разработки лекарственных препаратов, созданный FAST для разработки комплексного подхода к лечению синдрома Ангельмана, использующий коллективный опыт, ресурсы, данные и важные сети для создания «моста» для новых технологий, позволяющего им перейти от этапа проверки концепции к ранним клиническим испытаниям. MavriX Bio — одна из портфельных компаний, поддерживаемых AS2Bio.

Источник: https://www.prnewswire.com/

Источник: https://angelman.org/

24.09.2025