Препарат от Novartis одобрен FDA для лечения крайне редкого заболевания почек
Пероральный препарат Fabhalta от Novartis (iptacopan) получил одобрение американского регулятора в качестве первого метода лечения крайне редкого заболевания почек — гломерулопатии комплемента 3 (complement 3 glomerulopathy, C3G). Примерно у половины пациентов с C3G в течение 10 лет после постановки диагноза развивается почечная недостаточность.
Ежегодно во всем мире примерно у одного-двух человек на 1 миллион диагностируется C3G, при котором в почечных клубочках, сети кровеносных сосудов организма, предназначенной для фильтрации отходов и удаления избытка жидкости из крови, накапливаются отложения белка C3.
Это вызывает воспаление и повреждение клубочков, что приводит к протеинурии (белок в моче), гематурии (кровь в моче) и снижению функции почек, при этом у половины пациентов с C3G в течение десяти лет после постановки диагноза развивается почечная недостаточность.
Fabhalta, специально одобренный для снижения протеинурии у взрослых с C3G, избирательно воздействует на то, что считается основной причиной заболевания. Препарат уже одобрен в США для лечения пациентов с иммуноглобулиновой А нефропатией, другим редким заболеванием почек, и редким заболеванием крови — пароксизмальной ночной гемоглобинурией.
Последнее решение FDA было основано на положительном результате исследования APPEAR-C3G фазы 3, которое показало, что пациенты, получавшие лечение Fabhalta наряду с поддерживающей терапией, достигли статистически значимого и клинически значимого снижения протеинурии на 35,1% за 6 месяцев по сравнению с теми, кто был рандомизирован для получения плацебо.
Данные по вторичной конечной точке расчетной скорости клубочковой фильтрации, меры функции почек, также показали улучшения за шесть месяцев с Fabhalta по сравнению с плацебо, а терапия Novartis продемонстрировала благоприятный профиль безопасности без каких-либо новых сигналов безопасности.
Участник исследования APPEAR-C3G Карла Нестер (Carla Nester) заявила: «C3G — это изнурительное заболевание, часто поражающее молодых людей, влияющее на многие аспекты их физического и эмоционального здоровья, и наши предыдущие варианты лечения были сопряжены со значительными трудностями. Одобрение Fabhalta является историческим для всего сообщества C3G, поскольку теперь, впервые, у нас есть терапия, которая, как считается, эффективно лечит основную причину заболевания, обеспечивая потенциал для нового стандарта лечения пациентов».
Решение было принято менее чем через месяц после того, как Fabhalta был рекомендован комитетом по лекарственным средствам для человека Европейского агентства по лекарственным средствам для лечения взрослых с помощью C3G.
Европейская комиссия теперь рассмотрит рекомендацию Комитета по лекарственным средствам для использования человеком, принимая решение по Fabhalta по этому показанию.
О препарате Fabhalta
Iptacopan, продаваемый под торговой маркой Fabhalta, —лекарственный препарат, используемый для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии и протеинурии. Это ингибитор фактора комплемента B, разработанный компанией Novartis, он принимается внутрь. Iptacopan был одобрен для медицинского применения в США в декабре 2023 года и в Европейском союзе в мае 2024 года. Управление по контролю за продуктами и лекарствами США считает его first-in-class лекарством.
Iptacopan показан для лечения взрослых с пароксизмальной ночной гемоглобинурией, для снижения протеинурии у взрослых с первичной иммуноглобулиновой А нефропатией с риском быстрого прогрессирования заболевания, для лечения взрослых с гломерулопатией комплемента 3. Гломерулопатия комплемента 3 — редкое заболевание, вызывающее воспаление и повреждение почечных клубочков, которые отвечают за фильтрацию крови и выработку мочи.
Iptacopan связывается с фактором B альтернативного пути комплемента и регулирует расщепление C3, генерацию нисходящих эффекторов и усиление терминального пути. При пароксизмальной ночной гемоглобинурии внутрисосудистый гемолиз опосредуется комплексом мембранной атаки ниже по течению, тогда как внесосудистый гемолиз облегчается опсонизацией C3b. Иптакопан действует проксимально в альтернативном пути каскада комплемента, контролируя как внесосудистый гемолиз, опосредованный C3b, так и внутрисосудистый гемолиз, опосредованный терминальным комплементом.
О компании Novartis
Novartis AG — швейцарская многонациональная корпорация, базирующаяся в Базеле, Швейцария. Одна из крупнейших фармацевтических компаний в мире, восьмая по объему выручки в 2024 году.
Novartis была образована в 1996 году путем слияния Ciba-Geigy и Sandoz. Это считалось крупнейшим корпоративным слиянием того времени. Фармацевтические и агрохимические подразделения обеих компаний сформировали Novartis как независимую организацию. Название было основано на латинском термине novae artes (новые навыки).
После слияния другие предприятия Ciba-Geigy и Sandoz были проданы или, как Ciba Specialty Chemicals, выделены в независимые компании. Бренд Sandoz исчез на три года, но был возрожден в 2003 году, когда Novartis объединила свои бизнесы по производству дженериков в одну дочернюю компанию. Novartis продала свой агрохимический и генетически модифицированный бизнес в 2000 году с выделением Syngenta в партнерстве с AstraZeneca, которая также продала свой агрохимический бизнес.
Novartis является полноправным членом Европейской федерации фармацевтической промышленности и ассоциаций (EFPIA), Организации по инновациям в области биотехнологий (BIO), Международной федерации фармацевтических производителей и ассоциаций (IFPMA) и Ассоциации фармацевтических исследований и производителей Америки (PhRMA). Это третья по стоимости фармацевтическая компания в Европе после Novo Nordisk и Roche.
Источник: https://pmlive.com/
Источник: https://www.linkedin.com/
Источник: https://www.novartis.com/
26.03.2025