Препарат от Novartis получил ускоренное одобрение FDA для редкого заболевания почек
Препарат Fabhalta (iptacopan) от фармацевтического гиганта Novartis получил ускоренное одобрение FDA на снижение избыточного белка в моче (протеинурии) у пациентов с редким заболеванием почек – иммуноглобулин А нефропатией (immunoglobulin A nephropathy, IgAN).
Заболевание ежегодно диагностируется примерно у 25 человек на 1 миллион во всем мире. Оно возникает, когда иммуноглобулин А накапливается в почках и повреждает их. Это нарушает фильтрующую функцию органа, и в результате почки начинают пропускать кровь и белок в мочу.
Несмотря на современные методы лечения, до половины пациентов с IgAN с постоянной протеинурией прогрессируют до почечной недостаточности в течение 10-20 лет после постановки диагноза.
Fabhalta — это пероральный ингибитор фактора B альтернативного пути комплемента, который уже был одобрен в США в декабре 2023 года для лечения взрослых с редким заболеванием крови — пароксизмальной ночной гемоглобинурией, получив оценку Агентства как first in class терапия.
Последнее решение FDA, которое касается конкретно пациентов с риском быстрого прогрессирования заболевания, было поддержано результатами продолжающегося клинического исследования APPLAUSE-IgAN с применением Fabhalta дважды в день перорально у взрослых пациентов с IgAN, получающих стабильную дозу максимально переносимого ингибитора ренин-ангиотензиновой системы с или без стабильной дозы SGLT2i.
Согласно результатам заранее определенного промежуточного анализа исследования фазы 3, у пациентов, получавших Fabhalta, было достигнуто снижение протеинурии на 38% за 9 месяцев по сравнению с плацебо.
Исследование также показало, что Fabhalta хорошо переносится и имеет благоприятный профиль безопасности, который соответствует ранее полученным данным.
Виктор Булто (Victor Bulto), президент Novartis в США, описал новое одобрение как «важную веху на пути компании к развитию лечения редких заболеваний почек».
В соответствии с ускоренным путем одобрения FDA, продолжение одобрения Fabhalta может зависеть от проверки клинической пользы от APPLAUSE-IgAN, которая будет оценивать, замедляет ли терапия прогрессирование заболевания.
Швейцарский производитель лекарств планирует подать Fabhalta на одобрение FDA и Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) для C3G к концу года.
Novartis также разрабатывает два дополнительных препарата для лечения IgAN, atrasentan и zigakibart, находящиеся на поздней стадии испытаний.
Помимо IgAN, Fabhalta в настоящее время разрабатывается для ряда редких заболеваний, включая гломерулопатию C3, иммунокомплексный мембранопролиферативный гломерулонефрит, атипичный гемолитический уремический синдром и волчаночный нефрит.
О компании Novartis
Novartis AG — швейцарская многонациональная фармацевтическая корпорация со штаб-квартирой в Базеле. Novartis является одной из крупнейших фармацевтических компаний мира и заняла 4-е место по объему выручки в 2022 году. Novartis была образована в 1996 году путем слияния Ciba-Geigy и Sandoz. Это считалось крупнейшим корпоративным слиянием в истории того времени. Фармацевтические и агрохимические подразделения обеих компаний сформировали Novartis как независимую организацию. Название Novartis было основано на латинских терминах «novae artes» (новые навыки).
Novartis производит такие важнейшие препараты, как клозапин (Клозарил), диклофенак (Вольтарен; продан GlaxoSmithKline в сделке 2015 года), карбамазепин (Тегретол), валсартан (Диован), иматиниб мезилат (Гливек/Гливек), циклоспорин (Неорал/Сандиммун), летрозол (Фемара), метилфенидат (Риталин; производство прекращено в 2020 году), тербинафин (Ламизил), деферазирокс (Эксиджад) и другие.
Novartis является третьей по стоимости фармацевтической компанией в Европе после Novo Nordisk и Roche.
Источник: https://pmlive.com/
Источник: https://www.expresspharma.in/
Источник: https://www.worldpharmaceuticals.net/
13.08.2024