Препарат от Pfizer против гемофилии A и B показывает хорошие результаты в КИ фазы 3

Pfizer объявила, что базовое клиническое исследование фазы 3, оценивающее марстацимаб для лечения гемофилии А и В, достигло своих основных конечных точек, продемонстрировав статически и клинически значимые эффекты. 

Препарат доказал свое превосходство над существующими методами лечения и показал способность уменьшать кровотечения у пациентов с тяжелой формой гемофилии на 92%. 

«Несмотря на значительные успехи в лечении, которые были достигнуты в последние годы, многие люди, живущие с гемофилией, к сожалению, продолжают страдать от кровотечений, и им приходится контролировать свое заболевание с помощью частых внутривенных вливаний», — сказал Крис Бошофф, доктор медицинских наук и главный специалист Pfizer по онкологии и редким заболеваниям, — «Полученные результаты подтверждают, что марстацимаб может стать первым препаратом для лечения пациентов с гемофилией B, применяемым один раз в неделю».

Профиль безопасности марстацимаба соответствовал результатам фазы 1/2, а лечение в целом хорошо переносилось. У зарегистрированных в КИ пациентов летальных исходов выявлено не было, как и тромбоэмболических осложнений или случаев коагулопатии потребления.

Марстацимаб обладает механизмом действия, который отличается от действующих стандартов лечения гемофилии. Вместо замены отсутствующих или недостаточных факторов свертывания, марстацимаб воздействует на один из естественных механизмов организма, который ингибирует начало свертывания крови. 

В Pfizer намерены обсудить полученные данные с регулирующими органами с целью инициировать регистрацию в ближайшие месяцы.

Фармгигант рассчитывает составить серьезную конкуренцию препарату Hemgenix австралийской CSL, который на сегодняшний день является самым дорогим препаратом в мире и стоит $3,5 млн. за упаковку.

Источник: https://www.pfizer.com/

31.05.2023