Препарат от Roche достигает значительного уровня внедрения на ключевых рынках гемофилии А
Hemlibra (emicizumab) имеет большой рыночный потенциал благодаря своему уникальному подкожному профилактическому лечению гемофилии А, включая пациентов с ингибиторами фактора VIII и без них. С ростом мировых показателей диагностики и расширением доступа на развивающихся рынках препарат вполне готов к дальнейшему росту.
В недавнем аналитическом обзоре известной компании DelveInsight Business Research освещаются подробности о Hemlibra, биспецифическом антителе, направленном на факторы IXa и X, показанном для рутинной профилактики с целью предотвращения или снижения частоты эпизодов кровотечения у взрослых и детей c рождения с гемофилией А (врожденный дефицит фактора VIII) с ингибиторами фактора VIII или без них. В отчете приводятся описания продуктов, сведения о патентах и конкурентах (продаваемые и новые методы лечения) HEMLIBRA. В нем также освещаются исторические и прогнозируемые продажи с 2020 по 2034 год, сегментированные на 7 млн США, ЕС4 (Германия, Франция, Италия и Испания), Великобританию и Японию.
Обзор HEMLIBRA (emicizumab) Chugai/Genentech/Roche
Hemlibra — это биспецифическое антитело, нацеленное как на фактор IXa, так и на фактор X — два ключевых белка в естественном процессе свертывания крови в организме. Связывая эти белки, он помогает восстановить функцию свертывания у людей с гемофилией А. Hemlibra используется в качестве профилактического лечения и вводится в виде готовой к использованию подкожной инъекции. Его можно вводить 1 раз в неделю, каждые 2 недели или каждые 4 недели — после начального четырехнедельного периода еженедельных доз. Разработанный Chugai Pharmaceutical Co., Ltd., HEMLIBRA совместно разрабатывается на международном уровне Chugai, Roche и Genentech. В США Genentech продает препарат под названием Hemlibra (emicizumab-kxwh), с обозначением «kxwh» в соответствии с руководством FDA по наименованию биологических продуктов.
Hemlibra можно назначать в различных режимах дозировки. Начальная ударная доза составляет 3 мг/кг, вводимая подкожно один раз в неделю в течение первых четырех недель. Затем следует один из следующих вариантов поддерживающей дозировки:
- 1,5 мг/кг один раз в неделю,
- 3 мг/кг один раз в две недели или
- 6 мг/кг один раз в четыре недели
Гемофилия A характеризуется эпизодами кровотечения, хотя в легких и умеренных случаях эти начальные эпизоды часто менее интенсивны, что может привести к задержкам в диагностике, поскольку пациенты могут не обращаться за медицинской помощью своевременно. Более того, раннее выявление часто затрудняется отсутствием доступа к адекватным диагностическим учреждениям.
Подход к лечению
В 2023 году количество пролеченных распространенных случаев гемофилии A в 7MM оценивалось примерно в 45 000, и прогнозы указывают на рост в течение прогнозируемого периода, согласно DelveInsight. Среди пациентов с гемофилией A — независимо от того, есть ли у них ингибиторы — те, у кого нет ингибиторов, представляют большую часть населения.
Стандартный подход к лечению фокусируется на замене отсутствующего фактора свертывания крови FVIII для поддержания нормального образования сгустка и минимизации или предотвращения эпизодов кровотечения. Первоначально замещение FVIII осуществлялось из цельной крови и плазмы, но достижения в области биотехнологии привели к разработке рекомбинантных терапий FVIII (rFVIII), что значительно улучшило управление заболеванием, предлагая более точные и эффективные варианты. В последнее время инновационные терапии, использующие новые механизмы для предотвращения кровотечений, расширяют арсенал лечения.
Конкуренция на рынке
Несколько одобренных методов лечения гемофилии А включают ALTUVIIIO (Sanofi/Sobi), ROCTAVIAN (BioMarin), OBIZUR (Takeda), ALHEMO (Novo Nordisk), HEMLIBRA (Chugai/Genentech/Roche), ESPEROCT (Novo Nordisk), JIVI (Bayer), WILATE (Octapharma) и ADYNOVATE (Takeda) и другие. В частности, ROCTAVIAN, генная терапия, разработанная BioMarin, представляет собой крупное достижение — она предлагает одноразовое лечение путем введения функциональных генов FVIII в клетки пациента, потенциально восстанавливая нормальную способность к свертыванию крови и снижая необходимость в регулярных инъекциях. При оптовой стоимости приобретения в размере $2,9 млн BioMarin уже содействовала возмещению в Европе и провела лечение пациента в Германии во втором квартале 2023 года по сниженной цене около $900 000.
Прогнозы
Заглядывая вперед, ожидается, что ландшафт лечения гемофилии А значительно изменится с 2024 по 2034 год, чему будет способствовать внедрение новых методов, которые в настоящее время находятся в разработке. По данным DelveInsight, рынок гемофилии А в 7MM, как ожидается, вырастет с $11,1 млрд долларов США в 2023 году при устойчивом среднегодовом темпе роста до 2034 года. Тем не менее, такие факторы, как задержка диагностики, ограниченная осведомленность и высокая стоимость лечения, могут стать барьерами для роста рынка.
Ключевые этапы истории HEMLIBRA
- В июне 2022 года Chugai получил одобрение в Японии для лечения приобретенной гемофилии А на основе внутреннего исследования III фазы AGEHA.
- В октябре 2018 года Hemlibra был одобрен FDA для плановой профилактики для предотвращения или снижения частоты эпизодов кровотечения у взрослых и детей с гемофилией А без ингибиторов фактора VIII (FVIII). Однако эта терапия, которая была совместно разработана Genentech, Chugai и Roche, уже была одобрена FDA в 2017 году для плановой профилактики для предотвращения или снижения частоты эпизодов кровотечения у взрослых и детей с гемофилией А с ингибиторами FVIII
- В апреле 2018 года FDA США предоставило Hemlibra от Genentech статус прорывной терапии для людей с гемофилией А без ингибиторов фактора VIII.
- В октябре 2014 года FDA присвоило препарату статус орфанного для лечения гемофилии А.
Источник: https://www.prnewswire.com/
Источник: https://www.delveinsight.com/
23.04.2025