Препарат от Stemline Therapeutics для лечения распространенного или метастатического рака молочной железы ER+, HER2- получает одобрение FDA

Menarini Group, ведущая итальянская фармацевтическая и диагностическая компания, объявила сегодня, что FDA одобрило ORSERDU (elacestrant) – первую в истории терапию для лечения женщин в постменопаузе или взрослых мужчин с ER+, HER2-, ESR1-, мутировавшим распространенным либо метастатическим раком молочной железы с прогрессированием заболевания после, как минимум, одной линии эндокринной терапии. 

«Одобрение FDA ORSERDU знаменует собой появление первого в истории лечения для пациентов с ER+, HER2-распространенным или метастатическим раком молочной железы с мутациями ESR1, и мы очень гордимся тем, что предлагаем таргетную терапию для решения этой значительной неудовлетворенной потребности», — прокомментировал Эльсин Баркер Эргун (Elcin Barker Ergun), главный исполнительный директор Menarini Group.

ORSERDU одобрен FDA в соответствии с Priority Review и Fast Track designation на основании результатов регистрационного клинического исследования (КИ) фазы III EMERALD, продемонстрировавшего статистически значимую выживаемость без прогрессирования (progression-free survival, PFS) при монотерапии elacestrant сравнительно  с эндокринной монотерапией SOC (fulvestrant, letrozole, anastrozole, exemestane), что соответствует обеим первичным конечным точкам у всех пациентов, и у тех пациентов, чьи опухоли содержат мутации ESR1.

В группе пациентов с мутациями ESR1 в опухолях, elacestrant снижал риск прогрессирования или смерти на 45% (PFS HR=0,55, 95% DI: 0,39, 0,77) по сравнению с SOC. Апостериорный анализ результатов PFS, основанный на продолжительности предшествующего использования ингибиторов CDK4/6i (CDK4/6i), был представлен на Симпозиуме по раку молочной железы в Сан-Антонио (San Antonio Breast Cancer Symposium, SABCS) в декабре 2022 года. Медиана PFS составила 8,6 месяца на elacestrant против 1,9 месяца. месяцев для SOC у тех пациентов, чьи опухоли содержали мутации ESR1 и которые лечились CDK4 / 6i в течение не менее 12 месяцев.

Данные по безопасности согласуются с другими эндокринными методами лечения. Большинство нежелательных явлений (НЯ), включая тошноту и мышечно-скелетную боль, относились к 1 и 2 степени. Никаких гематологических сигналов безопасности не наблюдалось, и ни у одного из пациентов ни в одной из двух групп лечения не было синусовой брадикардии.

«Распространенный или метастатический рак молочной железы ER+, HER2-, предварительно пролеченный эндокринной терапией, остается серьезной неудовлетворенной медицинской потребностью. Последняя эндокринная терапия была одобрена около 20 лет назад, и необходимы новые эффективные  варианты для этой группы пациентов», — сказал доктор Адитья Бардиа (Aditya Bardia), доктор медицины, магистр здравоохранения, директор по исследованиям рака молочной железы в Центре общего рака Массачусетса (Breast Cancer Research at Mass General Cancer Center), профессор кафедры медицины в Гарвардской медицинской школе и главный исследователь КИ EMERALD.

«Мутации ESR1 являются известным фактором устойчивости к стандартной эндокринной терапии, и до сих пор их было трудно лечить. Одобрение elacestrant предлагает новый вариант для пациентов с метастатическим раком молочной железы ER+, HER2-. Эта терапия нацелена на мутации ESR1 при метастатическом раке молочной железы и обеспечивает пациентов удобной пероральной дозой один раз в день» — добавил д-р Бардиа.

«Каждый год у 300 000 американцев диагностируется рак молочной железы, и метастатический рак молочной железы является причиной подавляющего большинства смертей от этого заболевания: более 43 000 ежегодно. Нам срочно нужны новые и лучшие варианты лечения, чтобы продлить и улучшить качество жизни людей с метастатическим раком молочной железы», — сказала Соня Негли (Sonya Negley), исполнительный директор Metavivor.

ORSERDU скоро будет доступен в США. Коммерциализацией препарата будет заниматься Stemline Therapeutics — дочерняя компания Menarini Group

Stemline ARC — программа поддержки пациентов, помогающая пройти через все этапы начала лечения — от предоставления общей информации до понимания нюансов страхового покрытия и определения потенциальных вариантов финансовой помощи.

Группа Menarini получила глобальные лицензионные права на elacestrant в июле 2020 года у компании Radius Health, Inc., которая провела исследование EMERALD. После одобрения препарата, Radius будет получать поэтапные платежи и гонорары от коммерческих продаж. Menarini Group теперь несет полную ответственность за глобальную регистрацию, коммерциализацию и дальнейшую деятельность по развитию elacestrant.

Об исследовании 3 фазы EMERALD (NCT03778931)

КИ EMERALD Phase 3 представляет собой рандомизированное открытое исследование с активным контролем, где оценивается elacestrant в качестве монотерапии второй или третьей линии у пациентов с ER+, HER2-распространенным/метастатическим раком молочной железы.

В исследование были включены 478 пациентов, ранее получавших одну или две линии эндокринной терапии, включая ингибитор CDK4/6. Пациенты в КИ были рандомизированы для получения elacestrant либо утвержденного гормонального препарата по выбору исследователя. Первичными конечными точками КИ были: выживаемость без прогрессирования в общей популяции пациентов и у пациентов с мутациями гена эстрогенового рецептора 1 (ESR1).

 Menarini Group

 Menarini Group — ведущая международная фармацевтическая и диагностическая компания с оборотом более $4 млрд и штатом более 17 000 сотрудников. Menarini ориентирована на терапевтические области с высокими неудовлетворенными потребностями в кардиологии, онкологии, пульмонологии, гастроэнтерологии, инфекционных заболеваниях, диабетологии и обезболивании. Благодаря 18 производственным площадкам и 9 центрам исследований и разработок продукция Menarini доступна в 140 странах мира.

 Stemline Therapeutics

Stemline Therapeutics — дочерняя компания Menarini Group, биофармацевтическая компания, занимающаяся разработкой и коммерциализацией новых онкологических терапевтических средств. Stemline коммерциализирует Elzonris®, новое таргетное лечение, направленное на CD123, для пациентов с бластным плазмоцитоидным новообразованием дендритных клеток (BPDCN), редким гематологическим раком. Это единственное одобренное лечение BPDCN в США и Европе на сегодняшний день.

Stemline также коммерциализирует в Европе Nexpovio®  — ингибитор XPO1 для множественной миеломы, полученный в результате лицензионного соглашения с Karyopharm.

Stemline имеет обширный клинический портфель малых молекул и биологических препаратов на различных стадиях разработки для множества солидных и гематологических видов рака.

Источник: https://pipelinereview.com/

31.01.2023