Препарат POXEL SA успешно прошел доклиническое исследование для лечения гипертрофической кардиомиопатии

Французская биотехнологическая компания POXEL SA, объявляет о положительных результатах доклинического исследования PXL065, проведенного на мышиной модели гипертрофической кардиомиопатии (hypertrophic cardiomyopathy, HCM).

PXL065 — это запатентованный новый, стабилизированный дейтерием R-стереоизомер пиоглитазона (d-R-пиоглитазон), который уменьшает воспаление и фиброз, улучшает митохондриальную функцию и восстанавливает метаболический баланс.

Томас Кун (Thomas Kuhn), генеральный директор Poxel, заявил: «Мы очень довольны этими результатами, которые иллюстрируют потенциал PXL065 для лечения гипертрофической кардиомиопатии, наиболее распространенного генетического заболевания сердца. Текущие терапевтические возможности для этого заболевания ограничены, либо с низкой эффективностью, либо со сложным профилем безопасности, либо с учетом ограниченной популяции пациентов. Мы с нетерпением ждем начала клинической разработки PXL065 по этому показанию на основе этих многообещающих результатов».

Профессор Кордула Вольф (Cordula Wolf), директор Центра редких врожденных заболеваний сердца в Немецком кардиологическом центре TUM University Hospital, добавила: «Результаты доклинического исследования, проведенного совместно с Poxel, представляют собой важный шаг в разработке нового терапевтического подхода к лечению гипертрофической кардиомиопатии, тяжелого и прогрессирующего заболевания, которое может привести к опасным для жизни сердечным событиям. Результаты, полученные в ходе этого доклинического исследования, показали, что PXL065 может иметь потенциал для улучшения клинических результатов у пациентов, страдающих этим генетическим заболеванием, за счет снижения гипертрофии левого желудочка, уменьшения фиброза сердца и улучшения основных патофизиологических механизмов».

Гипертрофическая кардиомиопатия (ГКМП) — это генетическое заболевание, характеризующееся гипертрофией миокарда, фиброзом сердца, дисфункцией желудочков, аритмиями и повышенным риском внезапной сердечной смерти. Она вызвана мутациями в генах белков саркомера, что приводит к изменению метаболизма клеток, включая окислительный стресс и дисфункцию митохондрий. Предполагаемая распространенность ГКМП составляет 0,2%, или 1/500 взрослых, а заболеваемость составляет около 5 на 100 000 человеко-лет.

В связи с механизмом действия PXL065 на ингибирование митохондриального переносчика пирувата (MPC) и на ингибирование ацил-КоА-синтетазы 4 (ACSL4), таким образом, действуя на окислительный стресс, воспаление и фиброз, PXL065 был протестирован на установленной мышиной модели гипертрофической кардиомиопатии. После 10 недель лечения было продемонстрировано значительное снижение гипертрофии миокарда, связанное со значительным снижением фиброза сердца, что подчеркивает потенциал PXL065 при этой патологии.

Это доклиническое исследование финансировалось Немецким центром сердечно-сосудистых исследований (DZHK) и проводилось в Немецком кардиологическом центре университетской клиники TUM ведущим экспертом по ГКМП профессором Кордулой Вольф. Компания Poxel и Немецкий кардиологический центр университетской больницы TUM сотрудничали в доклиническом исследовании на основе существующих данных Poxel и патентного портфеля PXL065 и предыдущих исследований, проведенных профессором Вольф и ее группой по механизмам заболевания и терапевтическому использованию TZD при HCM. Основные доступные результаты указывают на то, что PXL065 предотвращает патологическое ремоделирование миокарда в мышиной модели HCM, включая гипертрофию и сердечный фиброз.

О компании Poxel SA

Poxel — клиническая биотехнологическая компания, разрабатывающая инновационные методы лечения хронических серьезных заболеваний с метаболической патофизиологией, включая стеатогепатит, связанный с метаболической дисфункцией (MASH), и редкие заболевания. Так, в другом исследовании, для лечения MASH PXL065 достиг своей первичной конечной точки в оптимизированном исследовании фазы 2 (DESTINY-1). В редких заболеваниях разработка PXL770, первого в своем классе прямого активатора аденозинмонофосфат-активируемой протеинкиназы (AMPK), сосредоточена на лечении адренолейкодистрофии (ALD) и аутосомно-доминантной поликистозной болезни почек (ADPKD).

TWYMEEG® (Imeglimin), первый в своем классе продукт Poxel, нацеленный на митохондриальную дисфункцию, теперь продается для лечения диабета 2 типа в Японии компанией Sumitomo Pharma, и Poxel ожидает получать роялти и платежи на основе продаж. Poxel имеет стратегическое партнерство с Sumitomo Pharma по Imeglimin в Японии. Созданная в 2009 году, Poxel, котирующаяся на Euronext Paris, имеет штаб-квартиру в Лионе, Франция, и дочерние компании в Бостоне, Массачусетс, и Токио, Япония.

Источник: https://www.benzinga.com/

Источник: https://www.linkedin.com/

Источник: https://www.poxelpharma.com/

25.03.2025