Препарат Prescient Therapeutics получает статус Fast Track Designation для лечения Т-клеточной лимфомы

Австралийская биотехническая компания Prescient Therapeutics получила статус Fast Track Designation от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США для своего ведущего кандидата PTX-100 (ранее известного как GGTI-2418) для лечения взрослых с рецидивирующим или рефрактерным грибовидным микозом. Это заболевание кожи является наиболее распространенным подтипом кожной Т-клеточной лимфомы (cutaneous T-cell lymphoma, CTCL).

Главный исполнительный директор Prescient Джеймс Макдоннелл (James McDonnell) в интервью заявил, что ускоренное рассмотрение PTX-100 указывает на его перспективность как потенциального варианта лечения грибовидного микоза, наряду с другими методами лечения, доступными в США. «Ускоренное назначение — это важнейшая веха на пути к нашей цели — продвижению PTX-100 в исследование, позволяющее зарегистрировать его и разработанное для поддержки ускоренного одобрения и коммерциализации», — сказал он. «По мере продвижения наших исследований фазы 2 мы будем тесно взаимодействовать с FDA, чтобы обеспечить согласованность конечных точек и объема исследования».

В прошлом месяце Prescient завершила первый визит на место проведения клинического исследования фазы 2a PTX-100 в гематологическом отделении Epworth Freemasons в Мельбурне. Открытое исследование будет оценивать два уровня дозировки примерно у 40 пациентов с рецидивирующей/рефрактерной CTCL.

Профессор Майлз Принс (Miles Prince), ведущий мировой эксперт в области лечения этого заболевания, будет возглавлять первое из нескольких исследований фазы 2a, которые Prescient инициирует в Австралии, США и Европе.

Результаты фазы 1b Исследование фазы 1b PTX-100, в котором приняли участие 19 пациентов с Т-клеточной лимфомой (T-cell lymphoma, TCL), продемонстрировало хороший профиль безопасности при различных дозах до 2000 миллиграммов на квадратный метр. Prescient сообщила о 42%-ном общем показателе ответа среди всех поддающихся оценке пациентов с TCL, причем 6 из 7 пациентов с CTCL получили клиническую пользу. У пациентов, ответивших на лечение, медиана выживаемости без прогрессирования (progression-free survival, PFS) составила более 10 месяцев, что превышает типичный медианный показатель PFS приблизительно в 3,1 месяца.

Исследование фазы 1 с тех пор было закрыто, и один пациент все еще находится в состоянии полного ответа и продолжает получать PTX-100 в рамках австралийской программы сострадательного доступа.

О препарате PTX100

PTX100, также известный как GGTI-2418, является синтетическим пептидомиметическим ингибитором геранилгеранилтрансферазы I (ГГТазы I), который, по-видимому, вызывает апоптоз путем подавления нескольких основных онкогенных и опухолевых путей выживания. ГГТаза I катализирует липидную посттрансляционную модификацию, которая необходима для функционирования Rho GTPases (часто обнаруживаемых аберрантно активированными при раке человека). Ингибиторы ГГТазы I блокируют функцию Rho в раковых клетках и вызывают остановку клеточного цикла в фазе G1 с помощью механизма, включающего индукцию ингибиторов CDK p21waf и p27kip, ингибирование CDK2 и CDK4 и гипофосфорилирование супрессора опухоли Rb. Ингибиторы ГГТазы I также вызывают апоптоз с помощью механизма, включающего подавление экспрессии сурвивина и подавление активации PI3K/Akt.

О компании Prescient Therapeutics

Prescient Therapeutics Ltd — биотехнологическая компания клинической стадии онкологии. Компания сосредоточена на разработке универсальной платформы CAR-T (OmniCAR), улучшенном производстве и функционировании клеток CAR-T (CellPryme) и двух таргетных терапиях с малыми молекулами (PTX-100 и PTX-200).

Prescient Therapeutics Ltd была создана в 2014 году путем объединения двух активов малых молекул из отдельных частных компаний США (Pathway Oncology для PTX-100 и AKTivate Therapeutics для PTX-200) в существующую компанию-оболочку Virax Holdings Ltd (Virax), котируемую на бирже ASX. Пол Хоппер, австралийский биопредприниматель, стремящийся получить доступ к публичным рынкам для содействия развитию активов PTX-100 и PTX-200, помог координировать последовательные обратные поглощения, в ходе которых Virax сначала приобрел Pathway Oncology, а затем AKTivate Therapeutics. После этого Virax изменил свое название на Prescient Therapeutics.

Штаб-квартира компании находится в Мельбурне (Австралия).

Источник: https://www.tradingview.com/

Источник: https://www.nbcnews.com/

18.04.2025