Препарат против рецидивирующего или рефрактерного острого миелолейкоза от Sumitomo Pharma получил статус Fast Track Designation  

Компания Sumitomo Pharma America, Inc. (SMPA) объявила, что регулятор предоставил ее препарату DSP-5336 статус Fast Track Designation для лечения пациентов с рецидивирующим или рефрактерным острым миелолейкозом (acute myeloid leukemia, AML) с перестройкой KMT2A, также известным как перестройка лейкоза смешанной линии (lineage leukemia rearrangement, MLLr) или мутация нуклеофосмина (NPM1m).

DSP-5336 представляет собой исследуемый низкомолекулярный ингибитор взаимодействия менина и белков лейкемии смешанного происхождения (MLL), играющий ключевую роль в экспрессии генов и взаимодействиях белков, участвующих во многих биологических путях, включая рост клеток, клеточный цикл, стабильность генома и кроветворение.

Обозначение FDA Fast Track Designation предоставляется новаторским исследовательским методам лечения, разрабатываемым для лечения серьезных или опасных для жизни состояний, которые демонстрируют потенциал для удовлетворения неудовлетворенных медицинских потребностей.

«Для пациентов, столкнувшихся с диагнозом рецидивирующего или рефрактерного острого миелолейкоза, существуют значительные неудовлетворенные медицинские потребности, и мы понимаем срочность в выявлении и продвижении новых путей лечения», – сказал Цутому Накагава (Tsutomu Nakagawa), доктор философии, президент и главный исполнительный директор Sumitomo Pharma America. «Мы воодушевлены решением FDA и надеемся на тесное сотрудничество с Агентством в продолжении клинической разработки DSP-5336».

Обновленные данные текущего открытого исследования фазы 1/2 для DSP-5336 с увеличением дозы и оптимизации были представлены на Гибридном конгрессе Европейской гематологической ассоциации (EHA) 2024 года, основываясь на предварительных данных, представленных на ежегодном собрании Американского общества гематологов (ASH) 2023 года. Объективный ответ наблюдался у 57% (12/21) пациентов, включая ответы у пациентов как с мутацией нуклеофосмина 1 (NPM1), так и с перестройкой KMT2A (MLL). Доля пациентов с полной ремиссией или полной ремиссией с частичным гематологическим восстановлением (CR/CRh) составила 24% (5/21 пациентов).

DSP-5336 хорошо переносится, при этом не наблюдается дозолимитирующей токсичности (DLT), необходимости в прекращении лечения или смертности. Никаких существенных межлекарственных взаимодействий с азолами не выявлено, а повторное введение приводит к минимальному фармакокинетическому накоплению препарата. Важно отметить, что профилактика дифференцировочного синдрома (СД) не требовалась, а три зарегистрированных случая СД (5%) были управляемыми и не привели к пребыванию в отделении интенсивной терапии или отмене DSP-5336.

«Лечение острого миелоидного лейкоза по-прежнему остается сложной задачей из-за ограниченных возможностей, для которых в настоящее время не существует утвержденных таргетных методов лечения с перестройками KMT2A (MLL) или мутациями NPM1, что оставляет серьезную неудовлетворенную медицинскую потребность», — сказал Джатин Шах (Jatin Shah), доктор медицины, главный врач по онкологии в Sumitomo Pharma America. «DSP-5336 продемонстрировал многообещающую клиническую активность, а ингибиторы менина обладают огромным потенциалом влиять на исходы этих типов острого лейкоза».

Лейкемия — это тип рака, который формируется в кроветворной ткани и характеризуется неконтролируемым ростом клеток крови, обычно лейкоцитов, в костном мозге. Острый лейкоз, форма лейкемии, требует немедленного лечения, поскольку клетки крови быстро размножаются, что приводит к внезапному появлению симптомов заболевания. Примерно у 30% пациентов с острым миелоидным лейкозом наблюдаются мутации NPM16, а у 5–10% пациентов – перестройки KMT2A (MLL).

О препарате DSP-5336

DSP-5336 представляет собой исследуемый низкомолекулярный ингибитор взаимодействия менина и белков лейкоза смешанного происхождения (MLL). Менин представляет собой каркасный ядерный белок, который играет ключевую роль в экспрессии генов и взаимодействиях белков, участвующих во многих биологических путях, включая рост клеток, клеточный цикл, стабильность генома и кроветворение. В доклинических исследованиях DSP-5336 показал селективное ингибирование роста в клеточных линиях острого лейкоза человека с перестройками KMT2A (MLL) или мутациями NPM1. 

Так, DSP-5336 снижал экспрессию ассоциированных с лейкемией генов HOXA9 и MEIS1 и повышал экспрессию гена дифференцировки CD11b в клеточных линиях острого лейкоза человека с перестройками MLL и мутацией NPM1. Безопасность и эффективность DSP-5336 в настоящее время клинически оценивается в фазе 1/2 исследования повышения/расширения дозы у пациентов с рецидивирующим или рефрактерным острым лейкозом (NCT04988555). В июне 2022 года FDA предоставило DSP-5336 статус орфанного препарата для лечения острого миелолейкоза. В июне 2024 года FDA предоставило DSP-5336 статус ускоренного режима для лечения рецидивирующего или рефрактерного острого миелолейкоза с MLLr или NPM1m.

О компании Sumitomo Pharma

Sumitomo Pharma Co., Ltd. — глобальная фармацевтическая компания, базирующаяся в Японии, с ключевыми подразделениями в США (Sumitomo Pharma America, Inc.), Канаде (Sumitomo Pharma Canada, Inc.) и Европе (Sumitomo Pharma Switzerland GmbH). Компания обеспечивает потребности пациентов в онкологии, урологии, женском здоровье, редких заболеваниях, психиатрии и неврологии, а также клеточной и генной терапии. \

SUMITOMO PHARMA — торговая марка Sumitomo Pharma Co., Ltd., используемая по лицензии. Ее штаб-квартира расположена в Осаке, Япония. Оригинальная компания Dainippon Pharmaceuticals (Dainippon Seiyaku) была основана в 1885 году Нагайо Сенсаем, выпускником Текидзюку — первой частной медицинской школы в Японии, основанной Огатой Коаном. Она была создана как полностью частная компания, финансируемая людьми из Токио и Осаки, а правительство предоставляло ей землю и здания взаймы. В 1984 году Sumitomo Pharmaceuticals была зарегистрирована как дочерняя компания Sumitomo Chemical. 1 октября 2005 года компании Dainippon и Sumitomo объединились, чтобы создать Dainippon Sumitomo Pharma. Sumitomo Chemical с тех пор сохранила более 51% акций компании.

1 апреля 2022 года компания была переименована из Sumitomo Dainippon Pharma в Sumitomo Pharma.

Источник: https://www.prnewswire.com/

16.07.2024