Препарат Sanofi для лечения редких заболеваний получил статусы FDA Breakthrough и Orphan Drug в Японии

Фармцевтический гигант, компания Sanofi объявила, что FDA присвоило препарату Wayrilz (rilzabrutinib), новому пероральному обратимому ингибитору тирозин-киназы Брутона (BTK), статус Breakthrough Therapy designation для лечения пациентов с тепловой аутоиммунной гемолитической анемией (warm autoimmune hemolytic anemia, wAIHA). Одновременно Министерство здравоохранения, труда и социального обеспечения Японии (Japan’s Ministry of Health, Labour and Welfare) присвоило препарату статус Orphan Drug designation для того же показания.

Оба регуляторных решения подкреплены клиническими данными из продолжающегося исследования LUMINA 2 фазы IIb, оценивающего эффективность и безопасность rilzabrutinib у пациентов с wAIHA. Кроме того, в настоящее время проводится исследование LUMINA 3 поздней стадии для оценки эффективности rilzabrutinib по сравнению с плацебо в этой популяции пациентов.

Присвоение FDA статуса Breakthrough Therapy призвано облегчить разработку лекарственных препаратов и ускорить рассмотрение препаратов для лечения серьезных или угрожающих жизни заболеваний, когда ранние клинические данные указывают на существенные преимущества перед существующими методами лечения.

Rilzabrutinib уже одобрен под торговой маркой Wayrilz в США, Европейском Союзе и ОAЭ для лечения персистирующей или хронической иммунной тромбоцитопении (immune thrombocytopenia, ITP) у взрослых пациентов, у которых наблюдался недостаточный ответ на предыдущее лечение. Таким образом, Wayrilz становится первым ингибитором BTK, одобренным для лечения ITP. В настоящее время Wayrilz находится на стадии рассмотрения регулирующими органами в Японии.

По данным разработчика, Wayrilz поможет устранить основные причины ITP посредством мультииммунной модуляции, воздействуя на различные пути в иммунной системе. «Бремя иммунной тромбоцитопении может быть как физическим, так и эмоциональным, с существенными, но часто игнорируемыми симптомами, которые могут влиять на различные аспекты повседневной жизни», — сказала Каролин Крузе (Caroline Kruse), президент и главный исполнительный директор Ассоциации поддержки пациентов с нарушениями функции тромбоцитов. «Мы рады появлению нового варианта лечения, который может помочь облегчить текущее бремя борьбы с этим заболеванием для пациентов и их семей», — добавила она.

Wayrilz был добавлен в обширный портфель разработок Sanofi в результате приобретения Principia Biopharma в 2020 году. Sanofi тогда заплатила за Principia Biopharma $3,7 млрд, а сейчас аналитики Leerink ожидают, что пиковые продажи препарата составят от 2 до 5 миллиардов долларов.

Ключевые новости о Wayrilz от Sanofi для лечения аутоиммунных заболеваний

Помимо wAIHA и ITP, Sanofi продолжает продвигать Wayrilz для лечения ряда других редких аутоиммунных заболеваний по всему миру. Так, Sanofi проводит оценку эффективности препарата Wayrilz для лечения пациентов с IgG4-ассоциированным заболеванием (IgG4-RD), хроническим редким иммуноопосредованным заболеванием, которое может поражать множество органов, вызывая воспаление, отек и фиброз.

Ранее FDA присвоило препарату Wayrilz статус орфанного препарата для лечения аутоиммунной гемолитической анемии, IgG4-RD и серповидноклеточной анемии, а также статус ускоренного рассмотрения для лечения ИТП и IgG4-RD, в то время, как Европейский союз присвоил препарату статус орфанного препарата для лечения ИТП, аутоиммунной гемолитической анемии и IgG4-RD.

Об аутоиммунной гемолитической анемии с нарушением функции эритроцитов (wAIHA)

wAIHA — редкое, потенциально опасное для жизни аутоиммунное заболевание, обусловленное сложной дисрегуляцией иммунной системы. Оно составляет более половины случаев аутоиммунной гемолитической анемии. При wAIHA аутоантитела приводят к преждевременному разрушению собственных эритроцитов организма (гемолизу), иногда быстрее, чем костный мозг может их восстановить. В США и ЕС аутоиммунная гемолитическая анемия, по оценкам, поражает от 4 до 24 человек из 100 000, в то время как в Японии она встречается реже — от 3 до 10 человек на миллион. Люди, живущие с wAIHA, могут испытывать изнурительную усталость, головокружение, учащенное сердцебиение и одышку, а также могут сталкиваться с такими осложнениями, как тромбоэмболия. В настоящее время одобренных методов лечения по этому показанию нет.

О препарате Rilzabrutinib

Rilzabrutinib (Wayrilz) — новый пероральный обратимый ковалентный ингибитор BTK, который потенциально может стать эффективным новым лекарственным средством для лечения ряда редких иммуноопосредованных или воспалительных заболеваний, восстанавливая иммунный баланс посредством мультииммунной модуляции. BTK, экспрессируемый в B-клетках, макрофагах и других клетках врожденного иммунитета, играет критическую роль в многочисленных иммуноопосредованных патологических процессах и воспалительных путях. Благодаря применению технологии TAILORED COVALENCY® Rilzabrutinib избирательно ингибирует мишень BTK.

Источник: https://www.zacks.com/

Источник: https://www.thepharmaletter.com/

Источник: https://www.sanofi.com/en

11.02.2026