Препарат от Synlogic Inc. получает статус Fast Traсk Designation для лечения гомоцистинурии

Synlogic, Inc., базирующаяся в Массачусетсе (США) биотехнологическая компания клинической стадии, разрабатывающая лекарства для лечения метаболических и иммунологических заболеваний с помощью собственного подхода к синтетической биологии, сегодня объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило ее препарату-кандидату SYNB1353 статус Fast Track Designation для потенциального лечения гомоцистинурии (homocystinuria, HCU).

Процесс предоставления статуса Fast Track предназначен для облегчения разработки и ускорения рассмотрения перспективных лекарств для лечения серьезных состояний и решения неудовлетворенных медицинских потребностей. Для такой квалификации имеющиеся клинические и неклинические данные препарата должны продемонстрировать значимый терапевтический потенциал. Преимущества Fast Track также включают возможность частых встреч с FDA для обсуждения дизайна испытаний, планов разработки и данных, необходимых для одобрения лекарств, а также возможность подать регистрационную заявку на утверждение на постоянной основе и право на получение приоритета, если соответствующие критерии соблюдены. SYNB1353, пероральное, не системно всасываемое лекарство-кандидат, предназначенное для потребления метионина с целью снижения уровня гомоцистеина, в настоящее время оценивается в исследовании фазы 1 на здоровых добровольцах.

«Обозначение FDA Fast Track укрепляет нашу убежденность в острой необходимости в новых методах лечения HCU, а также поддерживает многообещающие неклинические данные, уже полученные нами в рамках программы», — заявил Аойф Бреннан, (Aoife Brennan), президент и главный исполнительный директор Synlogic. «Мы с нетерпением ждем возможности поделиться дополнительными данными из программы позже в этом году».

Гомоцистинурия или HCU — наследственное нарушение метаболизма аминокислоты метионин из-за дефицита цистатионин-бета-синтазы или метионинсинтазы. Это унаследованный аутосомно-рецессивный признак, означающий, что ребенок должен унаследовать копию дефектного гена от обоих родителей. Симптомы гомоцистинурии также могут быть вызваны дефицитом витаминов B6, B12 или фолиевой кислоты. HCU характеризуется высоким уровнем гомоцистеина и рисками, включая тромбоэмболию, вывих хрусталика, скелетные аномалии, задержку развития и умственную отсталость. Варианты лечения HCU в настоящее время ограничены из-за эффективности и переносимости. SYNB1353 представляет собой сконструированный штамм пробиотических бактерий E. coli Nissle, которые потребляют метионин в желудочно-кишечном тракте, предотвращая всасывание метионина и превращение его в гомоцистеин в плазме.

Гомоцистеин

Это первое лекарство-кандидат, разработанное в рамках исследовательского сотрудничества между Synlogic и Ginkgo Bioworks, и первое экспериментальное лекарство, разработанное на платформе Ginkgo, поступившее в клинику. В 2021 году Synlogic поделилась доклиническими данными для SYNB1353, которые продемонстрировали снижение уровня гомоцистеина в крови у приматов, отличных от человека, и моделей мышей. Synlogic рассчитывает поделиться результатами исследования фазы 1 SYNB1353 на здоровых добровольцах к концу 2022 года.

О компании Synlogic

Synlogic — биотехнологическая компания клинической стадии, разрабатывающая лекарства на основе собственного подхода к синтетической биологии. План Synlogic включает в себя ведущую программу по фенилкетонурии (ФКУ), которая продемонстрировала подтверждение концепции с планами начать ключевое исследование фазы 3 в первой половине 2023 года, а также дополнительные новые препараты-кандидаты для лечения HCU и кишечной гипероксалурии. Быстрое продвижение этих биотерапевтических средств, называемых синтетическими биотиками, стало возможным благодаря воспроизводимому дизайну лекарств Synlogic для конкретных целей. Synlogic использует программируемую прецизионную генную инженерию хорошо изученных пробиотиков для проявления локализованной активности с терапевтическим эффектом, уделяя особое внимание метаболическим и иммунологическим заболеваниям. В дополнение к своим клиническим программам, Synlogic сотрудничает с Roche в области исследования нового синтетического биотика для лечения воспалительных заболеваний кишечника. Synlogic также разработала два препарата-кандидата в рамках исследовательского сотрудничества с Ginkgo Bioworks: SYNB1353 для лечения HCU и SYNB2081 для снижения уровня мочевой кислоты при лечении подагры. 

О SYNB1353

SYNB1353 — новое лекарство-кандидат для перорального введения, предназначенное для снижения уровня гомоцистеина у пациентов с HCU. Synlogic владеет правами на разработку и коммерциализацию SYNB1353 во всем мире и, как ожидается, представит данные КИ фазы 1 на добровольцах во втором полугодии 2022 года.

Источник: https://www.biospace.com/

Источник: https://www.fdanews.com/

25.08.2022