Препарат Welireg от MSD рекомендован NICE для лечения болезни фон Гиппеля-Линдау
Препарат Welireg (belzutifan) от фармгиганта MSD, известный как Merck&Co в США и Канаде, был рекомендован Национальным институтом здравоохранения и совершенствования медицинской помощи (National Institute for Health and Care Excellence, NICE) для лечения редкого генетического заболевания, вызывающего опухоли в основных органах.
Таблетки для домашнего использования будут доступны в NHS в Англии и Уэльсе для лечения болезни фон Гиппеля-Линдау (von Hippel-Lindau, VHL) у взрослых, которым требуется терапия почечно-клеточного рака, связанного с VHL, гемангиобластом центральной нервной системы или нейроэндокринных опухолей поджелудочной железы, для которых локальные процедуры не подходят или нежелательны.
Болезнь VHL, поражающая примерно одного из 70 000 человек, возникает, когда мутация в гене VHL вызывает аномальный рост клеток. Это может привести к образованию кист или опухолей в различных частях тела, включая почки, мозг и поджелудочную железу, которые способны нарушить их функцию или стать раковыми.
До сих пор единственными доступными методами лечения были инвазивная хирургия или радиотерапия, при этом пациентам обычно требовалось несколько операций на протяжении всей жизни.
Бенсон Файехун (Benson Fayehun), глава онкологического отделения MSD UK, заявил: «VHL — это сложное и разрушительное генетическое заболевание, при котором пациенты часто ухаживают за членами своей семьи, у которых также может быть диагноз VHL. До сих пор у этих пациентов было мало вариантов лечения, обычно ограничивающихся инвазивными процедурами. Сегодняшнее решение является долгожданным вариантом для пациентов, снижающим необходимость и последствия многочисленных операций».
По данным NHS England, около 100 человек могли бы успешно лечиться Welireg в первый год и примерно 50 человек в год в дальнейшем.
Окончательный проект руководства NICE по препарату, который стал возможным благодаря сотрудничеству между NHS England и MSD по предоставлению доступа через Cancer Drugs Fund, был поддержан результатами клинических испытаний, показавшими, что у 95% пациентов не наблюдалось роста опухолей в течение двух лет лечения, а у 56% пациентов опухоли уменьшились.
Однако Агентство отметило, что из-за «некоторой неопределенности» необходимо больше доказательств, прежде чем Welireg можно будет рассматривать для рутинного использования в NHS, поэтому он был рекомендован к использованию с дальнейшим сбором данных.
Хелен Найт (Helen Knight), директор по оценке лекарственных средств в NICE, сказала: «Это новое лечение, которое может предотвратить потерю функции органа из-за повторных опухолей и операций и улучшить качество жизни людей по цене, которая является выгодной для налогоплательщика. Поэтому мы рады, что можем рекомендовать его сегодня, пока собираются дополнительные доказательства».
О препарате Welireg (Belzutifan)
Belzutifan, продаваемый под торговой маркой Welireg, является противораковым препаратом для приёма внутрь, используемым для лечения почечно-клеточного рака, связанного с болезнью фон Гиппеля-Линдау.
Belzutifan является ингибитором гипоксией-индуцируемого фактора-2 альфа (HIF-2α). Способность Belzutifan снижать уровень сывороточного эритропоэтина подтвердила его клиническую применимость для лечения злокачественных новообразований, связанных с болезнью фон Гиппеля-Линдау (VHL), таких как почечно-клеточный рак (RCC) со светлоклеточной гистологией (ccRCC), поражения поджелудочной железы, нейроэндокринные опухоли и гемангиобластомы ЦНС или нейроэндокринные опухоли поджелудочной железы (pNET), которые не требуют немедленного хирургического вмешательства.
Показатель контроля заболевания составил 80% у пациентов с предварительно пролеченным ccRCC во время исследования фазы I. Наиболее распространенные побочные эффекты включают снижение гемоглобина, анемию, усталость, повышение креатинина, головную боль, головокружение, повышение уровня глюкозы и тошноту.
Belzutifan — первый препарат, получивший «инновационный паспорт» от Агентства по регулированию лекарственных средств и изделий медицинского назначения Великобритании (MHRA).
Belzutifan был одобрен для медицинского применения в США в августе 2021 года. Belzutifan — первый ингибитор фактора-2 альфа, индуцируемый гипоксией, одобренный в США. Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) считает его первым в своем классе препаратом.
Источник: https://pmlive.com/
Источник: https://www.mayoclinic.org/
6.09.2024