Препарату Taldefgrobep Alfa от Biohaven Pharmaceuticals для лечения спинальной мышечной атрофии присвоен статус Fast Track

Компания Biohaven Pharmaceuticals Ltd. объявила о том, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило статус Fast Track препарату Taldefgrobep alfa — новому антимиостатиновому аднектину для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА).  Ранее Biohaven получила для Taldefgrobep alfa статус Orphan Drug.

Taldefgrobep alfa, биологический исследовательский агент, нацеленный на миостатин, находится в фазе 3 клинической стадии  для увеличения мышечной массы у пациентов со СМА.

СМА — это редкое, прогрессирующее заболевание двигательных нейронов, при котором нарушается развитие и рост мышечной массы, что приводит к прогрессирующей слабости и мышечной атрофии, снижению двигательной функции, ухудшению качества жизни, и часто – к смерти. Ингибирование миостатина, встречающегося в природе белка, который ограничивает рост скелетных мышц, важный процесс здорового мышечного развития, является потенциальной терапевтической мишенью для СМА.

Taldefgrobep alfa может стать новой терапией, которую нужно использовать в сочетании с терапией, модифицирующей заболевание, для улучшения мышечной функции путем блокирования активности миостатина. Новизна Taldefgrobep alfa в области ингибиторов миостатина основана на механизме его действия. Он связывается с миостатином, снижая его общий уровень, а также действует как антагонист рецепторов, тем самым блокируя передачу сигналов миостатина в скелетных мышцах.

Линдси Ли Лэр (Lindsey Lee Lair), доктор медицины, магистр делового администрирования F.A.A.N, вице-президент по клиническим разработкам Biohaven, прокомментировала: «Мы очень рады, что FDA предоставило нашему новому препарату статус Fast Track для лечения СМА. Дети и взрослые, живущие со СМА, испытывают значительную мышечную слабость и функциональные нарушения, ежедневно влияющие на качество их жизни, причем сохраняется значительная неудовлетворенная медицинская потребность в лечении этого состояния. Мы воодушевлены четко доказанным потенциалом Taldefgrobep alfa для улучшения жизни пациентов, живущих со СМА и их семей».

Карен Чен (Karen Chen), Ph.D., генеральный директор SMA Foundation, добавила: «Статус Fast Track от FDA подчеркивает высокую неудовлетворенную медицинскую потребность в лечении СМА и поддерживает необходимость в дополнительных новых комбинированных терапиях для детей и взрослых, живущих с этим прогрессирующим неврологическим заболеванием. Фонд СМА вкладывает значительные средства в поддержку разработки дополнительных методов лечения мышц и нервно-мышечной регенеративной медицины, которые обеспечивают функциональные преимущества для пациентов. Мы рады видеть стремление органов здравоохранения  продвигать разработку новых методов лечения».

 Являясь лидером инновационных исследований, направленных на нейродегенеративные заболевания, компания Biohaven в настоящее время регистрирует  исследование фазы 3 RESILIENT (NCT05337553) для оценки эффективности и безопасности Taldefgrobep alfa у участников со СМА.

 О Taldefgrobep alfa

Taldefgrobep alfa (также известный, как BHV2000) представляет собой модифицированный аднектин, специально предназначенный для связывания с миостатином (GDF-8). Препарат – полностью человеческий рекомбинантный белок против миостатина, снижающий уровень свободного миостатина и действующий как антагонист рецептора активина 2b с комплексом миостатин-Taldefgrobep. Аднектины представляют собой признанный запатентованный терапевтический класс белков, основанный на человеческом фибронектине, внеклеточном белке, который естественным образом содержится в сыворотке крови человека.

О спинальной мышечной атрофии (СМА)

Спинальная мышечная атрофия (СМА) — редкое генетическое нейродегенеративное заболевание, характеризующееся потерей двигательных нейронов, атрофией произвольных мышц конечностей и туловища и прогрессирующей мышечной слабостью, которая часто приводит к летальному исходу и обычно диагностируется у детей раннего возраста. Патология, лежащая в основе СМА, вызвана недостаточной продукцией белка SMN (выживание двигательных нейронов), необходимого для выживания двигательных нейронов, и кодируется двумя генами, SMN1 и SMN2.

Источник: https://www.prnewswire.com/

22.02.2023