Производитель генной терапии Sarepta сообщила FDA, что не прекратит поставки, несмотря на смерть пациентов

Фармацевтическая компания Sarepta Therapeutics заявила, что не выполнит требование FDA о приостановке всех поставок своих лекарств для генной терапии после смерти третьего пациента, получавшего один из препаратов компании для лечения мышечной дистрофии.

Этот крайне необычный шаг стал одним из последних в череде событий, которые на протяжении нескольких недель негативно сказывались на акциях производителя и недавно вынудили её уволить 500 сотрудников. Решение компании не выполнять требования регулятора также ставит под сомнение будущую доступность её ведущего препарата  Elevidys (Delandistrogene moxeparvovec).

В заявлении FDA, говорится, что представители Агентства встречались с Sarepta и потребовали приостановить все продажи, но «компания отказалась это сделать». Управление имеет право изымать препараты с рынка, но обременительная процедура регулирования может занять месяцы или даже годы. Вместо этого агентство обычно направляет неофициальный запрос, и компании почти всегда его выполняют.

«Мы верим в доступность лекарств для удовлетворения неудовлетворенных медицинских потребностей, но не боимся принимать немедленные меры при появлении серьезного сигнала безопасности», — заявил комиссар FDA Марти Макари.

Elevidys — первый препарат для генной терапии, одобренный в США для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, фатального заболевания, сопровождающегося атрофией мышц, которое поражает мужчин. Однако с момента его одобрения в 2023 году он подвергся тщательной проверке. Однократное лечение получило ускоренное одобрение, несмотря на рекомендации некоторых ученых FDA, сомневавшихся в его эффективности.

В прошлом году FDA выдало полное одобрение и расширило применение препарата, включив в него пациентов в возрасте от 4 лет и старше, включая тех, кто больше не может ходить. Ранее препарат был доступен только для более молодых пациентов, которые еще не потеряли способность передвигаться самостоятельно.

Sarepta также заявила в пятницу, что ее научный обзор не выявил «новых или изменившихся сигналов безопасности» для молодых пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна на более ранних стадиях заболевания. Компания заявила, что планирует сохранить доступность препарата для этих пациентов.

«Мы рассчитываем на продолжение обсуждений и обмен информацией с FDA», — говорится в заявлении компании.

В прошлом месяце Sarepta прекратила поставки препарата для лечения мальчиков старшего возраста, страдающих мышечной дистрофией Дюшенна, которая постепенно разрушает мышечную и скелетную ткань, что приводит к преждевременной смерти. Это решение было принято после смерти двух подростков, принимавших этот препарат.

Компания также подтвердила в пятницу третий случай смерти: 51-летний пациент проходил экспериментальную генную терапию в рамках исследования по лечению другой формы мышечной дистрофии. Sarepta сообщила, что сообщила о смерти в FDA 20 июня. В пятницу FDA заявило о приостановке исследования.

Sarepta отметила, что препарат для генной терапии, о котором идёт речь в инциденте, использует «другую дозировку и производится по иному процессу», чем Elevidys.

Все три случая смерти пациентов были связаны с повреждением печени — побочным эффектом, указанным в инструкции по применению препарата Sarepta.

Ранее на этой неделе Sarepta объявила о добавлении серьёзного предупреждения к препарату и увольнении трети своих сотрудников. Компания не упомянула о смерти третьего пациента ни в пресс-релизе, ни в телефонной конференции, анонсировавшей эти изменения, что вызвало резкую критику со стороны аналитиков Уолл-стрит.

Акции компании упали более чем на 35% в пятницу, закрывшись на отметке $14,07.

Sarepta, базирующаяся в Кембридже, штат Массачусетс, с 2016 года получила одобрение FDA на 3 других препарата для лечения болезни Дюшенна, эффективность ни одного из которых не была подтверждена. Компанию давно критикуют за то, что она не завершила несколько исследований, необходимых для получения полного одобрения FDA на свои препараты.

Источник: https://finance.yahoo.com/

21.07.2025