PTC Therapeutics выкупит у Marathon права на препарат для лечения миодистрофии Дюшенна

PTC Therapeutics приобретает у Marathon Pharmaceuticals права на дефлазакорт (deflazacort) — препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, сообщает The Pharma Letter. Marathon получит $140 млн, а также PTC Therapeutics будет с 2018 г. выплачивать ей процент от продаж. Сделка будет закрыта во второй половине 2017 г.

В феврале этого года дефлазакорт был зарегистрирован Администрацией по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) и стал первым одобренным кортикостероидом против миодистрофии Дюшенна на территории страны. Позже Marathon Pharmaceuticals столкнулась с критикой общественности из-за решения повысить стоимость препарата на 6000%: в США годовой курс терапии доступен за 89 тыс. долларов, тогда как в Великобритании и Канаде дефлазакорт в течение многих лет продается по 1 тыс. долларов за годовой курс.

В портфеле PTC Therapeutics есть еще один препарат для лечения миодистрофии Дюшенна: в 2014 году Европейский Комитет по товарам медицинского назначения для использования человеком (CHMP) рекомендовал к условной регистрации на территории ЕС аталурен (ataluren), разработанный PTC Therapeutics для лечения пациентов старше пяти лет с нонсенс-мутациями при мышечной дистрофии Дюшенна. 

Аталурен является первым препаратом, разработанным для восстановления нарушенного синтеза функционального белка у пациентов с генетическими нарушениями, связанными с нонсенс-мутацией. Нонсенс-мутация представляет собой точечное изменение генетического кода, которое может привести к нарушению синтеза белка дистрофина при миодистрофии Дюшенна.

Источник: http://remedium.ru

17.03.2017