Quoin Pharmaceuticals получает статус Orphan Drug Designation для препарата QRX003 при синдроме Нетертона

Quoin Pharmaceuticals Ltd., фармацевтическая компания, находящаяся на поздней стадии клинических исследований и специализирующаяся на редких и орфанных заболеваниях, объявила о том, что FDA присвоило статус Orphan Drug Designation (ODD) её главному препарату-кандидату QRX003 для лечения синдрома Нетертона (Netherton Syndrome). Это решение последовало за ранее присвоенным статусом орфанного препарата Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA) в мае 2025 года.

Статус орфанного препарата предоставляется препаратам, предназначенным для лечения, диагностики или профилактики редких заболеваний, которыми страдают менее 200 000 человек в США. Этот статус предоставляет определённые преимущества, включая налоговые льготы на квалифицированные клинические испытания, освобождение от уплаты или частичную оплату регистрационных сборов FDA и семь лет эксклюзивного права на рынке в случае одобрения. QRX003 имеет все шансы стать первым одобренным препаратом для лечения синдрома Нетертона.

После одобрения соглашения о неразглашении Quoin получит семилетнюю эксклюзивность маркетинга QRX003 в США.

«Получение статуса орфанного препарата от FDA — ещё один важный этап в нашей миссии по обеспечению доступности QRX003 для пациентов с синдромом Нетертона», — заявил д-р Майкл Майерс (Michael Myers), генеральный директор Quoin Pharmaceuticals. «Вместе с присвоением статуса EMA ранее в этом году, это последнее признание FDA может потенциально облегчить процесс регистрации QRX003 в США, обеспечивая при этом значительную защиту данных о продукте в случае его одобрения. Quoin по-прежнему твёрдо намерена завершить клиническую разработку QRX003 в кратчайшие сроки в интересах пациентов и их семей, живущих с этим тяжёлым заболеванием».

Лосьон QRX003 (4%) проходит испытания в двух поздних стадиях основных клинических исследований по лечению синдрома Нетертона. Ожидается, что набор пациентов в оба основных исследования будет завершён в первом квартале 2026 года, первые данные ожидаются во второй половине 2026 года, а подача заявки на регистрацию в NDA запланирована на конец года.

О синдроме Нетертона

Синдром Нетертона — редкое генетическое заболевание, поражающее кожу, волосы и иммунную систему. При рождении оно проявляется покраснением, шелушением кожи и рядом других симптомов. К основным признакам относятся ихтиоз (шелушение кожи), «бамбуковые волосы» (аномалия стержня волоса, называемая инвагинальной трихорексис) и атопические симптомы, такие как астма или экзема. Хотя это заболевание неизлечимо, лечение направлено на устранение симптомов посредством увлажнения кожи, профилактики инфекций и лечения аллергий.

Синдром Нетертона встречается крайне редко, примерно у 1 из 200 000–800 000 новорожденных, причем девочки болеют чаще мальчиков. Тяжесть синдрома может варьироваться, и некоторые легкие формы могут оставаться недиагностированными. Показатели смертности в первые годы жизни могут достигать 10–20%, так как у младенцев с этим синдромом есть высокий риск обезвоживания, инфекций и нарушения роста.

О компании Quoin Pharmaceuticals Ltd.

Компания Quoin, основанная в 2018 году, является развивающейся специализированной фармацевтической компанией, занимающейся разработкой и коммерциализацией терапевтических препаратов для лечения редких и орфанных заболеваний, включая синдром Нетертона, синдром шелушения кожи, ладонно-подошвенную кератодермию, склеродермию, микрокистозные лимфатические мальформации, венозные мальформации, ангиофиброму и другие. Основной продукт компании — QRX003, топический лосьон для лечения синдрома Нетертона. Также компания разрабатывает QRX004 для лечения дистрофической буллезной эпидермолиза и QRX006, терапию для лечения редких кожных заболеваний. Штаб-квартира компании находится в Ашберне, штат Вирджиния.

Источник: https://finance.yahoo.com/

Источник: https://www.businesswire.com/

Источник: https://quoinpharma.com/

22.10.2025