FDA выдало разрешение на проведение клинических испытаний препарата от болезни Паркинсона, созданного ИИ

Американская биотехнологическая компания Insilico Medicine, занимающаяся разработкой лекарственных препаратов с использованием генеративного искусственного интеллекта, объявила, что получила от FDA разрешение на проведение клинических испытаний ISM8969 — перорального ингибитора NLRP3 для лечения болезни Паркинсона.

В клинических испытаниях I фазы планируется оценить безопасность, переносимость и фармакокинетику ISM8969 у здоровых добровольцев, а также определить оптимальную дозу для дальнейших исследований.

Инфламмасома NLRP3 (белок, содержащий домены NOD, LRR и пирина) является важнейшим компонентом врожденной иммунной системы, выступающим в качестве молекулярного сенсора для различных сигналов опасности. Действует как внутриклеточная система надзора, обнаруживая патоген-ассоциированные молекулярные паттерны (PAMP) и повреждения-ассоциированные молекулярные паттерны (DAMP), что приводит к образованию мультибелкового комплекса, инициирующего воспаление и гибель клеток.

Кэрол Сатлер, старший вице-президент по клиническим разработкам (неонкологические препараты) Insilico Medicine: «NLRP3 стал ключевым фактором хронического нейровоспаления и прогрессирования заболевания при нейродегенеративных расстройствах. Новый ингибитор NLRP3, ISM8969, обладающий желаемым свойством проникновения в мозг, что стало возможным благодаря нашему процессу проектирования с использованием искусственного интеллекта, открывает потенциал для вывода лечения болезни Паркинсона на новый уровень. Мы рады получить разрешение FDA на продвижение этого нового терапевтического препарата к клиническим испытаниям на людях, и мы надеемся, что прорыв в разработке новых лекарств с помощью ИИ приведет к настоящему сдвигу парадигмы».

Чрезмерная активация NLRP3 вызывает избыточную выработку провоспалительных цитокинов и хемокинов, что приводит к длительному воспалению и повреждению тканей. Ингибируя NLRP3, ISM8969 стремится модулировать это патологическое воспаление, поддерживая выживание и функцию нейронов у пациентов с нейродегенеративными заболеваниями. В декабре 2024 года ISM8969 был номинирован как пероральный, потенциально лучший в своем классе доклинический кандидат, нацеленный на NLRP3.

Стоит отметить, что ISM8969 был открыт и оптимизирован с использованием Chemistry42 от Insilico, комплексного генеративного химического движка, включающего множество приложений на этапах разработки и открытия лекарств. Что еще более важно, благодаря способности преодолевать гематоэнцефалический барьер и напрямую достигать центральной нервной системы (ЦНС), ISM8969 демонстрирует свои отличительные преимущества в борьбе с заболеваниями ЦНС, включая болезнь Паркинсона, помимо сбалансированного профиля лекарственной мишени и эффективности против воспаления как в моделях воспалительных, так и хронических заболеваний у мышей.

Для ускорения глобальной разработки ISM8969 компания Insilico Medicine заключила соглашение о сотрудничестве в области совместной разработки с Hygtia Therapeutics. В соответствии с соглашением, Insilico предоставляет Hygtia Therapeutics всемирные права на исследования, разработку, регистрацию, производство и коммерциализацию ISM8969, при этом каждая из сторон владеет 50% глобальных прав и интересов в программе. Взамен Insilico имеет право получить до $66 млн в виде авансовых и поэтапных платежей.

Основываясь на своем всеобъемлющем портфеле, созданном с помощью Pharma.AI, Insilico заключила десятки соглашений о сотрудничестве с ведущими мировыми фармацевтическими компаниями, включая Sanofi, Lilly, Exelixis и Menarini, а 3 ключевых лицензионных соглашения в сумме составляют максимальную общую стоимость контрактов до $2,1 млрд.

Используя передовые технологии искусственного интеллекта и автоматизации, Insilico значительно повысила эффективность доклинической разработки лекарственных препаратов, установив эталон для исследований и разработок лекарств с использованием ИИ. В то время как традиционная разработка лекарств на ранних стадиях обычно занимает в среднем 4,5 года, Insilico выдвинула 20 кандидатов на доклинические исследования в период с 2021 по 2024 год, при этом средний срок — от начала проекта до выдвижения кандидата на доклиническое исследование (PCC) — составляет всего 12–18 месяцев на программу, при этом в каждой программе синтезируется и тестируется всего 60–200 молекул.

 О компании Insilico Medicine

Insilico Medicine — биотехнологическая компания со штаб-квартирой в Бостоне, штат Массачусетс, а также дополнительными подразделениями в Пак-Шек-Коке, Гонконг, в Гонконгском научном парке рядом с Китайским университетом Гонконга, и в Нью-Йорке, в The Cure by Deerfield. Компания сочетает геномику, анализ больших данных и глубокое обучение для разработки лекарств in silico.

В 2011 году Алекс Жаворонков (Alex Zhavoronkov) опубликовал статью в журнале PLOS ONE совместно с доктором Чарльзом Кантором (Charles Cantor), ранее директором проекта «Геном человека» в Министерстве энергетики (DOE) и основателем Sequenom в рамках Международного исследовательского портфеля по проблемам старения (IARP), создав общедоступный набор данных, отслеживающий государственное финансирование исследований и их результаты. Эта работа легла в основу платформы фармакологического анализа на основе искусственного интеллекта (ИИ).

По утверждению Жаворонкова, компания Insilico Medicine была основана в 2014 году как альтернатива тестированию на животных в рамках научно-исследовательских и опытно-конструкторских работ в фармацевтической промышленности. Компания использует методы искусственного интеллекта и глубокого обучения для анализа того, как соединение будет воздействовать на клетки и какие лекарства можно использовать для лечения клеток, а также возможных побочных эффектов. Через свое подразделение Pharma.AI компания предоставляет услуги машинного обучения различным фармацевтическим, биотехнологическим и косметическим компаниям. Insilico известна тем, что нанимает сотрудников в основном через хакатоны, такие как собственный онлайн-хакатон MolHack.

Источник: https://www.news-medical.net/

Источник: https://insilico.com/

26.01.2026