Rocket Pharmaceuticals получает статус передовой терапии регенеративной медицины для препарата против болезни Данона

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) присвоило статус передовой терапии регенеративной медицины (regenerative medicine advanced therapy, RMAT) исследовательской генной терапии Rocket Pharmaceutical на основе аденоассоциированного вируса (AAV) для лечения болезни Данона — смертельного генетического заболевания сердца, для которого не существует методов лечения, изменяющих течение болезни.

Лекарственные препараты имеют право на получение статуса RMAT, если они предназначены для лечения, модификации, реверсии или излечения серьезного либо опасного для жизни заболевания или состояния, и предварительные клинические данные указывают на то, что лекарство или терапия могут удовлетворить неудовлетворенные медицинские потребности в таких случаях.

Обозначение RMAT было предоставлено на основании положительных данных по безопасности и эффективности клинического исследования (КИ) фазы 1.

RP-A501 также имеет статус орфанного препарата и редкого педиатрического назначения. По словам компании, препарат является первым генным препаратом для сердечной терапии, получившим обозначение RMAT, и он находится на пути к началу КИ фазы 2 во втором квартале.

О болезни Данона

 Болезнь Данона представляет собой редкое Х-сцепленное наследственное заболевание, вызванное мутациями в гене, кодирующем ассоциированный с лизосомами мембранный белок 2 (LAMP-2) — важный медиатор аутофагии. Это приводит к накоплению аутофагосом и гликогена, особенно в сердечной мышце и других тканях, что в конечном итоге приводит к сердечной недостаточности, а у пациентов мужского пола — к частой смерти в подростковом или раннем взрослом возрасте.

По оценкам, распространенность болезни Данона составляет от 15 000 до 30 000 пациентов в США и Европе. Единственным доступным вариантом лечения болезни Данона является трансплантация сердца, которая связана со значительными осложнениями и не считается излечивающей. Специфических методов лечения болезни Данона не существует.

О Rocket Pharmaceuticals, Inc.

Rocket Pharmaceuticals, Inc. продвигает  портфель экспериментальных генетических методов лечения, предназначенных для устранения основной причины сложных и редких детских заболеваний. Независимый от платформы подход компании позволяет разработать наилучшую терапию для каждого показания, создавая потенциально преобразующие варианты для пациентов, страдающих редкими генетическими заболеваниями.

Клинические программы Rocket с использованием генной терапии на основе лентивирусного вектора (LVV) предназначены для: а) лечения анемии Фанкони — сложно поддающегося лечению генетического заболевания, которое приводит к недостаточности костного мозга и потенциально раку, б) дефицита адгезии лейкоцитов-I (Leukocyte Adhesion Deficiency, LAD-I) – тяжелого педиатрического генетического заболевания, вызывающего рецидивирующие и опасные для жизни инфекции, которые часто заканчиваются смертельным исходом, и в) дефициту пируваткиназы (Pyruvate Kinase Deficiency, PKD) — редкого моногенного заболевания эритроцитов, приводящего к усиленному разрушению эритроцитов и анемии, от легкой до опасной для жизни.

Первая клиническая программа Rocket с использованием генной терапии на основе аденоассоциированного вируса (AAV) предназначена для лечения болезни Данона — разрушительного детского состояния с сердечной недостаточностью. Rocket также имеет доклинические программы генной терапии на основе AAV при PKP2-аритмогенной кардиомиопатии (ACM) и BAG3-ассоциированной дилатационной кардиомиопатии (DCM).

Источник: https://www.fdanews.com/

10.02.2023