«Рош» подала заявку на регистрацию в России препарата «Рисдиплам» для лечения СМА

По сообщению компании «Рош», подана заявка в Министерство здравоохранения РФ на регистрацию лекарственного препарата «Рисдиплам» для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). В случае одобрения «Рисдиплам» станет первым пероральным препаратом для амбулаторного применения у пациентов со СМА.

«Рисдиплам» является модификатором сплайсинга гена SMN2, с которого синтезируется белок выживаемости двигательных моторных нейронов (SMN) у пациентов со СМА. Препарат увеличивает и поддерживает уровень белка SMN в организме.

В основу регистрационного досье положены данные клинического исследования FIREFISH с участием пациентов со СМА 1-го типа и клинического исследования SUNFISH с участием пациентов со СМА 2-го и 3-го типов.

Екатерина Фадеева, руководитель медицинского отдела АО «Рош-Москва»: «Спинальная мышечная атрофия — это заболевание с высоким уровнем неудовлетворенной медицинской потребности. В случае принятия положительного решения о регистрации препарата рисдиплам в России, у специалистов появится новая эффективная опция для патогенетического лечения пациентов со СМА с альтернативным способом введения».

Компания «Рош» проводит клинические исследования препарата рисдиплам совместно с Фондом СМА (SMA Foundation) и компанией PTC Therapeutics. Препарат изучается в рамках обширной программы клинических исследований по СМА. В программе участвуют пациенты от рождения до 60 лет, в том числе ранее получавшие терапию от СМА.

На сегодняшний день во всех клинических исследованиях лечение рисдипламом получили более 400 пациентов, при этом ни в одном из исследований не выявлено данных по безопасности, которые привели бы к прекращению участия по причинам, связанным с проводимым лечением.

В ноябре 2019 года сообщалось, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) рассмотрит заявку на регистрацию рисдиплама в приоритетном режиме. Ожидается, что решение FDA будет принято до 24 мая 2020 года.

Источник:  https://gmpnews.ru/

20.03.2020