Российские ученые работают над созданием генного препарата для лечения наследственной слепоты

Ученые из Первого МГМУ им. Сеченова Минздрава России разрабатывают геннотерапевтический препарат на основе вирусных векторов для лечения синдрома Ашера.

Синдром Ашера — генетическое заболевание, которое характеризуется прогрессирующим снижением слуха и зрения. Сначала у человека ослабевает зрение при слабом освещении, он утрачивает способность ориентироваться в сумерках, затем теряется периферическое зрение. Заболевание продолжает прогрессировать и постепенно приводит к полной слепоте. Лекарства, которое бы останавливало этот процесс, пока нет ни в России, ни в мире.

Развитие дегенерации сетчатки при синдроме Ашера связано с мутацией определенного гена. Благодаря вирусным векторам разработанное лекарство доставляет в клетки сетчатки копию гена, «сломанного» при синдроме Ашера, и тем самым останавливает развитие заболевания.

«Наша лаборатория занимается разработкой и испытанием геннотерапевтических препаратов на основе вирусных векторов. В качестве вирусных векторов мы используем безопасные для человека аденоассоциированные вирусы. Они не размножаются в организме и не вызывают заболевание, а являются лишь системой доставки генетического материала в клетки», — рассказал заведующий лабораторией Александр Малоголовкин.

Исследователи уже отработали технологию получения вирусных векторов, их очистки и концентрирования, а также создали уникальную генетическую конструкцию и «упаковали» ее в вирусные векторы. Разработку протестировали в лабораторных условиях на клеточной культуре пигментного эпителия сетчатки. Результат показал возможность доставки и работоспособность доставляемой копии гена в клетки. Следующий этап — испытания на лабораторных животных, к которым ученые планируют приступить уже в начале 2024 года.

«Наш геннотерапевтический препарат не вернет зрение пациентам, которые уже его утратили. Наша цель — разработать лекарство, которое будет замедлять развитие слепоты при синдроме Ашера. Мы надеемся, что перспективность такого лечения еще и в том, что оно сможет полностью остановить потерю зрения у тех, у кого пока нет проявлений этого генетического заболевания, ведь чем раньше начать применять в будущем такое лечение, тем больше шансов сохранить возможность видеть», — подчеркнул Малоголовкин.

Источник: https://www.gazeta.ru/ 

6.10.2023