Roxadustat получил статус Orphan Drug Designation для лечения миелодиспластических синдромов

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило препарату Roxadustat (Evrenzo) статус Orphan Drug Designation (ODD) для лечения пациентов с миелодиспластическими синдромами (Myelodysplastic Syndromes, MDS). Исследование MATTERHORN продемонстрировало потенциал Roxadustat в повышении независимости от переливания крови у пациентов с высокой потребностью в процедуре.

Roxadustat разработан американской биотехнологической компанией из Калифорнии FibroGen.

Статус ODD присваивается лекарственным препаратам, предназначенным для лечения, диагностики или профилактики редких заболеваний, которыми страдают менее 200 000 человек в США. Препараты, получившие такое обозначение, могут воспользоваться освобождением от определенных сборов FDA, финансовыми стимулами для квалифицированной клинической разработки и 7-летней рыночной эксклюзивностью в США после одобрения препарата.

Roxadustat одобрен в других странах, включая Европу и Японию, для лечения анемии при хронической болезни почек у взрослых пациентов, находящихся и не находящихся на диализе. Roxadustat — это пероральный ингибитор пролилгидроксилазы HIF.

В августе 2025 года FDA поддержало применение Roxadustat в рамках 3-й фазы клинических испытаний для лечения анемии у пациентов с MDS низкого риска (low risk, LR).

«Присвоение Roxadustat статуса терапевтического препарата для лечения MDS подчеркивает существенный пробел в лечении по этому показанию и указывает на потребность пациентов в дополнительных удобных методах лечения, способных обеспечить длительный ответ», — заявил Тейн Веттиг (Thane Wettig), генеральный директор FibroGen. «Roxadustat продемонстрировал улучшение в плане независимости от переливания крови у подгруппы пациентов с высокой трансфузионной нагрузкой в ​​ретроспективном анализе 3-й фазы клинических испытаний MATTHERHORN [NCT03263091], что, наряду с благоприятным профилем переносимости и пероральным способом введения, позволяет выделить его среди существующих препаратов второй линии. Наша команда завершает разработку протокола 3-й фазы для этой группы пациентов для подачи в FDA в четвертом квартале 2025 года».

О клиническом исследовании MATTERHORN

В ретроспективном анализе данных 3-й фазы клинического исследования MATTERHORN Roxadustat продемонстрировал преимущества в плане независимости от переливаний крови по сравнению с плацебо у пациентов с высокой трансфузионной нагрузкой. Анемия является наиболее распространенным побочным эффектом у пациентов с MDS и связана с повышенным риском сердечно-сосудистых осложнений и необходимостью переливания крови. У пациентов, зависимых от переливаний крови, наблюдается более высокая частота осложнений и снижение качества жизни. Современные методы лечения первой линии, включая инъекционные препараты, такие как эритропоэз-стимулирующие средства или luspatercept (Reblozyl), приводят к независимости от переливаний крови менее чем у 50% пациентов, и облегчение часто носит временный характер.

В этом анализе 36% пациентов с MDS низкой степени тяжести и высокой трансфузионной нагрузкой, получавших роксадустат, достигли независимости от переливаний крови как минимум на 56 дней, по сравнению с 7% пациентов, получавших плацебо.

Всего было обследовано 272 пациента, из которых 140 были включены в исследование (n = 82, Roxadustat; n = 58, плацебо). По результатам окончательного анализа, 47,5% пациентов в группе Roxadustat и 33,3% пациентов в группе плацебо ответили на лечение (P = 0,217). В ходе исследования было зарегистрировано 7 смертей пациентов (4, Roxadustat; 3, плацебо), которые были признаны не связанными с лечением. Кроме того, у 3 пациентов в группе Roxadustat развился острый миелоидный лейкоз. Несмотря на то, что исследование MATTERHORN не достигло своей основной цели, при применении Roxadustat был достигнут более высокий показатель ТИ по сравнению с плацебо.

О компании FibroGen Inc.

FibroGen Inc. — биотехнологическая компания, специализирующаяся на открытии, разработке и коммерциализации новых терапевтических средств для лечения серьезных онкологических заболеваний и анемии. Основная часть выручки приходится на Европу, за которой следует Япония. Практически вся выручка FibroGen на сегодняшний день получена за счет соглашений о сотрудничестве. FibroGen ищет партнеров, обладающих возможностями в области исследований, разработок и маркетинга, а также другими ресурсами, которые укрепят способность компании продвигать перспективные лекарственные препараты. Географически компания работает в США, Японии, Европе и других странах.

FibroGen создана в 2019 году, ее штаб-квартира расположена в Сан-Франциско, Калифорния. Рыночная капитализация составляет $33,9 млрд.

Источник: https://www.targetedonc.com/

Источник: https://www.gurufocus.com/

Источник: https://www.fibrogen.com/

22.12.2025