Самый дорогой в мире препарат «Золгенсма» оказался эффективным не на 100%

Как сообщил 15 июня гендиректор Центра экспертизы и контроля качества медицинской помощи Минздрава Виталий Омельяновский, зарегистрированное в РФ в декабре 2021 г. зарубежное лекарство для лечения спинальной мышечной атрофии «Золгенсма» сработало не у всех российских детей.

Не всем российским детям с редким и тяжелым заболеванием спинальная мышечная атрофия (СМА) подошел препарат «Золгенсма», сказал глава Центра экспертизы и контроля качества медицинской помощи Минздрава, выступая на Петербургском международном экономическом форуме (ПМЭФ). По словам Виталия Омельяновского, у некоторых пациентов клиническая картина заболевания сохраняется и после укола геннотерапевтического препарата.

Эксперт уточнил, что по этой причине их пришлось вернуть на терапию другими, также дорогостоящими препаратами. При этом о возможной неэффективности препарата, стоимость которого превышает 2 млн долларов за укол, ранее не сообщалось.

В России препарат онасемноген абепарвовек (торговое название «Золгенсма») производства швейцарской компании Novartis одобрен с 9 декабря 2021 года. Его преимущество перед аналогами в том, что для лечения СМА ребенку достаточно сделать всего один укол до наступления двухлетнего возраста. Другие лекарства от этой болезни – нусинерсен, известный как Спинраза от Biogen и рисдиплам (Эврисди) производства Roche – требуется вводить несколько раз. Их стоимость также очень высока, хотя и не как у «Золгенсмы». Для пациентов со СМА эти дорогостоящие препараты покупает государство (в том числе через фонд «Круг добра») и благотворительные организации.

Проблема с неэффективностью «Золгенсмы» в том, что из-за несовершенства законодательства государству приходится платить «баснословные деньги» за лечение каждого пациента со СМА — даже не два, а четыре раза, поясняет Виталий Омельяновский. В связи с этим он предложил «отретушировать регуляторику», чтобы иметь возможность вернуть инвестиции за неэффективно пролеченный случай, то есть за лечение препаратом «Золгенсма», если он оказался неэффективным.

В России также разрабатывают свои оригинальные лекарства от СМА. Отечественная биотехнологическая компания Biocad уже создала лекарство и провела его доклинические исследования. Сейчас препарат готов к испытаниям у детей со СМА 1 типа, которые должны вот-вот начаться. Как и «Золгенсма», препарат ANB-4 является геннотерапевтическим, но в его основе оригинальная молекула, а не аналог зарубежной разработки. Эксперты прогнозируют, что его стоимость будет ниже, чем у иностранного лекарства.

Также о готовности российских ученых создать лекарство от СМА заявила глава ФМБА России Вероника Скворцова. По ее оценке, его стоимость будет в десятки раз ниже, чем у «Золгенсмы».

Источник: https://pharmmedprom.ru/

17.06.2022