Sanofi получила права на новую терапию болезни Помпе от Maze Therapeutics за $750 млн

Sanofi заключила эксклюзивное лицензионное соглашение с Maze Therapeutics, по условиям которого французская компания получит права на дальнейшую разработку и коммерциализацию препарата MZE001 против болезни Помпе.

По условиям сделки, Sanofi выплатит калифорнийской биотехнологической компании Maze Therapeutics $150 млн авансом наличными и акционерным капиталом, при этом Maze также имеет право на дополнительные $600 млн в виде оплаты потенциальных этапов разработки, регулирования и продаж, а также роялти.

Болезнь Помпе (генерализованный гликогеноз, гликогеноз II типа) — редкое наследственное генетическое заболевание с аутосомно-рецессивным механизмом наследования, связанное с повреждением мышечных и нервных клеток по всему организму, вызывающее слабость сердца и скелетных мышц. Клиническая картина патологии обусловлена накоплением гликогена в лизосомах, вызванным недостаточностью лизосомного фермента — кислой α-1,4-глюкозидазы. Различают быстро прогрессирующую (классическую) и медленно прогрессирующую формы болезни Помпе. Несмотря на широкий спектр клинических проявлений гликогеноза II типа, в основе всех форм болезни лежит дефицит одного фермента, кодируемого геном GAA.

MZE001, разработанный Maze Therapeutics, представляет собой пероральный ингибитор GYS1, нацеленный на борьбу с болезнью Помпе путем ограничения накопления гликогена.

Препарат недавно прошел первое клиническое исследование (КИ) фазы 1, а разработка фазы 2 должна начаться в конце этого года.

КИ фазы 1 представляет собой двойное слепое, плацебо-контролируемое, однократное и многократное возрастание дозы, а также исследование дозы для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики, и воздействия MZE001 на пищу у здоровых добровольцев. Кроме того, будут оцениваться фармакодинамические биомаркеры воздействия на мишень, чтобы предоставить дозозависимые данные для подтверждения механизма действия.

В доклинических моделях заболевания лечение MZE001 продемонстрировал сильное и селективное ингибирование GYS1, что привело к уменьшению накопления гликогена за счет снижения уровня субстрата. Важно отметить, что лечение, в целом, хорошо переносилось, при этом не наблюдалось токсичности, направленной или не связанной с мишенью.

Руководитель отдела клинических исследований редких заболеваний в Sanofi Карин Нобе (Karin Knobe) заявила: «MZE001 продемонстрировал значимое доклиническое доказательство эффективности концепции путем ингибирования GYS1, проверенного генетического драйвера болезни Помпе. Мы рады заключить это соглашение с Maze и ожидаем дальнейшее развитие этой эффективной программы».

Джейсон Колома (Jason Coloma), главный исполнительный директор Maze, отметил: «Люди с болезнью Помпе по-прежнему остро нуждаются в дополнительных эффективных вариантах лечения этого опасного для жизни состояния. Sanofi — ведущая мировая компания с большим опытом работы с такими пациентами и идеальный партнер для дальнейшего продвижения MZE001».

В феврале Sanofi объявила, что ее долгосрочная ферментозаместительная терапия теперь будет доступна в NHS для пациентов с болезнью Помпе в соответствии с рекомендацией Национального института здравоохранения (National Institute for Health, NIH).

Nexviadyme (avalglucosidase alfa), предыдущая ферментная заместительная терапия Maze Therapeutics, продемонстрировала улучшение на 2,89% сравнительно с исходным уровнем. Еще раньше аналогичный результат составлял 0,46% для другого препарата компании Myozyme (alglucosidase alfa), форсированной жизненной емкости легких в процентах от прогнозируемого, ключевого показателя дыхательной функции и основной конечной точки исследования COMET фазы 3.

О Maze Therapeutics

Maze Therapeutics — биофармацевтическая компания, применяющая передовые методы обработки данных в тандеме с обширным набором научно-исследовательских и опытно-конструкторских возможностей для продвижения линейки новых высокоточных лекарств для пациентов с генетически обусловленными заболеваниями.

Компания разработала Maze CompassTM, специально созданную запатентованную платформу, объединяющую генетические данные человека, функциональные геномные инструменты и технологии обработки данных для картирования новых связей между известными генами и их влияния на восприимчивость, сроки возникновения и скорость прогрессирования заболевания. В общей сложности в настоящее время на доклинической стадии находятся 9 прецизионных лекарств.

Источник: https://www.pmlive.com/

Источник: https://mazetx.com/

Источник: https://www.fiercebiotech.com/

4.05.2023