Skyline Therapeutics получила статус Orphan Drug Designation FDA для терапии пигментного ретинита
Китайская биофармацевтическая компания Skyline Therapeutics объявила, что регулятор присвоил статус Orphan Drug Designation (ODD) ее генной терапии SKG1108 для лечения пигментного ретинита (Retinitis Pigmentosa, RP), опасного наследственного заболевания сетчатки.
Пигментный ретинит — наследственное заболевание сетчатки, связанное с мутациями в более чем ста различных генах или локусах, приводящее к прогрессирующей потере зрения.
SKG1108 — это однократная интравитреальная терапия, использующая вектор рекомбинантного аденоассоциированного вируса (rAAV) для воздействия на заболевание. Препарат использует капсид AAV.0106 для доставки одноцепочечной ДНК, кодирующей активируемые светом белки, непосредственно в сетчатку.
Эти белки, которые регулируются определенными генетическими элементами, предназначены для создания новых фоточувствительных клеток, потенциально улучшающих или восстанавливающих зрительную функцию.
Такой подход направлен на компенсацию потери палочковых и колбочковых фоторецепторов у пациентов с поздней стадией RP, независимо от конкретного гена или генетической мутации, ответственной за заболевание.
ODD предлагает различные преимущества SKG1108, потенциально ускоряя его разработку и улучшая доступ пациентов к этому терапевтическому решению. Регулирующий орган США предоставляет ODD препаратам или биологическим продуктам, которые демонстрируют потенциал в лечении, профилактике или диагностике редких заболеваний.
Статус ODD дает право на налоговые льготы для клинических испытаний, освобождение от платы за рецептурные препараты и, возможно, семь лет эксклюзивности на рынке после одобрения.
Используя свою платформу AAV, которая включает технологии для трансгенного дизайна, открытия капсида и векторной инженерии, а также внутреннюю разработку процессов и производственные возможности GMP, компания развивает разнообразный портфель генной терапии для неврологических, глазных и сердечно-сосудистых заболеваний.
Ее ведущие программы продвигаются через клинические исследования и получили одобрения и специальные обозначения от Центра оценки лекарственных средств Китая (CDE) и FDA США.
Одним из основных игроков в этой области является американская компания Beacon Therapeutics. Ее ведущий актив AGTC-501 (laruparetigene zovaparvovec) в настоящее время находится на стадии II/III разработки для пигментного ретинита, сцепленного с Х-хромосомой (XLRP), в исследовании VISTA (NCT04850118) и показал хорошую эффективность в предыдущих клинических испытаниях. По словам аналитика GlobalData, AGTC-501 с нетерпением ждут, поскольку он может стать первой генной терапией, специально предназначенной для XLRP.
Первоначальные данные по AGTC-501 показали улучшение показателей микропериметрии, что также наблюдалось у пациентов, получивших самую высокую дозу терапии в исследовании фазы II. В июле 2024 года Beacon получила 170 млн долларов в раунде финансирования серии B для продвижения AGTC-501.
Пигментный ретинит (RP)
Пигментный ретинит (RP) — наследственное, дегенеративное заболевание глаз, которое вызывает сильное ухудшение зрения и часто приводит к слепоте. Прогрессирование RP не является последовательным. У некоторых пациентов симптомы появляются ещё в детстве, другие могут заметить симптомы позднее. В целом, чем позже начинается заболевание, тем быстрее оно прогрессирует.
Те, кто не страдает RP, имеют 90-градусное периферийное зрение, в то время как у людей с RP, оно намного менее 90 градусов. Как форма дистрофии сетчатки, RP вызвана аномалиями фоторецепторов (палочек и колбочек) или пигментного эпителия сетчатки (ПЭС), ведущими к прогрессирующей потере зрения.
Больные могут испытывать дефектную адаптацию от светлого к тёмному, от тёмного к светлому или никталопию (ночную слепоту), в результате дегенерации периферического поля зрения (так называемое туннельное зрение). Иногда раньше теряется центральное зрение, вынуждая человека смотреть искоса на объекты.
О компании Skyline Therapeutics Co., Ltd.
Skyline Therapeutics Co., Ltd. — это полностью интегрированная компания генной и клеточной терапии, которая занимается открытием, разработкой и поставкой инновационных методов лечения. Разрабатывая преобразующие методы лечения, она стремимся оказывать значимое влияние на жизни пациентов с разрушительными заболеваниями. Под руководством команды экспертов и лидеров мирового класса в области науки, технологий и бизнеса, привносящих в Skyline ведущие в отрасли ноу-хау, создана собственная платформа генной терапии AAV, которая объединяет новую капсидную инженерию и дизайн векторов, аналитическую и технологическую разработку, а также современные производственные возможности GMP, поддерживающие крупномасштабное производство векторов клинического уровня.
Основываясь на этой надежной сквозной платформе на основе AAV, Skyline достаточно быстро продвигает ряд разнообразных программ для лечения множества серьезных заболеваний, которые можно изменить с помощью подхода в генной и клеточной терапии. Созданная в 2019 году, Skyline Therapeutics имеет штаб-квартиру в Китае и хорошо зарекомендовавшие себя исследовательские, опытно-конструкторские и производственные мощности в Шанхае и Ханчжоу.
Источник: https://www.pharmaceutical-business-review.com/
Источник: https://finance.yahoo.com/
Источник: https://www.linkedin.com/
4.09.2024