Sobi получила статус Fast Track Designation для препарата Emapalumab-lzsg при синдроме активации макрофагов

Sobi North America, североамериканский филиал шведской биофармацевтической компании Orphan Biovitrum AB (Sobi®), объявила, что FDA предоставило статус Fast Track Designation ее препарату Gamifant® (Emapalumab-lzsg). Он исследуется как потенциальный терапевтический вариант у пациентов с синдромом активации макрофагов (Macrophage Activation Syndrome, MAS).

Emapalumab представляет собой полностью человеческое моноклональное антитело против интерферона-гамма (IFNγ), которое связывает свободный и связанный с рецептором IFNγ, нейтрализуя его биологическую активность. Emapalumab в настоящее время находится в фазе III клинического исследования (КИ) для лечения MAS.

MAS является тяжелым осложнением ревматических заболеваний, чаще всего болезни Стилла, включая системный ювенильный идиопатический артрит (systemic juvenile idiopathic arthritis, sJIA). IFNγ – ключевой цитокин в развитии MAS. Последний классифицируется как форма гемофагоцитарного лимфогистиоцитоза (haemophagocytic lymphohistiocytosis, HLH) и характеризуется лихорадкой, гепатоспленомегалией, дисфункцией печени, цитопениями, нарушениями коагуляции и гиперферритинемией, возможно, быстро прогрессирующей до полиорганной недостаточности и смерти.

Emapalumab-lzsg — первый и единственный препарат, одобренный в США для лечения первичного HLH, редкого синдрома гипервоспаления, который возникает в течение первого года жизни и может быстро стать фатальным, если его не диагностировать и не начать лечение.

О препарате Emapalumab-lzsg

Emapalumab-lzsg представляет собой полностью человеческое моноклональное антитело против IFNγ, которое связывает свободный либо связанный с рецептором IFNγ, нейтрализуя его биологическую активность. В США Emapalumab-lzsg показан детям (новорожденным и старше) и взрослым пациентам с первичным HLH, с рефрактерным, рецидивирующим или прогрессирующим заболеванием или непереносимостью традиционной терапии HLH. Одобрение FDA в 2018 году было основано на данных КИ фазы 2/3 (NCT01818492 и NCT02069899). Emapalumab показан для внутривенного введения в течение одного часа 2 раза в неделю до трансплантации гемопоэтических стволовых клеток. Эффективность и безопасность Emapalumab в настоящее время оцениваются в КИ фазы 3 у пациентов с MAS при болезни Стилла или системной красной волчанке (СКВ) (EMERALD; NCT05001737).

Показания к применению препарата Gamifant® (emapalumab-lzsg) в США

Gamifant® (emapalumab-lzsg)) представляет собой антитело, блокирующее гамма-интерферон (IFNγ), предназначенное для лечения взрослых и детей (новорожденных и старше) пациентов с первичным HLH с рефрактерным, рецидивирующим или прогрессирующим заболеванием или непереносимостью обычной первичным HLH.

О компании Sobi North America

Sobi North America является североамериканским филиалом международной биофармацевтической компании Sobi. Ее портфель продуктов включает в себя много одобренных методов лечения, ориентированных на иммунологию, гематологию и специализированную помощь.

О компании Sobi®

Sobi — специализированная международная биофармацевтическая компания, с более чем 30-летней историей, меняющая жизнь людей с редкими и изнурительными заболеваниями. Обеспечивая надежный доступ к инновационным лекарствам в области гематологии, иммунологии и специализированной помощи, компания Sobi насчитывает около 1800 сотрудников в Европе, Северной Америке, на Ближнем Востоке, в Азии и Австралии.

Компания продает 35 продуктов в 67 странах, уделяя особое внимание двум основным бизнес-подразделениям: гемофилия (Европа) и специализированная помощь (США и Европа). Ключевые терапевтические области в ее портфолио специализированной помощи включают воспаление, генетику и обмен веществ, продается три продукта по четырем показаниям в регионах Северной Америки.

У  Sobi есть развивающийся портфель, основанный на ее опыте в области генетики/метаболизма, воспаления и инженерии рекомбинантных белков, с программами на фазе III, фазе II и более ранних стадиях. В 2023 году выручка составила 22,1 млрд шведских крон. Акции Sobi (STO:SOBI) котируются на Nasdaq Stockholm.

Источник: https://www.globenewswire.com/

Источник: https://www.linkedin.com/

Источник: https://www.sobi.com/en

26.05.2024