Solid Biosciences получает статус Fast Track для генной терапии атаксии Фридрейха 

Американская биотехнологическая компания Solid Biosciences Inc. сообщила о получении от FDA статуса Fast Track для своего кандидата на генную терапию SGT-212, направленного на лечение атаксии Фридрейха (FA), серьезного генетического нейродегенеративного заболевания.

7 января 2025 года компания получила разрешение регулятора на новый исследовательский препарат (IND) для SGT-212. Согласно анализу InvestingPro, в настоящее время компания торгуется по $3,27 и, по-видимому, немного недооценена на основе расчетов справедливой стоимости.

Статус Fast Track призван ускорить процесс разработки и рассмотрения новых методов лечения серьезных заболеваний и удовлетворения неудовлетворенных медицинских потребностей. С ним Solid Biosciences выиграет от более тесного взаимодействия с FDA и сможет претендовать на приоритетное рассмотрение в будущем. Данные InvestingPro показывают, что компания сохраняет сильную позицию ликвидности с текущим коэффициентом 7,85 и держит на своем балансе больше денежных средств, чем долга, который в настоящее время быстро увеличивается.

SGT-212 уникален в своем подходе к лечению FA, поскольку он доставляет полноразмерный ген фратаксина как через внутризубчатое ядро (IDN), так и через внутривенные (IV) инфузии. Эта двухмаршрутная доставка предназначена для восстановления терапевтических уровней белка фратаксина, который является дефицитным у пациентов с FA, что потенциально останавливает прогрессирование симптомов заболевания. Эти симптомы включают неврологические проблемы, заболевания сердца и другие системные проблемы, причем осложнения со стороны сердца являются основной причиной смерти среди пациентов с FA.

Бо Кумбо (Bo Cumbo), президент и генеральный директор Solid Biosciences, выразил оптимизм в отношении того, что SGT-212 может устранить весь спектр симптомов FA и предоставить столь необходимый вариант лечения для тех, кто страдает от этого изнурительного заболевания. Джесси Ханрахан (Jessie Hanrahan), доктор философии, главный специалист по регулированию в Solid Biosciences, отметила признание FDA неудовлетворенных потребностей в сообществе FA и потенциал SGT-212 в решении проблемы.

Планируемое исследование фазы 1b, которое должно начаться во второй половине 2025 года, станет первым исследованием на людях, оценивающим безопасность и переносимость SGT-212 как у неходячих, так и у ходячих взрослых пациентов с FA. Участники будут находиться под наблюдением в течение пяти лет после лечения.

Об атаксии Фридрейха 

Атаксия Фридрейха (FA) — это наследственное, опасное для жизни, дегенеративное мультисистемное заболевание, вызванное дефектами в гене фратаксина, которые нарушают выработку белка фратаксина, митохондриального железосвязывающего белка, участвующего в основных клеточных процессах, включая выработку энергии. Известно, что FA вызывает прогрессирующее повреждение нервной системы, проблемы с движением и сердечную дисфункцию, причем сердечные осложнения считаются основной причиной смерти. FA  ежегодно поражает приблизительно 5 000 человек в США и ​​15 000 в Европе. В настоящее время не существует методов лечения, которые обеспечивают излечение или остановку прогрессирования заболевания.

О препарате SGT-212

SGT-212 — это рекомбинантная AAV-заместительная генная терапия для атаксии Фридрейха (FA), разработанная для доставки полноразмерного человеческого фратаксина (FXN) с помощью двойного пути введения: инфузия в зубчатое ядро ​​(IDN) с использованием одобренного FDA стереотаксического прецизионного устройства под контролем МРТ, за которым следует внутривенная (IV) инфузия для повышения терапевтических уровней FXN в зубчатых ядрах мозжечка и в кардиомиоцитах соответственно. Целевая доставка в зубчатые ядра будет подтверждена в режиме реального времени с помощью гадолиния, контрастного вещества, усиливающего МРТ. Ожидается, что восстановление уровней FXN исправит основную митохондриальную дисфункцию в нейронах и кардиомиоцитах для устранения неврологических, сердечных и системных проявлений заболевания.

О компании Solid Biosciences

Solid Biosciences — это компания точной генетической медицины, которая занимается продвижением портфеля кандидатов на генную терапию, нацеленных на редкие нервно-мышечные и сердечные заболевания, включая мышечную дистрофию Дюшенна, атаксию Фридрейхса, катехоламинергическую полиморфную желудочковую тахикардию, опосредованную TNNT2 дилатационную кардиомиопатию, опосредованную BAG3 дилатационную кардиомиопатию и другие фатальные генетические заболевания сердца. Компания также занимается разработкой инновационных библиотек генетических регуляторов и других технологий, которые могут существенно повлиять на межотраслевую доставку генной терапии. Solid развивает свою разнообразную линейку и платформу доставки в стремлении объединить экспертов в области науки, технологий, управления заболеваниями и ухода.

Solid Biosciences заключила эксклюзивное сотрудничество с Mayo Clinic для разработки генной терапии, нацеленной на генетические заболевания сердца. Это партнерство предоставляет компании эксклюзивные всемирные лицензии на платформу генной терапии Suppression-Replacement клиники Mayo и несколько программ генной терапии сердца. Эти разработки подчеркивают постоянные усилия компании по продвижению своих технологий генной терапии и потенциальной коммерциализации своих возможностей по инженерии капсида.

Компания создана в 2013 году, ее штаб-квартира расположена в Чарльстоне, Массачусетс (США).

Источник: https://in.investing.com/

Источник: https://www.globenewswire.com/

Источник: https://www.linkedin.com/

22.01.2025