Soligenix получила от Европейской комиссии статус Orphan Drug Designation для препарата против болезни Бехчета
Биофармацевтическая компания Soligenix, Inc., объявила, что Европейская комиссия (ЕК) присвоила статус Orphan Drug Designation препарату SGX945 (Dusquetide) для лечения болезни Бехчета. Регулятор действовал на основании положительной рекомендации Комитета по орфанным лекарственным препаратам (Committee for Orphan Medicinal Products, COMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA).
Решение было принято после рассмотрения недавно опубликованных результатов клинических исследований фазы 2a, демонстрирующих биологическую эффективность и безопасность у пациентов с болезнью Бехчета. Препарат SGX945 также получил статусы Orphan Drug Designation и Fast Track Designations от FDA для того же показания.
Статус орфанного препарата, присвоенный Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA), предоставляет 10-летний период эксклюзивного права на продажу в Европейском союзе (ЕС) после одобрения продукта. Он также дает стимулы компаниям, обращающимся за помощью в разработке протокола в EMA на этапе разработки продукта, и прямой доступ к централизованной процедуре авторизации. Европейская комиссия присваивает этот статус лекарственным средствам, предназначенным для лечения угрожающих жизни или хронически ослабляющих заболеваний, поражающих не более пяти из 10 000 человек в ЕС, для которых не существует удовлетворительного лечения.
«Мы чрезвычайно рады получить европейский статус орфанного препарата для программы SGX945», — заявил Кристофер Дж. Шабер (Christopher J. Schaber), президент и главный исполнительный директор Soligenix. «Учитывая клинически значимые улучшения, наблюдаемые в нашем исследовании фазы 2, подтверждающем концепцию, у пациентов с афтозными язвами полости рта, вызванными болезнью Бехчета, мы надеемся, что Dusquetide сыграет свою роль в оказании помощи пациентам, страдающим от этого трудноизлечимого и хронического аутоиммунного заболевания».
Dusquetide продемонстрировал биологическую эффективность и безопасность в пилотном исследовании фазы 2а с участием 8 пациентов с болезнью Бехчета. Исследование фазы 2а было открытым и разработано таким образом, чтобы быть максимально сопоставимым (например, конечные точки исследования, критерии включения/исключения) с опубликованным исследованием фазы 3, которое использовалось для обоснования разрешения на продажу апремиласта (Otezla®) для лечения язв в полости рта при болезни Бехчета. Группа, получавшая препарат, показала улучшение на 40% за 4 недели по сравнению с группой плацебо в исследовании фазы 3 апремиласта, тогда как апремиласт показал улучшение на 37% за 8 недель по сравнению с плацебо. В отличие от SGX945, апремиласт, необходимо непрерывно применять до 12-й недели.
У одного пациента в начале исследования была точечная язва кожи, которая также исчезла в течение 4-недельного лечения препаратом SGX945. Язвы кожи, как правило, считаются очень трудноизлечимыми и обычно требуют длительного лечения. Примечательно также, что некоторые пациенты сообщали о снижении количества язв и облегчении боли в течение 4-недельного периода наблюдения, что также отражено в численном анализе. Препарат SGX945 хорошо переносился, не было зарегистрировано никаких побочных эффектов, связанных с лечением. К распространенным побочным эффектам апремиласта относились диарея (41% пациентов), тошнота (19% пациентов) и головная боль (14% пациентов), ни один из которых не наблюдался при применении SGX945.
О болезни Бехчета
Болезнь Бехчета широко известна как воспалительное заболевание кровеносных сосудов (васкулит). Чаще всего диагностируется у молодых взрослых, и её проявления и тяжесть меняются со временем. Основные признаки и симптомы обычно включают язвы во рту (приблизительно у 95% пациентов), кожные высыпания и поражения (приблизительно у 50% пациентов), язвы на половых органах (приблизительно у 50% пациентов), язвы на ногах (приблизительно у 40% пациентов) и воспаление глаз (приблизительно у 15% пациентов). Это болезненное заболевание, напрямую влияющее на качество жизни пациента.
Считается, что болезнь Бехчета является аутоиммунным заболеванием, обусловленным как генетическими, так и экологическими факторами. Она наиболее распространена вдоль «Шелкового пути» на Ближнем Востоке и в Восточной Азии, включая Турцию, Иран, Японию и Китай. В США зарегистрировано около 18 000 случаев болезни Бехчета, а в Европе — более 50 000. В мире от болезни Бехчета страдают до 1 000 000 человек.
Лечения болезни Бехчета нет, существующие препараты лишь купируют симптомы. Лечение может включать как поддерживающую терапию, так и терапию, направленную на купирование обострений (например, язвы во рту, язвы на половых органах и язвы на ногах). Другие методы лечения обострений болезни Бехчета включают подавление иммунной системы с помощью лекарственных препаратов (например, циклоспорина или циклофосфамида). Единственным одобренным препаратом при болезни Бехчета является апремиласт, который используется в качестве поддерживающей терапии для предотвращения образования язв в полости рта. Однако у него есть существенные недостатки, такие как необходимость постоянного приема, высокая стоимость выраженные побочные эффекты.
О компании Soligenix, Inc.
Soligenix специализируется на разработке и коммерциализации продуктов для лечения редких заболеваний. Сегмент специализированной биотерапии разрабатывает и продвигается к потенциальной коммерциализации HyBryte™ (SGX301 или синтетический гиперицин натрия) в качестве новой фотодинамической терапии, использующей безопасный видимый свет для лечения кожной Т-клеточной лимфомы (КТКЛ). После успешного завершения второго исследования 3 фазы будут запрошены разрешения регулирующих органов для поддержки потенциальной коммерциализации по всему миру. Программы разработки в этом сегменте бизнеса также включают расширение применения синтетического гиперицина (SGX302) для лечения псориаза, первую в своем классе технологию регуляторов врожденной защиты (IDR), дускветид (SGX942) для лечения воспалительных заболеваний, включая оральный мукозит при раке головы и шеи, и (SGX945) при болезни Бехчета.
Источник: https://www.stocktitan.net/
Источник: https://www.medchemexpress.com/
Источник: https://synapse.patsnap.com/drug/
27.03.2026